計劃書編號SPC-MU-201903
試驗執行中
2025-05-01 - 2027-12-31
Phase IV
召募中1
ICD-10E83.00
銅代謝疾患
ICD-10E83.01
威爾森氏症
ICD-10E83.09
其他銅代謝疾患
ICD-9275.1
銅代謝疾患
一項前瞻性、觀察性試驗，評估以解銅®膠囊治療威爾森氏症患者的安全性及療效性
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試驗申請者
旭能醫藥生技股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
旭能醫藥生技股份有限公司
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臨床試驗規模
台灣單中心
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更新日期
2026/02/01
適應症
威爾森氏症
試驗目的
1. 主要目的：
蒐集威爾森氏症患者服用MetaCu®膠囊（trientine dihydrochloride）後之安全性資料。
2. 次要目的：
蒐集威爾森氏症患者服用MetaCu®膠囊（trientine dihydrochloride）後之臨床有效性資料。
藥品名稱
膠囊劑
主成份
Trientine Dihydrochloride
劑型
130
劑量
300 mg
評估指標
第24週及第48週的血清生化學檢驗、血液學檢驗、凝血檢查、血清總銅離子、血清銅藍蛋白結合銅離子及尿液檢驗之數值
第24週及第48週以威爾森氏症統合評量表第三部份(UWDRS-III)、眼部檢查及改良式Nazer Score評估而得的神經學狀態
*改良式Nazer Score是根據血清膽紅素、天門冬胺酸轉胺酶(AST)、國際標準化比值(INR)、白血球(WBC)計數及白蛋白計算而得
整個試驗期間的不良事件(AEs)及嚴重不良事件(SAEs)
第24週及第48週以威爾森氏症統合評量表第三部份(UWDRS-III)、眼部檢查及改良式Nazer Score評估而得的神經學狀態
*改良式Nazer Score是根據血清膽紅素、天門冬胺酸轉胺酶(AST)、國際標準化比值(INR)、白血球(WBC)計數及白蛋白計算而得
整個試驗期間的不良事件(AEs)及嚴重不良事件(SAEs)
主要納入條件
受試者須符合下列所有條件將被納入：
(1) 年齡為12歲(含)以上、75歲(含)以下的男性或女性患者。
(2) 依據2012歐洲肝臟研究學會(EASL)威爾森氏症臨床診療指引，因Leipzig Score評分大於或等於4分，而被診斷為威爾森氏症患者；或經主管機關認定為威爾森氏症患者。
(3) 未接受過威爾森氏症治療(包含已接受威爾森氏症治療天數低於(含)28天者；組別1)且願意接受解銅®膠囊治療的受試者，或具威爾森氏症治療經驗(已接受威爾森氏症治療天數高於28天者；組別2)，其正在接受解銅®膠囊治療或願意轉為接受解銅®膠囊治療的受試者。具威爾森氏症治療經驗的受試者定義為至少有下列任一情形：
a. 以解銅®膠囊單獨治療；
b. 具青黴胺(penicillamine)不耐受性；
c. 單獨的鋅治療無效；
d. 解銅®膠囊與鋅合併治療；
e. 具青黴胺(penicillamine)與鋅合併治療不耐受性。
(4) 願意且有能力簽署受試者同意書。
(5) 願意在整個試驗期間維持穩定的飲食習慣，並且避免攝取高銅食物、避免服用各種維他命及/或各種含銅、鋅或鉬等礦物質的營養補給品及各類中草藥。
(1) 年齡為12歲(含)以上、75歲(含)以下的男性或女性患者。
(2) 依據2012歐洲肝臟研究學會(EASL)威爾森氏症臨床診療指引，因Leipzig Score評分大於或等於4分，而被診斷為威爾森氏症患者；或經主管機關認定為威爾森氏症患者。
(3) 未接受過威爾森氏症治療(包含已接受威爾森氏症治療天數低於(含)28天者；組別1)且願意接受解銅®膠囊治療的受試者，或具威爾森氏症治療經驗(已接受威爾森氏症治療天數高於28天者；組別2)，其正在接受解銅®膠囊治療或願意轉為接受解銅®膠囊治療的受試者。具威爾森氏症治療經驗的受試者定義為至少有下列任一情形：
a. 以解銅®膠囊單獨治療；
b. 具青黴胺(penicillamine)不耐受性；
c. 單獨的鋅治療無效；
d. 解銅®膠囊與鋅合併治療；
e. 具青黴胺(penicillamine)與鋅合併治療不耐受性。
(4) 願意且有能力簽署受試者同意書。
(5) 願意在整個試驗期間維持穩定的飲食習慣，並且避免攝取高銅食物、避免服用各種維他命及/或各種含銅、鋅或鉬等礦物質的營養補給品及各類中草藥。
主要排除條件
受試者符合下列任一條件將被排除：
(1) 有代償不全肝硬化。
(2) 患有需以鼻胃管餵食，或需要於加護病房接受醫療照顧的神經系統性疾病。
(3) 受試者有活性惡性腫瘤，然經試驗主持人/醫師判定其惡性腫瘤已痊癒，或是已接受治療並於五年內未曾復發者，則可納入本試驗。
(4) 感染B型肝炎病毒(HBV，B型肝炎病毒表面抗原檢測呈陽性[HBsAg])、C型肝炎病毒(HCV，抗C型肝炎病毒抗體檢測呈陽性)或人類免疫缺乏病毒(HIV)檢測呈陽性。然而，具上述陽性檢驗結果之受試者，經試驗主持人/醫師判定其感染為非活性，則可納入本試驗。
(5) 若受試者有任何具臨床意義的疾病、醫療狀況、手術史、生理問題或實驗室檢測數值異常，經試驗主持人/醫師判定這些狀況可能對受試者的安全性有影響。
(6) 併用下列任一治療：金療法、抗瘧疾治療、細胞毒殺性抗癌藥物(antineoplastics)、oxyphenbutazone及phenylbutazone。
(7) 無意願或無法遵從本試驗的常規訪視、給藥方案、實驗室檢驗或其他試驗相關的程序及限制條件。
(1) 有代償不全肝硬化。
(2) 患有需以鼻胃管餵食，或需要於加護病房接受醫療照顧的神經系統性疾病。
(3) 受試者有活性惡性腫瘤，然經試驗主持人/醫師判定其惡性腫瘤已痊癒，或是已接受治療並於五年內未曾復發者，則可納入本試驗。
(4) 感染B型肝炎病毒(HBV，B型肝炎病毒表面抗原檢測呈陽性[HBsAg])、C型肝炎病毒(HCV，抗C型肝炎病毒抗體檢測呈陽性)或人類免疫缺乏病毒(HIV)檢測呈陽性。然而，具上述陽性檢驗結果之受試者，經試驗主持人/醫師判定其感染為非活性，則可納入本試驗。
(5) 若受試者有任何具臨床意義的疾病、醫療狀況、手術史、生理問題或實驗室檢測數值異常，經試驗主持人/醫師判定這些狀況可能對受試者的安全性有影響。
(6) 併用下列任一治療：金療法、抗瘧疾治療、細胞毒殺性抗癌藥物(antineoplastics)、oxyphenbutazone及phenylbutazone。
(7) 無意願或無法遵從本試驗的常規訪視、給藥方案、實驗室檢驗或其他試驗相關的程序及限制條件。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
24 人
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全球人數
24 人
