計劃書編號CYTB323K12201
試驗執行中
2024-01-02 - 2030-01-02
Phase II
召募中1
ICD-10M34.0
進行性全身性硬化症(硬皮症)
ICD-10M34.1
肢端硬皮症候群
ICD-10M34.2
藥物或化學製劑導致之全身性硬化症(硬皮症)
ICD-10M34.89
其他全身硬化症(硬皮症)
ICD-10M34.9
全身性硬化症
ICD-9710.1
全身性硬化症
一項第II 期、多部分、五年、隨機分配、開放標籤、評估者盲性、活性對照、多中心試驗，在罹患重度難治型瀰漫型全身性硬化症的參與者中，評估rapcabtagene autoleucel 相較於rituximab 治療的療效和安全性
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
在第52 週時，依據rCRISS50 定義達到治療反應。
試驗目的
本試驗的目的，是在罹患重度難治型瀰漫型全身性硬化症的參與者
中，評估靜脈注射rapcabtagene autoleucel（淋巴細胞清除後給藥一
次）相較於靜脈注射rituximab 的療效、安全性和耐受性
藥品名稱
靜脈輸注液
主成份
YTB323
劑型
246
劑量
12.5 x 10^6 CAR-Positive viable T Cells
評估指標
在第52 週時，依據rCRISS50 定義達到治療反應。
主要納入條件
重要納入條件：
•參與者必須符合 2013 年美國風濕病學會/歐洲抗風濕病聯盟的全身性硬化症分類標準 (van den Hoogen et al 2013)，並符合 LeRoy等人 (LeRoy et al 1988) 對dcSSc 子群體分類。
•罹病時間必須為篩選回診前 7 年內（定義為從首次出現可歸因於 SSc 之非雷諾氏症狀，例如：手掌浮腫、硬皮症、手腳指潰瘍、關節痛、呼吸困難）。
•患有重度進行性全身性硬化症，定義為符合下列至少一項條件：
•進行性全身性硬化症相關間質性肺病
•重度進行性全身性硬化症皮膚疾病
•篩選時，存在有臨床意義且心臟相關侵犯的全身性硬化症
•參與者必須符合 2013 年美國風濕病學會/歐洲抗風濕病聯盟的全身性硬化症分類標準 (van den Hoogen et al 2013)，並符合 LeRoy等人 (LeRoy et al 1988) 對dcSSc 子群體分類。
•罹病時間必須為篩選回診前 7 年內（定義為從首次出現可歸因於 SSc 之非雷諾氏症狀，例如：手掌浮腫、硬皮症、手腳指潰瘍、關節痛、呼吸困難）。
•患有重度進行性全身性硬化症，定義為符合下列至少一項條件：
•進行性全身性硬化症相關間質性肺病
•重度進行性全身性硬化症皮膚疾病
•篩選時，存在有臨床意義且心臟相關侵犯的全身性硬化症
主要排除條件
重要排除條件：
•篩選期間有任何狀況，經試驗主持人判定可能阻礙試驗計畫書所要求之藥物完全洗除，或可能使參與者沒有資格接受抗 CD19 CAR-T 療法和進一步參與試驗。
•對 rapcabtagene autoleucel 的賦形劑或對 rituximab 有過敏病史的參與者。
•試驗主持人認為在臨床上，不適合接受 rituximab 治療的參與者。
•有任何與 SSc 無關的醫療狀況，經試驗主持人認定會危害參與者耐受淋巴細胞清除和抗 CD19 CAR-T 細胞療法的能力。
•篩選時患有 dcSSc 以外的風濕性疾病（繼發性修格連氏症候群或硬皮症肌病變可參與本試驗），包括限制型全身性硬化症 (lcSSc) 或基本型硬皮症 (sine scleroderma)。
•原本即患有肺高壓的參與者。
•篩選時罹患有意義的腎臟病變
•篩選時患有控制不良的第 II 期高血壓的參與者。
•曾在隨機分配前 6 週內接種活性減毒疫苗。
•篩選期間有任何狀況，經試驗主持人判定可能阻礙試驗計畫書所要求之藥物完全洗除，或可能使參與者沒有資格接受抗 CD19 CAR-T 療法和進一步參與試驗。
•對 rapcabtagene autoleucel 的賦形劑或對 rituximab 有過敏病史的參與者。
•試驗主持人認為在臨床上，不適合接受 rituximab 治療的參與者。
•有任何與 SSc 無關的醫療狀況，經試驗主持人認定會危害參與者耐受淋巴細胞清除和抗 CD19 CAR-T 細胞療法的能力。
•篩選時患有 dcSSc 以外的風濕性疾病（繼發性修格連氏症候群或硬皮症肌病變可參與本試驗），包括限制型全身性硬化症 (lcSSc) 或基本型硬皮症 (sine scleroderma)。
•原本即患有肺高壓的參與者。
•篩選時罹患有意義的腎臟病變
•篩選時患有控制不良的第 II 期高血壓的參與者。
•曾在隨機分配前 6 週內接種活性減毒疫苗。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
2 人
-
全球人數
96 人
