計劃書編號00103311
試驗已結束
2014-04-01 - 2018-06-30
Phase III
終止收納3
A Phase 3, Randomized, Open Label Study Investigating the Efficacy of the BiTE® Antibody Blinatumomab Versus Standard of Care Chemotherapy in Adult Subjects With Relapsed/Refractory B-precursor Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) (TOWER Study)
-
試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Amgen Inc.
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
適應症
急性淋巴性白血病
試驗目的
主要目標：
以整體存活率（OS）比較 blinatumomab 與標準化學治療的療效
次要目標：
• 比較 blinatumomab 與標準化學治療所產生的血液學反應
• 比較 blinatumomab 與標準化學治療的無事件存活率（event free survival, EFS）
• 比較 blinatumomab 與標準化學治療產生的微量殘存惡性細胞（minimal residual disease, MRD）
症狀緩解
• 使用 EORTC QLQ-C30 分析病人問卷結果、整體健康狀況和生活品質（Quality of Life, QoL）來
評估接受 blinatumomab 治療的影響
• 比較接受 blinatumomab 與標準化學治療受試者，進行異體造血幹細胞移植（allogeneic
hematopoietic stem cell transplantation, alloHSCT）發生率，以及異體造血幹細胞移植後100天
的死亡率
• 比較 blinatumomab 與標準化學治療之安全性
探索性目標：
• 評估 blinatumomab 使用劑量與療效、安全性間的關係
• 利用急性淋巴性白血病症狀量表（ALLSS）來分析急性淋巴性白血病症狀表現
• 分析腫瘤細胞 DNA 突變之機率，來預估其對 blinatumomab 治療的抗藥性
藥品名稱
注射用凍晶粉末
主成份
Blinatumomab
劑型
048
劑量
30.3µg
評估指標
試驗假設：Blinatumomab 治療比標準化學治療更能提高復發型／頑固型急性淋巴性白血病成
人病患的整體存活率。預測風險將降低 30%。
主要療效指標
• 整體存活率（OS）
關鍵次要療效指標（按照階層次序檢定）
• 在治療開始後12周完全緩解（CR）
• 在治療開始後12周完全緩解／完全緩解但只有部分血球計數恢復（CRh*）／完全緩解但造血功r
能恢復不完全（CRi）
• 無事件存活率（EFS）
次要療效指標
• 完全緩解持續時間
• 完全緩解／完全緩解但只有部分血球計數恢復／完全緩解但造血功能恢復不完全持續時間
• 微量殘存惡性細胞緩解（定義為利用聚合酶連鎖反應（polymerase chain reaction, PCR）或流
式細胞技術測定微量殘存惡性細胞小於10-4）
• 使用 EORTC QLQ-C30 或無事件存活率事件，以分析整體健康狀態和生活品質分數從基礎期減
少十分所需時間
• 進行或未進行 blinatumomab 治療下，是否接受異體造血幹細胞移植
次要安全性指標
• 不良事件發生率
• 異體造血幹細胞移植 100 天後死亡率
• 抗 blinatumomab抗體形成之發生率
• 特定生命徵象或實驗室數據之變化
探索性指標
• Blinatumomab 之穩定狀態血中濃度（steady state concentration, Css）
• 在各量測時間點之急性淋巴性白血病症狀量表分數
• 研究腫瘤細胞 DNA 突變來預估接受 blinatumomab 治療後產生的抗藥性
人病患的整體存活率。預測風險將降低 30%。
主要療效指標
• 整體存活率（OS）
關鍵次要療效指標（按照階層次序檢定）
• 在治療開始後12周完全緩解（CR）
• 在治療開始後12周完全緩解／完全緩解但只有部分血球計數恢復（CRh*）／完全緩解但造血功r
能恢復不完全（CRi）
• 無事件存活率（EFS）
次要療效指標
• 完全緩解持續時間
• 完全緩解／完全緩解但只有部分血球計數恢復／完全緩解但造血功能恢復不完全持續時間
• 微量殘存惡性細胞緩解（定義為利用聚合酶連鎖反應（polymerase chain reaction, PCR）或流
式細胞技術測定微量殘存惡性細胞小於10-4）
• 使用 EORTC QLQ-C30 或無事件存活率事件，以分析整體健康狀態和生活品質分數從基礎期減
少十分所需時間
• 進行或未進行 blinatumomab 治療下，是否接受異體造血幹細胞移植
次要安全性指標
• 不良事件發生率
• 異體造血幹細胞移植 100 天後死亡率
• 抗 blinatumomab抗體形成之發生率
• 特定生命徵象或實驗室數據之變化
探索性指標
• Blinatumomab 之穩定狀態血中濃度（steady state concentration, Css）
• 在各量測時間點之急性淋巴性白血病症狀量表分數
• 研究腫瘤細胞 DNA 突變來預估接受 blinatumomab 治療後產生的抗藥性
主要納入條件
主要納入標準含下列：
1. 您患有符合下列任一定義的費城染色體陰性前驅B細胞急性淋巴性白血病：
�X 接受第一線白血病引導療法或救援療法後，仍復發的頑固型白血病
�X 屬於未治癒後第1次復發，且第1次緩解持續時間小於12個月
�X 屬於未治癒後第2次或更多次復發
�X 或接受異體造血幹細胞移植後復發
2. 您曾在初次接受治療急性淋巴性白血病與之後救援療法時，接受過密集併用化療藥物的治療。
3. 骨髓內有超過5％的母細胞
4. 美國東岸癌症臨床研究合作組織（ECOG）體能表現狀態<=2
5. 提供知情同意時年紀>=18歲（只有年滿20歲的人才能納入在台灣執行的試驗）
主要排除標準含下列：
1. 開始接受計畫書規定的治療前5年內，有急性淋巴性白血病以外的惡性腫瘤病史，下列除外：
�X 在意願接受治療，且納入本試驗前5年內已無活躍疾病存在，並經主治醫師認為低復發風險者
�X 接受適當治療的非黑色素瘤皮膚癌或無佐證的惡性痣
�X 接受適當治療、無佐證的原位子宮頸癌
�X 接受適當治療、無佐證的乳腺管癌
�X 無法證明為前列腺癌的前列腺內皮腫瘤。
2. 經診斷出罹患世界衛生組織分類系統的勃吉特氏白血病
3. 曾出現或目前有臨床相關的中樞神經系統（CNS）病變，如：癲癇、兒童或成年癲癇發作、輕癱、失語症、腦中風、嚴重腦部受損、癡呆症、帕金森氏症、小腦症、器質性腦症或精神病。唯曾脊髓腔內治療獲得控制的中樞神經系統白血症病史除外。
4. 中樞神經系統（經腦脊髓液分析分析確認）或睪丸內有活躍的急性淋巴性白血病
5. 獨立的脊髓外疾病
6. 目前有或曾罹患過可能侵犯到中樞神經系統的自體免疫疾病
7. 在開始接受計畫書規定的治療前6週內，接受過自體造血幹細胞移植
8. 在開始接受計畫書規定的治療前12週內，接受過異體造血幹細胞移植
9. 依Glucksberg標準第2至4級的活躍型急性移植物對抗宿主的疾病（GvHD）或需要全身治療的活躍型慢性GvHD
10. 開始計畫書規定的療法前2週內接受全身性GvHD治療
11. 已知您符合試驗醫師選擇標準化療藥物（如產品仿單所述）的排除標準。
12. 在開始計畫書規定的療法前2週內，接受癌症化療（可允許在開始計畫書規定的療法前接受脊髓腔內化療與dexamethasone的治療）。此外，也包括之前接受急性淋巴性白血病治療時出現器官毒性（血液毒性除外），至今尚未緩解至CTCAE 1級以下的任何受試者
13. 開始計畫書規定的療法前2週內接受放射線療法
14. 開始計畫書規定的療法前4週內接受免疫療法（如：rituximab）
15. 之前接受過抗-CD19療法
16. 實驗室篩選結果異常，定義如下：
�X 肝臟指數AST（SGOT）和/或ALT（SGPT）和/或ALP ≥正常值上限（ULN）5倍。
�X 總膽紅素（TBL）>=1.5 x ULN（除非與家族性非溶血性黃疸有關）
�X 肌酸酐>=1.5 ULN或肌酸酐清除率 < 60 ml/min（計算出來的）
17. 已知感染人類免疫缺陷病毒（HIV）或感染慢性B型肝炎病毒（B型肝炎表面抗原陽性）或C型肝炎病毒（抗HCV陽性）
18. 已懷有身孕或正在餵食母乳或可能在接受計畫書規定的最後一劑療法後3個月內懷孕
19. 具有生育能力的女性，或女性伴侶具有生育能力的男性，且不願意在接受計畫書規定的療法期間以及接受最後一劑計畫書規定的療法後3個月內，採用2種高度有效的避孕方式者。
20. 可能無法完成計畫書規定的所有試驗回診或程序（含追蹤回診）和/或遵照受試者與主持人已知規定的所有試驗程序
21. 曾罹患或目前證明有任何其他具臨床顯著性的疾患、情況或疾病（上列者除外），經試驗醫師或委託者醫師（若有諮詢其意見）認為對您而言將有風險，或將影響試驗評估、程序或完成的進行等
1. 您患有符合下列任一定義的費城染色體陰性前驅B細胞急性淋巴性白血病：
�X 接受第一線白血病引導療法或救援療法後，仍復發的頑固型白血病
�X 屬於未治癒後第1次復發，且第1次緩解持續時間小於12個月
�X 屬於未治癒後第2次或更多次復發
�X 或接受異體造血幹細胞移植後復發
2. 您曾在初次接受治療急性淋巴性白血病與之後救援療法時，接受過密集併用化療藥物的治療。
3. 骨髓內有超過5％的母細胞
4. 美國東岸癌症臨床研究合作組織（ECOG）體能表現狀態<=2
5. 提供知情同意時年紀>=18歲（只有年滿20歲的人才能納入在台灣執行的試驗）
主要排除標準含下列：
1. 開始接受計畫書規定的治療前5年內，有急性淋巴性白血病以外的惡性腫瘤病史，下列除外：
�X 在意願接受治療，且納入本試驗前5年內已無活躍疾病存在，並經主治醫師認為低復發風險者
�X 接受適當治療的非黑色素瘤皮膚癌或無佐證的惡性痣
�X 接受適當治療、無佐證的原位子宮頸癌
�X 接受適當治療、無佐證的乳腺管癌
�X 無法證明為前列腺癌的前列腺內皮腫瘤。
2. 經診斷出罹患世界衛生組織分類系統的勃吉特氏白血病
3. 曾出現或目前有臨床相關的中樞神經系統（CNS）病變，如：癲癇、兒童或成年癲癇發作、輕癱、失語症、腦中風、嚴重腦部受損、癡呆症、帕金森氏症、小腦症、器質性腦症或精神病。唯曾脊髓腔內治療獲得控制的中樞神經系統白血症病史除外。
4. 中樞神經系統（經腦脊髓液分析分析確認）或睪丸內有活躍的急性淋巴性白血病
5. 獨立的脊髓外疾病
6. 目前有或曾罹患過可能侵犯到中樞神經系統的自體免疫疾病
7. 在開始接受計畫書規定的治療前6週內，接受過自體造血幹細胞移植
8. 在開始接受計畫書規定的治療前12週內，接受過異體造血幹細胞移植
9. 依Glucksberg標準第2至4級的活躍型急性移植物對抗宿主的疾病（GvHD）或需要全身治療的活躍型慢性GvHD
10. 開始計畫書規定的療法前2週內接受全身性GvHD治療
11. 已知您符合試驗醫師選擇標準化療藥物（如產品仿單所述）的排除標準。
12. 在開始計畫書規定的療法前2週內，接受癌症化療（可允許在開始計畫書規定的療法前接受脊髓腔內化療與dexamethasone的治療）。此外，也包括之前接受急性淋巴性白血病治療時出現器官毒性（血液毒性除外），至今尚未緩解至CTCAE 1級以下的任何受試者
13. 開始計畫書規定的療法前2週內接受放射線療法
14. 開始計畫書規定的療法前4週內接受免疫療法（如：rituximab）
15. 之前接受過抗-CD19療法
16. 實驗室篩選結果異常，定義如下：
�X 肝臟指數AST（SGOT）和/或ALT（SGPT）和/或ALP ≥正常值上限（ULN）5倍。
�X 總膽紅素（TBL）>=1.5 x ULN（除非與家族性非溶血性黃疸有關）
�X 肌酸酐>=1.5 ULN或肌酸酐清除率 < 60 ml/min（計算出來的）
17. 已知感染人類免疫缺陷病毒（HIV）或感染慢性B型肝炎病毒（B型肝炎表面抗原陽性）或C型肝炎病毒（抗HCV陽性）
18. 已懷有身孕或正在餵食母乳或可能在接受計畫書規定的最後一劑療法後3個月內懷孕
19. 具有生育能力的女性，或女性伴侶具有生育能力的男性，且不願意在接受計畫書規定的療法期間以及接受最後一劑計畫書規定的療法後3個月內，採用2種高度有效的避孕方式者。
20. 可能無法完成計畫書規定的所有試驗回診或程序（含追蹤回診）和/或遵照受試者與主持人已知規定的所有試驗程序
21. 曾罹患或目前證明有任何其他具臨床顯著性的疾患、情況或疾病（上列者除外），經試驗醫師或委託者醫師（若有諮詢其意見）認為對您而言將有風險，或將影響試驗評估、程序或完成的進行等
主要排除條件
主要納入標準含下列：
1. 您患有符合下列任一定義的費城染色體陰性前驅B細胞急性淋巴性白血病：
�X 接受第一線白血病引導療法或救援療法後，仍復發的頑固型白血病
�X 屬於未治癒後第1次復發，且第1次緩解持續時間小於12個月
�X 屬於未治癒後第2次或更多次復發
�X 或接受異體造血幹細胞移植後復發
2. 您曾在初次接受治療急性淋巴性白血病與之後救援療法時，接受過密集併用化療藥物的治療。
3. 骨髓內有超過5％的母細胞
4. 美國東岸癌症臨床研究合作組織（ECOG）體能表現狀態<=2
5. 提供知情同意時年紀>=18歲（只有年滿20歲的人才能納入在台灣執行的試驗）
主要排除標準含下列：
1. 開始接受計畫書規定的治療前5年內，有急性淋巴性白血病以外的惡性腫瘤病史，下列除外：
�X 在意願接受治療，且納入本試驗前5年內已無活躍疾病存在，並經主治醫師認為低復發風險者
�X 接受適當治療的非黑色素瘤皮膚癌或無佐證的惡性痣
�X 接受適當治療、無佐證的原位子宮頸癌
�X 接受適當治療、無佐證的乳腺管癌
�X 無法證明為前列腺癌的前列腺內皮腫瘤。
2. 經診斷出罹患世界衛生組織分類系統的勃吉特氏白血病
3. 曾出現或目前有臨床相關的中樞神經系統（CNS）病變，如：癲癇、兒童或成年癲癇發作、輕癱、失語症、腦中風、嚴重腦部受損、癡呆症、帕金森氏症、小腦症、器質性腦症或精神病。唯曾脊髓腔內治療獲得控制的中樞神經系統白血症病史除外。
4. 中樞神經系統（經腦脊髓液分析分析確認）或睪丸內有活躍的急性淋巴性白血病
5. 獨立的脊髓外疾病
6. 目前有或曾罹患過可能侵犯到中樞神經系統的自體免疫疾病
7. 在開始接受計畫書規定的治療前6週內，接受過自體造血幹細胞移植
8. 在開始接受計畫書規定的治療前12週內，接受過異體造血幹細胞移植
9. 依Glucksberg標準第2至4級的活躍型急性移植物對抗宿主的疾病（GvHD）或需要全身治療的活躍型慢性GvHD
10. 開始計畫書規定的療法前2週內接受全身性GvHD治療
11. 已知您符合試驗醫師選擇標準化療藥物（如產品仿單所述）的排除標準。
12. 在開始計畫書規定的療法前2週內，接受癌症化療（可允許在開始計畫書規定的療法前接受脊髓腔內化療與dexamethasone的治療）。此外，也包括之前接受急性淋巴性白血病治療時出現器官毒性（血液毒性除外），至今尚未緩解至CTCAE 1級以下的任何受試者
13. 開始計畫書規定的療法前2週內接受放射線療法
14. 開始計畫書規定的療法前4週內接受免疫療法（如：rituximab）
15. 之前接受過抗-CD19療法
16. 實驗室篩選結果異常，定義如下：
�X 肝臟指數AST（SGOT）和/或ALT（SGPT）和/或ALP ≥正常值上限（ULN）5倍。
�X 總膽紅素（TBL）>=1.5 x ULN（除非與家族性非溶血性黃疸有關）
�X 肌酸酐>=1.5 ULN或肌酸酐清除率 < 60 ml/min（計算出來的）
17. 已知感染人類免疫缺陷病毒（HIV）或感染慢性B型肝炎病毒（B型肝炎表面抗原陽性）或C型肝炎病毒（抗HCV陽性）
18. 已懷有身孕或正在餵食母乳或可能在接受計畫書規定的最後一劑療法後3個月內懷孕
19. 具有生育能力的女性，或女性伴侶具有生育能力的男性，且不願意在接受計畫書規定的療法期間以及接受最後一劑計畫書規定的療法後3個月內，採用2種高度有效的避孕方式者。
20. 可能無法完成計畫書規定的所有試驗回診或程序（含追蹤回診）和/或遵照受試者與主持人已知規定的所有試驗程序
21. 曾罹患或目前證明有任何其他具臨床顯著性的疾患、情況或疾病（上列者除外），經試驗醫師或委託者醫師（若有諮詢其意見）認為對您而言將有風險，或將影響試驗評估、程序或完成的進行等
1. 您患有符合下列任一定義的費城染色體陰性前驅B細胞急性淋巴性白血病：
�X 接受第一線白血病引導療法或救援療法後，仍復發的頑固型白血病
�X 屬於未治癒後第1次復發，且第1次緩解持續時間小於12個月
�X 屬於未治癒後第2次或更多次復發
�X 或接受異體造血幹細胞移植後復發
2. 您曾在初次接受治療急性淋巴性白血病與之後救援療法時，接受過密集併用化療藥物的治療。
3. 骨髓內有超過5％的母細胞
4. 美國東岸癌症臨床研究合作組織（ECOG）體能表現狀態<=2
5. 提供知情同意時年紀>=18歲（只有年滿20歲的人才能納入在台灣執行的試驗）
主要排除標準含下列：
1. 開始接受計畫書規定的治療前5年內，有急性淋巴性白血病以外的惡性腫瘤病史，下列除外：
�X 在意願接受治療，且納入本試驗前5年內已無活躍疾病存在，並經主治醫師認為低復發風險者
�X 接受適當治療的非黑色素瘤皮膚癌或無佐證的惡性痣
�X 接受適當治療、無佐證的原位子宮頸癌
�X 接受適當治療、無佐證的乳腺管癌
�X 無法證明為前列腺癌的前列腺內皮腫瘤。
2. 經診斷出罹患世界衛生組織分類系統的勃吉特氏白血病
3. 曾出現或目前有臨床相關的中樞神經系統（CNS）病變，如：癲癇、兒童或成年癲癇發作、輕癱、失語症、腦中風、嚴重腦部受損、癡呆症、帕金森氏症、小腦症、器質性腦症或精神病。唯曾脊髓腔內治療獲得控制的中樞神經系統白血症病史除外。
4. 中樞神經系統（經腦脊髓液分析分析確認）或睪丸內有活躍的急性淋巴性白血病
5. 獨立的脊髓外疾病
6. 目前有或曾罹患過可能侵犯到中樞神經系統的自體免疫疾病
7. 在開始接受計畫書規定的治療前6週內，接受過自體造血幹細胞移植
8. 在開始接受計畫書規定的治療前12週內，接受過異體造血幹細胞移植
9. 依Glucksberg標準第2至4級的活躍型急性移植物對抗宿主的疾病（GvHD）或需要全身治療的活躍型慢性GvHD
10. 開始計畫書規定的療法前2週內接受全身性GvHD治療
11. 已知您符合試驗醫師選擇標準化療藥物（如產品仿單所述）的排除標準。
12. 在開始計畫書規定的療法前2週內，接受癌症化療（可允許在開始計畫書規定的療法前接受脊髓腔內化療與dexamethasone的治療）。此外，也包括之前接受急性淋巴性白血病治療時出現器官毒性（血液毒性除外），至今尚未緩解至CTCAE 1級以下的任何受試者
13. 開始計畫書規定的療法前2週內接受放射線療法
14. 開始計畫書規定的療法前4週內接受免疫療法（如：rituximab）
15. 之前接受過抗-CD19療法
16. 實驗室篩選結果異常，定義如下：
�X 肝臟指數AST（SGOT）和/或ALT（SGPT）和/或ALP ≥正常值上限（ULN）5倍。
�X 總膽紅素（TBL）>=1.5 x ULN（除非與家族性非溶血性黃疸有關）
�X 肌酸酐>=1.5 ULN或肌酸酐清除率 < 60 ml/min（計算出來的）
17. 已知感染人類免疫缺陷病毒（HIV）或感染慢性B型肝炎病毒（B型肝炎表面抗原陽性）或C型肝炎病毒（抗HCV陽性）
18. 已懷有身孕或正在餵食母乳或可能在接受計畫書規定的最後一劑療法後3個月內懷孕
19. 具有生育能力的女性，或女性伴侶具有生育能力的男性，且不願意在接受計畫書規定的療法期間以及接受最後一劑計畫書規定的療法後3個月內，採用2種高度有效的避孕方式者。
20. 可能無法完成計畫書規定的所有試驗回診或程序（含追蹤回診）和/或遵照受試者與主持人已知規定的所有試驗程序
21. 曾罹患或目前證明有任何其他具臨床顯著性的疾患、情況或疾病（上列者除外），經試驗醫師或委託者醫師（若有諮詢其意見）認為對您而言將有風險，或將影響試驗評估、程序或完成的進行等
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
12 人
-
全球人數
400 人
