計劃書編號MRX-701
試驗已結束
2021-12-31 - 2024-06-30
Phase II
終止收納3
隨機分配、雙盲、安慰劑對照、第 2 期試驗，評估 Maralixibat 治療肝門空腸吻合術後膽道閉鎖受試者的療效和安全性
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試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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臨床試驗規模
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
膽道閉鎖
試驗目的
主要目標：
• 在 BA 參與者中評估 maralixibat 對 HPE 後膽道引流的療效
次要目標：
• 評估接受 maralixibat 治療的總 sBA 濃度變化
• 評估接受 maralixibat 治療的膽紅素正常化率
• 評估 maralixibat 治療的無移植存活
• 評估肝臟相關臨床事件的發生率
• 評估膽汁鬱積和肝臟疾病在 maralixibat 治療中的生化標記
• 評估 maralixibat 的安全性、耐受性和藥物動力學
藥品名稱
Oral Solution
主成份
Maralixibat
劑型
Oral Solution
劑量
30ml/vial
評估指標
主要療效指標：
• 總血清膽紅素濃度自基準期至第 26 週的平均變化
• 總血清膽紅素濃度自基準期至第 26 週的平均變化
主要納入條件
1. 男性或女性參與者體重 >= 2500 g，在進行 HPE 或 Kasai 手術時年齡為 >= 21 天且 <90 天
2. 隨機分配前 3 週內進行 HPE 或 Kasai 手術
3. 臨床診斷為膽道閉鎖
2. 隨機分配前 3 週內進行 HPE 或 Kasai 手術
3. 臨床診斷為膽道閉鎖
主要排除條件
1. 隨機分配時患有難治型慢性腹瀉的受試者
2. 隨機分配時無法耐受腸道灌食的受試者
3. 曾接受迴腸切除手術
4. 診斷患有膽道閉鎖脾臟畸形症候群或囊性膽道閉鎖
5. 與肝內膽管有關的另一項非膽道閉鎖病理證據（例如：膽管缺乏、硬化性膽管炎）
6. 有肝臟衰竭的證據（例如：顯著的腹水）
2. 隨機分配時無法耐受腸道灌食的受試者
3. 曾接受迴腸切除手術
4. 診斷患有膽道閉鎖脾臟畸形症候群或囊性膽道閉鎖
5. 與肝內膽管有關的另一項非膽道閉鎖病理證據（例如：膽管缺乏、硬化性膽管炎）
6. 有肝臟衰竭的證據（例如：顯著的腹水）
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
6 人
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全球人數
75 人
