計劃書編號A4250-011
試驗已結束
2020-06-01 - 2026-10-30
Phase III
召募中1
ICD-10Q44.2
膽道閉鎖
ICD-10Q44.3
膽道先天性狹窄及縮窄
ICD-9751.61
膽道閉鎖
一項雙盲、隨機分配、安慰劑對照試驗，以評估 Odevixibat（A4250）用於患膽道閉鎖、已接受過 Kasai 肝門腸吻合術兒童時的療效和安全性（BOLD）
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試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
biliary atresia
試驗目的
主要目標:
主要目標在於根據直至 104 週後原肝存活率(NLS)評估 odevixibat 相較於安慰劑每日一次的重複劑量用於患膽道閉鎖 (Ba)、接受 Kasai 肝門腸吻合術後兒童時的療效。
次要目標:
•評估 odevixibat 相較於安慰劑對於 104 週治療期內至發生各前哨事件（定義為有臨床意義的腹水、胃食管靜脈曲張出血、血小板減少症[血小板計數 ＜150,000/µL]、肝臟移植或死亡）所需時間的影響
•評估 odevixibat 相較於安慰劑在 13、26、52 和 104 週後對總膽紅素的影響
•評估 odevixibat 相較於安慰劑在 13、26、52 和 104 週後對血清膽汁酸的影響
•評估 odevixibat 相較於安慰劑每日劑量重複期 104 週用於患 BA、接受 Kasai HPE 後兒童時的長期安全性和耐受性
探索性目標:
•評估 odevixibat 相較於安慰劑在整個104 週試驗治療期期間對總體肝臟健康和功能各指標的影響
•評估 odevixibat 相較於安慰劑在整個104 週試驗治療期期間對病患總體健康的影響
藥品名稱
膠囊劑
主成份
Odevixibat (A4250)
劑型
130
劑量
200, or 600
評估指標
主要目標在於根據直至 104 週後原肝存活率 (NLS) 評估 odevixibat 相較於安慰劑每日一次的重複劑量用於患膽道閉鎖 (Ba)、接受 Kasai 肝門腸吻合術後兒童時的療效。
主要納入條件
患者必須符合以下所有條件才能被納入本試驗：
1.臨床確診患有 BA 的男性或女性患者
2.接受 Kasai HPE 時日齡 ≤90 天
3.能夠在 Kasai HPE 後之 3 週內開始接受試驗治療
1.臨床確診患有 BA 的男性或女性患者
2.接受 Kasai HPE 時日齡 ≤90 天
3.能夠在 Kasai HPE 後之 3 週內開始接受試驗治療
主要排除條件
患者如果符合下列任一條件，將不會被納入本試驗：
1.難治性腹水患者
2.迴腸切除手術
3.篩選期時 ALT ≥10× 正常值上限 (ULN) （可以重新抽取檢體，且如果在重新採集檢體時 ALT < 10× ULN，則可以將患者隨機分配）
4.隨機分配時，仰賴全靜脈營養的患者或無法口服試驗藥物的患者
5.急性上行性膽管炎（急性上行性膽管炎消退後可對患者隨機分配）
6.膽道囊腫性疾病
7.已知會干擾膽汁酸的吸收、分佈、代謝或腸道內藥物排泄的任何其他疾病或病症的病史，包括但不限於發炎性腸道疾病
8.有慢性腹瀉病史（即 >1 個月）而需要靜脈輸液或營養干預以治療腹瀉和/或其後遺症的患者
9.感染人類免疫缺乏病毒 (HIV) 的病史
10.INR > 1.6（患者可以透過靜脈注射維生素K 進行治療；可以重新抽取檢體，且如果在重新採集檢體時 INR ≤ 1.6，則可以將患者隨機分配）
11.患者在隨機分配前 30 天或 10 個試驗藥物半衰期（以較長者為準）內接觸過研究性藥物或生物製劑
12.任何其他病症或異常，包括先天性畸形、重大心臟手術、肝、膽道或腸胃疾病，在主持人或醫療監測員看來可能會損害患者安全、試驗結果的完整性或患者對試驗要求的遵從
註：請與醫療監測員討論任何病症或異常
13.隨機分配時體重 < 3.5 公斤
14.已知對 odevixibat或其藥物配方的任何成份過敏
1.難治性腹水患者
2.迴腸切除手術
3.篩選期時 ALT ≥10× 正常值上限 (ULN) （可以重新抽取檢體，且如果在重新採集檢體時 ALT < 10× ULN，則可以將患者隨機分配）
4.隨機分配時，仰賴全靜脈營養的患者或無法口服試驗藥物的患者
5.急性上行性膽管炎（急性上行性膽管炎消退後可對患者隨機分配）
6.膽道囊腫性疾病
7.已知會干擾膽汁酸的吸收、分佈、代謝或腸道內藥物排泄的任何其他疾病或病症的病史，包括但不限於發炎性腸道疾病
8.有慢性腹瀉病史（即 >1 個月）而需要靜脈輸液或營養干預以治療腹瀉和/或其後遺症的患者
9.感染人類免疫缺乏病毒 (HIV) 的病史
10.INR > 1.6（患者可以透過靜脈注射維生素K 進行治療；可以重新抽取檢體，且如果在重新採集檢體時 INR ≤ 1.6，則可以將患者隨機分配）
11.患者在隨機分配前 30 天或 10 個試驗藥物半衰期（以較長者為準）內接觸過研究性藥物或生物製劑
12.任何其他病症或異常，包括先天性畸形、重大心臟手術、肝、膽道或腸胃疾病，在主持人或醫療監測員看來可能會損害患者安全、試驗結果的完整性或患者對試驗要求的遵從
註：請與醫療監測員討論任何病症或異常
13.隨機分配時體重 < 3.5 公斤
14.已知對 odevixibat或其藥物配方的任何成份過敏
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
245 人
