計劃書編號E5501-G000-305
試驗已結束
2012-06-01 - 2016-08-15
Phase III
終止收納7
ICD-10D69.0
過敏性紫斑症
ICD-9287.0
過敏性紫斑症
一項第 3 期、多中心、隨機分配、雙盲、有效藥物對照、平行組試驗（包含開放性延伸試驗期），評估口服 E5501 與Eltrombopag對於慢性免疫性血小板缺乏症（自發性血小板缺乏紫斑症）成人患者的療效與安全性。 A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Active-controlled, Parallel-group Trial with an Open-label Extension Phase to Evaluate the Efficacy and Safety of Oral E5501 versus Eltrombopag, in Adults with Chronic Immune Thrombocytopenia (Idiopathic Thrombocytopenic Purpura).
-
試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
昆泰股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
試驗主持人
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
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實際收案人數
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適應症
血小板低下紫斑症
試驗目的
核心試驗
主要目標
• 透過持久血小板反應，比較 E5501（除了標準照護外）與Eltrombopag（除了照護標準外）對於慢性免疫性血小板缺乏症(cITP)（自發性血小板缺乏紫斑症 [ITP]）成人患者的療效
次要目標
• 透過測量第 8 天的血小板反應率證明 E5501（除了標準照護外）的療效優於Eltrombopag（除了標準照護外）
• 評估 E5501 與Eltrombopag相比的安全性
其他目標
• 評估關於交替持久反應、出血量降至最低、救援治療的使用和減少併用 ITP 藥物使用等方面，E5501（除了標準照護外）與Eltrombopag（除了標準照護外）相比的療效
• 評估血漿 E5501 暴露及血小板計數效果的群體藥物動力學／藥效學表現
延伸試驗期
首要目標
• 評估慢性 ITP (cITP) 受試者長期使用 E5501 治療的安全性與耐受性
次要目標
• 透過測量血小板反應、出血和救援療法的使用，證明長期使用 E5501 治療的效果
• 評估接受 E5501 的受試者在使用類固醇和併用 ITP 藥物減量的情況
藥品名稱
錠劑
主成份
E5501
劑型
110
劑量
5mg, 10mg, 20mg
評估指標
核心試驗
療效評估
主要療效終點：
持久血小板反應率的定義是：
•在 6 個月治療期間最後 8 週的治療（即第 15 次到第 22 次回診，含該次）中，在 8 週內至少有 6 週（即 ≥75%）出現每週血小板反應且未使用救援療法的受試者比例
•在 6 個月治療期間的任何時刻使用救援療法的受試者，視為無持久血小板反應
•血小板反應的定義是血小板計數 ≥ 50 x 109/L，相對的，無反應的定義是 < 50 x 109/L
•在任何指定時間點未進行血小板評估，即視為在該時間點無反應。在 6 個月內中止試驗或中斷追蹤的受試者，於排定的時間點上，所有後續未能觀察的預定血小板評估，血小板值將記錄為「缺漏」。
療效評估
主要療效終點：
持久血小板反應率的定義是：
•在 6 個月治療期間最後 8 週的治療（即第 15 次到第 22 次回診，含該次）中，在 8 週內至少有 6 週（即 ≥75%）出現每週血小板反應且未使用救援療法的受試者比例
•在 6 個月治療期間的任何時刻使用救援療法的受試者，視為無持久血小板反應
•血小板反應的定義是血小板計數 ≥ 50 x 109/L，相對的，無反應的定義是 < 50 x 109/L
•在任何指定時間點未進行血小板評估，即視為在該時間點無反應。在 6 個月內中止試驗或中斷追蹤的受試者，於排定的時間點上，所有後續未能觀察的預定血小板評估，血小板值將記錄為「缺漏」。
主要納入條件
主要納入條件
核心試驗
1. 年齡 ≥ 18 歲的男女性
2. 根據美國血液學會／英國血液學標準委員會 (ASH/BCSH) 指南診斷為慢性免疫性血小板缺乏症( cITP)（持續期間 ≥12 個月），且兩次血小板計數的平均值 < 30 × 109/L（任一次計數不得 >35 × 109/L）。此外，周邊血液抹片應支持 ITP 診斷，且沒有出現其他血小板減少症病因的證據（例如血小板假性減少、骨髓纖維化）。體檢中未發現 ITP 以外可能導致血小板減少症的任何疾病。
3. 先前接受一次或多次 ITP 治療（包括但不限於皮質類固醇、免疫球蛋白、azathioprine、danazol、cyclophosphamide和／或rituximab）
4. 受試者必須對先前的 ITP 治療有初始的反應（血小板計數 >50 × 109/L），或 3 年內的骨髓檢查曾發現 ITP，以排除骨髓發育不良症候群 (MDS) 或其他血小板減少症的病因。
5. 凝血原時間／國際標準化比率 (PT/INR) 及活化部分凝血活酶時間 (aPTT) 必須在正常範圍的 80% 到 120% 之內，且沒有高凝血狀態的病史。
6. 血液計數全部在參考範圍內（包括 WBC 分類計數未顯示 ITP 之外的疾病），唯以下情況除外：
•血紅素：如果貧血可明確歸因於 ITP（過量的血液流失），則血紅素值介於 10 g/dL (100 g/L) 和正常值下限 (LLN) 的受試者符合納入標準。
•嗜中性白血球絕對計數(ANC) ≥ 1500/μL (1.5 x 109/L)（WBC/ANC 因可接受皮質類固醇治療而上升）。
延伸試驗期
1. 已完成隨機分配階段 6 個月試驗治療的受試者，或
2. 因欠缺療效提前中止核心試驗的受試者（請參閱「試驗藥物中止」）
3. 依試驗主持人判斷，對於受試者參與隨機分配階段，並無重大的安全性或耐受性疑慮
主要排除條件
核心試驗
1.已知患有次發性免疫性血小板減少症的受試者（例如，已知患有胃幽門桿菌誘發的 ITP、遭到已知人類免疫缺乏病毒 [HIV] 或 C 型肝炎病毒 [HCV] 感染，或已知患有全身性紅斑性狼瘡 [SLE] 的受試者）。
2.依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
3.有重大醫療狀況可能影響受試者安全性或試驗結果判讀的受試者（例如急性肝炎、活動期慢性肝炎；淋巴增生性疾病；骨髓增生性疾病、白血病）。
4.骨髓發育不良症候群 (MDS) 病史。
5.有惡性貧血病史，或缺乏維生素 B12 且尚未排除病因為惡性貧血的受試者。
6.過去任何動脈或靜脈栓塞的病史（中風、暫時性腦缺血發作、心肌梗塞、深度靜脈栓塞或肺栓塞），以及超過兩項下列風險因素：含雌激素荷爾蒙替代或避孕療法、吸煙、糖尿病、高膽固醇血症、高血壓藥物、癌症、先天性血栓疾病（例如第五凝血因子、抗凝血酶 Ⅲ 缺乏等），或任何其他動脈或靜脈栓塞的家族病史。
7.有重大心血管疾病病史（例如紐約心臟協會第 III/IV 級充血性心臟衰竭 [CHF] ）、已知會提高栓塞事件 [例如心房纖維顫動] 風險的心律不整的受試者，心率 QT 校正間期 > 450 msec、罹患心絞痛、不穩定心絞痛、受過冠狀動脈支架置入術、血管再成形術或冠狀動脈血管繞道手術的受試者）。
8.有肝硬化、肝門靜脈高血壓和慢性活動性肝炎病史的受試者。
9.同時罹患惡性疾病的受試者。
10.隨機分配前 1 週內，使用免疫球蛋白(靜脈注射免疫球蛋白和anti-D)
11.隨機分配前 12 週內進行脾臟切除術或使用莫須瘤(ritixumab)。
12.隨機分配前 4 週內使用romiplostim或eltrombopag。
13.目前接受皮質類固醇或azathioprine治療，但在隨機分配前，尚未接受穩定劑量至少 4 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
14.目前接受 mycophenolate mofetil (MMF)、cyclosporine A (CsA) 或danazol治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 12 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
15.隨機分配前 4 週內，使用cyclophosphamide 或vinca alkaloid藥物治療。
16.目前接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 6 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 2 週的受試者。
17.篩選時血中空腹胃泌素-17 等級超過 ULN（包括接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療的受試者）。
18.血中肌酐酸超過 ULN 大於 20%，且總白蛋白不可大於 LLN 的 10%。
19.丙氨酸轉氨酶 (ALT) 及天冬氨酸轉氨酸 (AST) 值超過 ULN 的 2 倍；總膽紅素超過 ULN 的 1.5 倍。
20.接受過細胞毒性化療和／或放射線治療之癌症病史的受試者。具有ITP 病史的受試者，若接受過細胞毒性化療治療，仍符合納入資格。
21.懷孕（Beta 人類絨毛膜促性腺激素 [β-hCG] 檢測呈陽性）或哺乳中的女性。
22.已知對 E5501 或eltrombopag及其任何賦型劑過敏的受試者。
23.接受eltrombopag時aminotransferase曾大幅上升（定義是 ALT 和／或 AST 上升幅度 >3 x ULN）的受試者。
24.已知對所有先前的 TPO 致效劑治療（包括先前的 E5501 治療）均無反應（定義為血小板計數從未超過 50 x 109/L），且在 TPO 治療失敗後於任何時間點接受骨髓檢查未發現罹患 ITP 的受試者，以排除 MIDS 或其他血小板減少症的病因。
延伸試驗期
1. 根據試驗主持人判斷，參與延伸試驗期並不安全的受試者。
2. 不願意在納入延伸試驗期時進行內視鏡檢查的受試者。
3. 依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
4. 納入延伸試驗期時需要下列藥物或治療的受試者：
•Rituximab
•脾臟切除術
•其他 TPO 致效劑
核心試驗
1. 年齡 ≥ 18 歲的男女性
2. 根據美國血液學會／英國血液學標準委員會 (ASH/BCSH) 指南診斷為慢性免疫性血小板缺乏症( cITP)（持續期間 ≥12 個月），且兩次血小板計數的平均值 < 30 × 109/L（任一次計數不得 >35 × 109/L）。此外，周邊血液抹片應支持 ITP 診斷，且沒有出現其他血小板減少症病因的證據（例如血小板假性減少、骨髓纖維化）。體檢中未發現 ITP 以外可能導致血小板減少症的任何疾病。
3. 先前接受一次或多次 ITP 治療（包括但不限於皮質類固醇、免疫球蛋白、azathioprine、danazol、cyclophosphamide和／或rituximab）
4. 受試者必須對先前的 ITP 治療有初始的反應（血小板計數 >50 × 109/L），或 3 年內的骨髓檢查曾發現 ITP，以排除骨髓發育不良症候群 (MDS) 或其他血小板減少症的病因。
5. 凝血原時間／國際標準化比率 (PT/INR) 及活化部分凝血活酶時間 (aPTT) 必須在正常範圍的 80% 到 120% 之內，且沒有高凝血狀態的病史。
6. 血液計數全部在參考範圍內（包括 WBC 分類計數未顯示 ITP 之外的疾病），唯以下情況除外：
•血紅素：如果貧血可明確歸因於 ITP（過量的血液流失），則血紅素值介於 10 g/dL (100 g/L) 和正常值下限 (LLN) 的受試者符合納入標準。
•嗜中性白血球絕對計數(ANC) ≥ 1500/μL (1.5 x 109/L)（WBC/ANC 因可接受皮質類固醇治療而上升）。
延伸試驗期
1. 已完成隨機分配階段 6 個月試驗治療的受試者，或
2. 因欠缺療效提前中止核心試驗的受試者（請參閱「試驗藥物中止」）
3. 依試驗主持人判斷，對於受試者參與隨機分配階段，並無重大的安全性或耐受性疑慮
主要排除條件
核心試驗
1.已知患有次發性免疫性血小板減少症的受試者（例如，已知患有胃幽門桿菌誘發的 ITP、遭到已知人類免疫缺乏病毒 [HIV] 或 C 型肝炎病毒 [HCV] 感染，或已知患有全身性紅斑性狼瘡 [SLE] 的受試者）。
2.依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
3.有重大醫療狀況可能影響受試者安全性或試驗結果判讀的受試者（例如急性肝炎、活動期慢性肝炎；淋巴增生性疾病；骨髓增生性疾病、白血病）。
4.骨髓發育不良症候群 (MDS) 病史。
5.有惡性貧血病史，或缺乏維生素 B12 且尚未排除病因為惡性貧血的受試者。
6.過去任何動脈或靜脈栓塞的病史（中風、暫時性腦缺血發作、心肌梗塞、深度靜脈栓塞或肺栓塞），以及超過兩項下列風險因素：含雌激素荷爾蒙替代或避孕療法、吸煙、糖尿病、高膽固醇血症、高血壓藥物、癌症、先天性血栓疾病（例如第五凝血因子、抗凝血酶 Ⅲ 缺乏等），或任何其他動脈或靜脈栓塞的家族病史。
7.有重大心血管疾病病史（例如紐約心臟協會第 III/IV 級充血性心臟衰竭 [CHF] ）、已知會提高栓塞事件 [例如心房纖維顫動] 風險的心律不整的受試者，心率 QT 校正間期 > 450 msec、罹患心絞痛、不穩定心絞痛、受過冠狀動脈支架置入術、血管再成形術或冠狀動脈血管繞道手術的受試者）。
8.有肝硬化、肝門靜脈高血壓和慢性活動性肝炎病史的受試者。
9.同時罹患惡性疾病的受試者。
10.隨機分配前 1 週內，使用免疫球蛋白(靜脈注射免疫球蛋白和anti-D)
11.隨機分配前 12 週內進行脾臟切除術或使用莫須瘤(ritixumab)。
12.隨機分配前 4 週內使用romiplostim或eltrombopag。
13.目前接受皮質類固醇或azathioprine治療，但在隨機分配前，尚未接受穩定劑量至少 4 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
14.目前接受 mycophenolate mofetil (MMF)、cyclosporine A (CsA) 或danazol治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 12 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
15.隨機分配前 4 週內，使用cyclophosphamide 或vinca alkaloid藥物治療。
16.目前接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 6 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 2 週的受試者。
17.篩選時血中空腹胃泌素-17 等級超過 ULN（包括接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療的受試者）。
18.血中肌酐酸超過 ULN 大於 20%，且總白蛋白不可大於 LLN 的 10%。
19.丙氨酸轉氨酶 (ALT) 及天冬氨酸轉氨酸 (AST) 值超過 ULN 的 2 倍；總膽紅素超過 ULN 的 1.5 倍。
20.接受過細胞毒性化療和／或放射線治療之癌症病史的受試者。具有ITP 病史的受試者，若接受過細胞毒性化療治療，仍符合納入資格。
21.懷孕（Beta 人類絨毛膜促性腺激素 [β-hCG] 檢測呈陽性）或哺乳中的女性。
22.已知對 E5501 或eltrombopag及其任何賦型劑過敏的受試者。
23.接受eltrombopag時aminotransferase曾大幅上升（定義是 ALT 和／或 AST 上升幅度 >3 x ULN）的受試者。
24.已知對所有先前的 TPO 致效劑治療（包括先前的 E5501 治療）均無反應（定義為血小板計數從未超過 50 x 109/L），且在 TPO 治療失敗後於任何時間點接受骨髓檢查未發現罹患 ITP 的受試者，以排除 MIDS 或其他血小板減少症的病因。
延伸試驗期
1. 根據試驗主持人判斷，參與延伸試驗期並不安全的受試者。
2. 不願意在納入延伸試驗期時進行內視鏡檢查的受試者。
3. 依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
4. 納入延伸試驗期時需要下列藥物或治療的受試者：
•Rituximab
•脾臟切除術
•其他 TPO 致效劑
主要排除條件
主要納入條件
核心試驗
1. 年齡 ≥ 18 歲的男女性
2. 根據美國血液學會／英國血液學標準委員會 (ASH/BCSH) 指南診斷為慢性免疫性血小板缺乏症( cITP)（持續期間 ≥12 個月），且兩次血小板計數的平均值 < 30 × 109/L（任一次計數不得 >35 × 109/L）。此外，周邊血液抹片應支持 ITP 診斷，且沒有出現其他血小板減少症病因的證據（例如血小板假性減少、骨髓纖維化）。體檢中未發現 ITP 以外可能導致血小板減少症的任何疾病。
3. 先前接受一次或多次 ITP 治療（包括但不限於皮質類固醇、免疫球蛋白、azathioprine、danazol、cyclophosphamide和／或rituximab）
4. 受試者必須對先前的 ITP 治療有初始的反應（血小板計數 >50 × 109/L），或 3 年內的骨髓檢查曾發現 ITP，以排除骨髓發育不良症候群 (MDS) 或其他血小板減少症的病因。
5. 凝血原時間／國際標準化比率 (PT/INR) 及活化部分凝血活酶時間 (aPTT) 必須在正常範圍的 80% 到 120% 之內，且沒有高凝血狀態的病史。
6. 血液計數全部在參考範圍內（包括 WBC 分類計數未顯示 ITP 之外的疾病），唯以下情況除外：
•血紅素：如果貧血可明確歸因於 ITP（過量的血液流失），則血紅素值介於 10 g/dL (100 g/L) 和正常值下限 (LLN) 的受試者符合納入標準。
•嗜中性白血球絕對計數(ANC) ≥ 1500/μL (1.5 x 109/L)（WBC/ANC 因可接受皮質類固醇治療而上升）。
延伸試驗期
1. 已完成隨機分配階段 6 個月試驗治療的受試者，或
2. 因欠缺療效提前中止核心試驗的受試者（請參閱「試驗藥物中止」）
3. 依試驗主持人判斷，對於受試者參與隨機分配階段，並無重大的安全性或耐受性疑慮
主要排除條件
核心試驗
1.已知患有次發性免疫性血小板減少症的受試者（例如，已知患有胃幽門桿菌誘發的 ITP、遭到已知人類免疫缺乏病毒 [HIV] 或 C 型肝炎病毒 [HCV] 感染，或已知患有全身性紅斑性狼瘡 [SLE] 的受試者）。
2.依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
3.有重大醫療狀況可能影響受試者安全性或試驗結果判讀的受試者（例如急性肝炎、活動期慢性肝炎；淋巴增生性疾病；骨髓增生性疾病、白血病）。
4.骨髓發育不良症候群 (MDS) 病史。
5.有惡性貧血病史，或缺乏維生素 B12 且尚未排除病因為惡性貧血的受試者。
6.過去任何動脈或靜脈栓塞的病史（中風、暫時性腦缺血發作、心肌梗塞、深度靜脈栓塞或肺栓塞），以及超過兩項下列風險因素：含雌激素荷爾蒙替代或避孕療法、吸煙、糖尿病、高膽固醇血症、高血壓藥物、癌症、先天性血栓疾病（例如第五凝血因子、抗凝血酶 Ⅲ 缺乏等），或任何其他動脈或靜脈栓塞的家族病史。
7.有重大心血管疾病病史（例如紐約心臟協會第 III/IV 級充血性心臟衰竭 [CHF] ）、已知會提高栓塞事件 [例如心房纖維顫動] 風險的心律不整的受試者，心率 QT 校正間期 > 450 msec、罹患心絞痛、不穩定心絞痛、受過冠狀動脈支架置入術、血管再成形術或冠狀動脈血管繞道手術的受試者）。
8.有肝硬化、肝門靜脈高血壓和慢性活動性肝炎病史的受試者。
9.同時罹患惡性疾病的受試者。
10.隨機分配前 1 週內，使用免疫球蛋白(靜脈注射免疫球蛋白和anti-D)
11.隨機分配前 12 週內進行脾臟切除術或使用莫須瘤(ritixumab)。
12.隨機分配前 4 週內使用romiplostim或eltrombopag。
13.目前接受皮質類固醇或azathioprine治療，但在隨機分配前，尚未接受穩定劑量至少 4 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
14.目前接受 mycophenolate mofetil (MMF)、cyclosporine A (CsA) 或danazol治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 12 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
15.隨機分配前 4 週內，使用cyclophosphamide 或vinca alkaloid藥物治療。
16.目前接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 6 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 2 週的受試者。
17.篩選時血中空腹胃泌素-17 等級超過 ULN（包括接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療的受試者）。
18.血中肌酐酸超過 ULN 大於 20%，且總白蛋白不可大於 LLN 的 10%。
19.丙氨酸轉氨酶 (ALT) 及天冬氨酸轉氨酸 (AST) 值超過 ULN 的 2 倍；總膽紅素超過 ULN 的 1.5 倍。
20.接受過細胞毒性化療和／或放射線治療之癌症病史的受試者。具有ITP 病史的受試者，若接受過細胞毒性化療治療，仍符合納入資格。
21.懷孕（Beta 人類絨毛膜促性腺激素 [β-hCG] 檢測呈陽性）或哺乳中的女性。
22.已知對 E5501 或eltrombopag及其任何賦型劑過敏的受試者。
23.接受eltrombopag時aminotransferase曾大幅上升（定義是 ALT 和／或 AST 上升幅度 >3 x ULN）的受試者。
24.已知對所有先前的 TPO 致效劑治療（包括先前的 E5501 治療）均無反應（定義為血小板計數從未超過 50 x 109/L），且在 TPO 治療失敗後於任何時間點接受骨髓檢查未發現罹患 ITP 的受試者，以排除 MIDS 或其他血小板減少症的病因。
延伸試驗期
1. 根據試驗主持人判斷，參與延伸試驗期並不安全的受試者。
2. 不願意在納入延伸試驗期時進行內視鏡檢查的受試者。
3. 依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
4. 納入延伸試驗期時需要下列藥物或治療的受試者：
•Rituximab
•脾臟切除術
•其他 TPO 致效劑
核心試驗
1. 年齡 ≥ 18 歲的男女性
2. 根據美國血液學會／英國血液學標準委員會 (ASH/BCSH) 指南診斷為慢性免疫性血小板缺乏症( cITP)（持續期間 ≥12 個月），且兩次血小板計數的平均值 < 30 × 109/L（任一次計數不得 >35 × 109/L）。此外，周邊血液抹片應支持 ITP 診斷，且沒有出現其他血小板減少症病因的證據（例如血小板假性減少、骨髓纖維化）。體檢中未發現 ITP 以外可能導致血小板減少症的任何疾病。
3. 先前接受一次或多次 ITP 治療（包括但不限於皮質類固醇、免疫球蛋白、azathioprine、danazol、cyclophosphamide和／或rituximab）
4. 受試者必須對先前的 ITP 治療有初始的反應（血小板計數 >50 × 109/L），或 3 年內的骨髓檢查曾發現 ITP，以排除骨髓發育不良症候群 (MDS) 或其他血小板減少症的病因。
5. 凝血原時間／國際標準化比率 (PT/INR) 及活化部分凝血活酶時間 (aPTT) 必須在正常範圍的 80% 到 120% 之內，且沒有高凝血狀態的病史。
6. 血液計數全部在參考範圍內（包括 WBC 分類計數未顯示 ITP 之外的疾病），唯以下情況除外：
•血紅素：如果貧血可明確歸因於 ITP（過量的血液流失），則血紅素值介於 10 g/dL (100 g/L) 和正常值下限 (LLN) 的受試者符合納入標準。
•嗜中性白血球絕對計數(ANC) ≥ 1500/μL (1.5 x 109/L)（WBC/ANC 因可接受皮質類固醇治療而上升）。
延伸試驗期
1. 已完成隨機分配階段 6 個月試驗治療的受試者，或
2. 因欠缺療效提前中止核心試驗的受試者（請參閱「試驗藥物中止」）
3. 依試驗主持人判斷，對於受試者參與隨機分配階段，並無重大的安全性或耐受性疑慮
主要排除條件
核心試驗
1.已知患有次發性免疫性血小板減少症的受試者（例如，已知患有胃幽門桿菌誘發的 ITP、遭到已知人類免疫缺乏病毒 [HIV] 或 C 型肝炎病毒 [HCV] 感染，或已知患有全身性紅斑性狼瘡 [SLE] 的受試者）。
2.依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
3.有重大醫療狀況可能影響受試者安全性或試驗結果判讀的受試者（例如急性肝炎、活動期慢性肝炎；淋巴增生性疾病；骨髓增生性疾病、白血病）。
4.骨髓發育不良症候群 (MDS) 病史。
5.有惡性貧血病史，或缺乏維生素 B12 且尚未排除病因為惡性貧血的受試者。
6.過去任何動脈或靜脈栓塞的病史（中風、暫時性腦缺血發作、心肌梗塞、深度靜脈栓塞或肺栓塞），以及超過兩項下列風險因素：含雌激素荷爾蒙替代或避孕療法、吸煙、糖尿病、高膽固醇血症、高血壓藥物、癌症、先天性血栓疾病（例如第五凝血因子、抗凝血酶 Ⅲ 缺乏等），或任何其他動脈或靜脈栓塞的家族病史。
7.有重大心血管疾病病史（例如紐約心臟協會第 III/IV 級充血性心臟衰竭 [CHF] ）、已知會提高栓塞事件 [例如心房纖維顫動] 風險的心律不整的受試者，心率 QT 校正間期 > 450 msec、罹患心絞痛、不穩定心絞痛、受過冠狀動脈支架置入術、血管再成形術或冠狀動脈血管繞道手術的受試者）。
8.有肝硬化、肝門靜脈高血壓和慢性活動性肝炎病史的受試者。
9.同時罹患惡性疾病的受試者。
10.隨機分配前 1 週內，使用免疫球蛋白(靜脈注射免疫球蛋白和anti-D)
11.隨機分配前 12 週內進行脾臟切除術或使用莫須瘤(ritixumab)。
12.隨機分配前 4 週內使用romiplostim或eltrombopag。
13.目前接受皮質類固醇或azathioprine治療，但在隨機分配前，尚未接受穩定劑量至少 4 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
14.目前接受 mycophenolate mofetil (MMF)、cyclosporine A (CsA) 或danazol治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 12 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 4 週的受試者。
15.隨機分配前 4 週內，使用cyclophosphamide 或vinca alkaloid藥物治療。
16.目前接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療，但在隨機分配前尚未接受穩定劑量至少 6 週，或在隨機分配前尚未完成這些治療超過 2 週的受試者。
17.篩選時血中空腹胃泌素-17 等級超過 ULN（包括接受 PPI 或 H2 拮抗劑治療的受試者）。
18.血中肌酐酸超過 ULN 大於 20%，且總白蛋白不可大於 LLN 的 10%。
19.丙氨酸轉氨酶 (ALT) 及天冬氨酸轉氨酸 (AST) 值超過 ULN 的 2 倍；總膽紅素超過 ULN 的 1.5 倍。
20.接受過細胞毒性化療和／或放射線治療之癌症病史的受試者。具有ITP 病史的受試者，若接受過細胞毒性化療治療，仍符合納入資格。
21.懷孕（Beta 人類絨毛膜促性腺激素 [β-hCG] 檢測呈陽性）或哺乳中的女性。
22.已知對 E5501 或eltrombopag及其任何賦型劑過敏的受試者。
23.接受eltrombopag時aminotransferase曾大幅上升（定義是 ALT 和／或 AST 上升幅度 >3 x ULN）的受試者。
24.已知對所有先前的 TPO 致效劑治療（包括先前的 E5501 治療）均無反應（定義為血小板計數從未超過 50 x 109/L），且在 TPO 治療失敗後於任何時間點接受骨髓檢查未發現罹患 ITP 的受試者，以排除 MIDS 或其他血小板減少症的病因。
延伸試驗期
1. 根據試驗主持人判斷，參與延伸試驗期並不安全的受試者。
2. 不願意在納入延伸試驗期時進行內視鏡檢查的受試者。
3. 依試驗主持人判斷，認為無法或不願意遵守試驗計畫書要求，或提供受試者同意書的受試者。
4. 納入延伸試驗期時需要下列藥物或治療的受試者：
•Rituximab
•脾臟切除術
•其他 TPO 致效劑
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
18 人
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全球人數
286 人
