計劃書編號allo-APZ2-EB-III
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT05838092
試驗執行中
2023-07-01 - 2026-09-30
Phase III
召募中1
ICD-10Q81.0
單純水疱性表皮鬆解症
ICD-10Q81.1
致死性水疱性表皮鬆解症
ICD-10Q81.2
失養性水疱性表皮鬆解症
ICD-10Q81.8
其他水疱性表皮鬆解症
ICD-10Q81.9
水疱性表皮鬆解症
ICD-10Q82.8
皮膚其他特定先天性畸形
ICD-10Q82.9
皮膚先天性畸形
ICD-9757.39
其他特定之皮膚畸形
一項雙盲、隨機分配、安慰劑對照、介入性、多中心、第 III 期臨床試驗，旨在研究 ABCB5-陽性間質幹細胞 (ABCB5+ MSC) 使用於表皮溶解水皰症 (EB) 的安全性和療效
-
試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
隱性營養不良型表皮溶解水皰症(recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB)
接合型表皮溶解水皰症 (junctional epidermolysis bullosa, JEB)
試驗目的
本臨床試驗的目的，是對於隱性營養不良型表皮溶解水皰症 (RDEB) 受試者，研究靜脈輸注 allo-APZ2-OTS 相較於安慰劑的安全性和療效。將納入一個額外的基準期對照開放性組，以研究靜脈輸注 allo-APZ2-OTS 使用於 JEB 受試者和 <1 歲 RDEB 受試者的安全性和療效。
藥品名稱
靜脈輸注液
主成份
ABCB5+ MSC
劑型
246
劑量
10.5 × 10^6
評估指標
第 6 個月時目標傷口完全癒合（第 6a 個月時完全癒合，且在 2 週後的第 6b 個月時確認）的 ≥1 歲 RDEB 受試者比例。
主要納入條件
1. 出生時依據基因檢測或皮膚切片的免疫螢光圖譜 (IFM)，診斷患有 RDEB 或 JEB 的男性或女性受試者。體重至少需要 5 kg；
2. 根據以下特定實驗室數值評估的整體健康情況，受試者有資格參與本臨床試驗：
a. 血液學：絕對嗜中性白血球計數 >1000/mm3 且血小板計數 >150,000/mcL；
b. 肝臟方面：天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 和丙胺酸轉胺酶 (ALT) <2 倍年齡正常值上限；
c. 腎臟方面：肌酸酐 <2 倍年齡正常值上限；
d. 肺部方面：呼吸室內空氣時血氧飽和度 >92%，且無需補充氧氣；
3. 目標傷口符合下列條件的受試者：5 - 50 cm2，且 <9 個月，無急性感染徵象；
4. 患者/法定代理人瞭解程序性質，並在進行任何臨床試驗程序前提供書面知情同意/贊同；
5. 第 1 次就診時，具生育能力女性的尿液驗孕結果必須為陰性。具生育能力女性、男性參與者及其伴侶必須願意在整個臨床試驗過程中使用高度有效的避孕方法。
2. 根據以下特定實驗室數值評估的整體健康情況，受試者有資格參與本臨床試驗：
a. 血液學：絕對嗜中性白血球計數 >1000/mm3 且血小板計數 >150,000/mcL；
b. 肝臟方面：天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 和丙胺酸轉胺酶 (ALT) <2 倍年齡正常值上限；
c. 腎臟方面：肌酸酐 <2 倍年齡正常值上限；
d. 肺部方面：呼吸室內空氣時血氧飽和度 >92%，且無需補充氧氣；
3. 目標傷口符合下列條件的受試者：5 - 50 cm2，且 <9 個月，無急性感染徵象；
4. 患者/法定代理人瞭解程序性質，並在進行任何臨床試驗程序前提供書面知情同意/贊同；
5. 第 1 次就診時，具生育能力女性的尿液驗孕結果必須為陰性。具生育能力女性、男性參與者及其伴侶必須願意在整個臨床試驗過程中使用高度有效的避孕方法。
主要排除條件
1. 篩選時有皮膚癌前及癌性病灶的徵象和/或病史，或目前患有任何腫瘤疾病，包括鱗狀細胞癌和基底細胞癌；
2. 已知患有慢性肺病；
3. 篩選時臨床上有顯著的凝血和血栓細胞實驗室檢測數值；
4. 醫療病史中有任何等級的血栓栓塞事件；
5. 醫療病史中有任何等級的免疫反應；
6. 已知對 IP* 成分或預防性用藥有任何過敏反應；
7. 預期不願意或無法遵守試驗計畫書要求的患者/法定代理人；
8. 懷孕或正在哺乳的女性；
9. 目前或先前（篩選前 30 天內）接受另一種 IP 治療，或者參與和/或接受另一項介入性臨床試驗的追蹤；
10. 曾經參與本臨床試驗**（篩選失敗除外）；
11. 有臨床上顯著或不穩定的併發疾病，或者有其他臨床禁忌症，例如受試者和/或其法定代理人有未受控制或控制不佳的心理健康狀況，而可能影響患者的安全性或干擾試驗遵從性，例如無法參與排定試驗就診；
12. 試驗委託者的員工，或者試驗主持人的員工或親屬。
*IP：乳酸林格氏液、葡萄糖、二甲基亞碸 (DMSO)
** 除了依據 2024 年以前發佈之試驗計畫書納入的受試者之外。只有在主持人進行徹底的利益/風險評估後才能進行重新篩選。
2. 已知患有慢性肺病；
3. 篩選時臨床上有顯著的凝血和血栓細胞實驗室檢測數值；
4. 醫療病史中有任何等級的血栓栓塞事件；
5. 醫療病史中有任何等級的免疫反應；
6. 已知對 IP* 成分或預防性用藥有任何過敏反應；
7. 預期不願意或無法遵守試驗計畫書要求的患者/法定代理人；
8. 懷孕或正在哺乳的女性；
9. 目前或先前（篩選前 30 天內）接受另一種 IP 治療，或者參與和/或接受另一項介入性臨床試驗的追蹤；
10. 曾經參與本臨床試驗**（篩選失敗除外）；
11. 有臨床上顯著或不穩定的併發疾病，或者有其他臨床禁忌症，例如受試者和/或其法定代理人有未受控制或控制不佳的心理健康狀況，而可能影響患者的安全性或干擾試驗遵從性，例如無法參與排定試驗就診；
12. 試驗委託者的員工，或者試驗主持人的員工或親屬。
*IP：乳酸林格氏液、葡萄糖、二甲基亞碸 (DMSO)
** 除了依據 2024 年以前發佈之試驗計畫書納入的受試者之外。只有在主持人進行徹底的利益/風險評估後才能進行重新篩選。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
7 人
-
全球人數
79 人
