計劃書編號AK-OTOF-LTFU
試驗執行中
2024-12-01 - 2032-12-01
其他
召募中1
評估 AAVAnc80-hOTOF 基因療法，用於因耳畸蛋白基因 (OTOF) 突變引起感覺神經性聽力喪失患者的長期安全性和療效
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試驗申請者
美捷國際有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
美捷國際有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
因耳畸蛋白基因 (OTOF) 突變所引起的感覺神經性聽力喪失
試驗目的
主要目標：
•評估 AAVAnc80-hOTOF 的長期安全性，包括遲發性不良事件
次要目標：
評估 AAVAnc80-hOTOF 的長期療效
藥品名稱
N/A
主成份
NA
劑型
N/A
劑量
NA
評估指標
安全性評估
將評估下列安全性測量：
•不良事件
在本試驗中，將僅收集下列 AE：
•腫瘤、血液、神經、自體免疫疾病或感染 (若感染可能與 IMP 有關) 的發生或惡化；
•與 IMP 和/或 IMP 給藥相關的不良事件 (包括遞輸裝置，作為遞輸系統的一部分使用)；
•特別關注之不良事件 (AESI)，包括耳部感染、前庭症狀、耳鳴、試驗耳持續喪失殘餘聽力 (如適用)或其他耳科不良事件；以及
•嚴重不良事件，不論嚴重程度或與參與 AK-OTOF-101 試驗的關係為何。
o此外，在 AK-OTOF-101 試驗結束後，將繼續在本 LTFU 試驗中追蹤所有持續發生的不良事件 (不論是否與參與 AK-OTOF-101 相關)，直到緩解或被視為穩定為止。
•身體檢查和生命徵象
•併用藥物，特別是：暴露於致突變性藥物；使用高耳毒性藥物；用於治療試驗不良事件的藥物；以及使用可能導致腫瘤、血液、神經、自體免疫疾病或感染 (若感染可能與 IMP 有關) 的藥物
•臨床實驗室：化學、血液學 (全血計數 [CBC] 及分類) 和尿液分析
•耳鏡檢查
•前庭篩檢
•鼓室聽力檢查
將評估下列安全性測量：
•不良事件
在本試驗中，將僅收集下列 AE：
•腫瘤、血液、神經、自體免疫疾病或感染 (若感染可能與 IMP 有關) 的發生或惡化；
•與 IMP 和/或 IMP 給藥相關的不良事件 (包括遞輸裝置，作為遞輸系統的一部分使用)；
•特別關注之不良事件 (AESI)，包括耳部感染、前庭症狀、耳鳴、試驗耳持續喪失殘餘聽力 (如適用)或其他耳科不良事件；以及
•嚴重不良事件，不論嚴重程度或與參與 AK-OTOF-101 試驗的關係為何。
o此外，在 AK-OTOF-101 試驗結束後，將繼續在本 LTFU 試驗中追蹤所有持續發生的不良事件 (不論是否與參與 AK-OTOF-101 相關)，直到緩解或被視為穩定為止。
•身體檢查和生命徵象
•併用藥物，特別是：暴露於致突變性藥物；使用高耳毒性藥物；用於治療試驗不良事件的藥物；以及使用可能導致腫瘤、血液、神經、自體免疫疾病或感染 (若感染可能與 IMP 有關) 的藥物
•臨床實驗室：化學、血液學 (全血計數 [CBC] 及分類) 和尿液分析
•耳鏡檢查
•前庭篩檢
•鼓室聽力檢查
主要納入條件
1.在 AK-OTOF-101 臨床試驗 (A 部分或 B 部分) 中接受單次耳蝸內給予 AAVAnc80-hOTOF 的 OTOF 介導型聽力喪失患者。
2.法定代理人和/或參與者願意遵從所有試驗要求，證據為成功完成知情同意程序或許可以及參與者未成年同意程序 (如適用)。
2.法定代理人和/或參與者願意遵從所有試驗要求，證據為成功完成知情同意程序或許可以及參與者未成年同意程序 (如適用)。
主要排除條件
1. 在試驗過程中不允許潛在參與者完成追蹤檢查的任何病症，和/或試驗主持人判定潛在參與者不適合參與本試驗。
註：不會根據可能參與者的性向、性別、種族或族裔而將其排除。
註：不會根據可能參與者的性向、性別、種族或族裔而將其排除。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
7 人
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全球人數
30 人
