計劃書編號1397-0014
試驗執行中
2025-06-16 - 2029-09-30
Phase III
召募中6
ICD-10J47.9
支氣管擴張症
ICD-9494.0
支氣管擴張症，未提及急性發作
一項第 III 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，評估每日一次給予 BI 1291583 2.5 毫克，最長達 76 週，對支氣管擴張症患者的療效、安全性及耐受性（AIRTIVITY TM 試驗）
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試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
支氣管擴張症
試驗目的
本試驗旨在評估 BI 1291583 2.5 mg 每日一次 (q.d.) 相較於安慰劑，在不論潛在病因為何之支氣管擴張症參與者中的療效、安全性及耐受性。將研究 BI 1291583 2.5 mg 在至少 52 週且最長達 76 週的治療期內，減少支氣管擴張患者肺部症狀惡化次數的能力以及有利的效益風險比。
藥品名稱
BI 1291583 or matching placebo
主成份
BI 1291583 or matching placebo
劑型
116
劑量
2.5 mg
評估指標
最長達第 76 週的判定肺部惡化年發生率（每人年的事件數）
主要納入條件
納入條件
1.男性或女性參與者 具有生育能力的女性 (WOCBP)*1 必須願意且能夠依據國際醫藥法規協和會 (ICH) M3 (R2) 使用高度有效的避孕方法，即當以持續且正確的方式使用並具有每年低於 1% 的低失敗率，同時還使用一種屏障法。符合這些條件的避孕方法清單請見參與者資訊。
2.進入本試驗前，根據藥品優良臨床試驗規範 (GCP) 和當地法律簽署書面受試者同意書並註明日期。
3.參與者簽署受試者同意書時的年齡 ≥18 歲（在行使同意的法定年齡大於 18 歲的國家，至少達到該法定年齡）。
4.臨床病史與支氣管擴張症相符（例如咳嗽、慢性痰液產生、反覆呼吸道感染），且試驗主持人透過電腦斷層 (CT) 掃描確認診斷為支氣管擴張症。無過去電腦斷層掃描影像紀錄的參與者，將在篩選期間接受胸部電腦斷層掃描。過往的掃描不可以是超過五年前拍攝。
5.參與者應能產生痰液以進行篩選（請參閱章節 A）。
6.有經文件記錄需要抗生素治療的肺部惡化病史。在第 1 次回診前 12 個月內，參與者必須曾發生以下任何一種情況：
a.至少 2 次惡化，或
b.至少 1 次惡化，且在第 1 次篩選回診時，聖喬治呼吸問卷 (SGRQ) 症狀分數 >40
對於正在接受穩定口服或吸入性抗生素作為支氣管擴張症長期治療的參與者，以及正在接受囊性纖維化跨膜傳導調節因子調節劑療法 (CFTR-MT) 的參與者，自開始穩定抗生素治療或 CFTR-MT 以來，必須至少發生過一次惡化。
*1 女性在初經後到停經後為止均視為 WOCBP，即具有生殖能力，除非永久不孕。
永久絕孕方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術和雙側卵巢切除術。
輸卵管結紮並不是永久絕孕的方法。
停經後狀態定義為 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因。經試驗主持人（可諮詢婦科醫師）斟酌決定，對於未使用荷爾蒙避孕或荷爾蒙補充療法的女性，可以透過高濾泡刺激素 (FSH) 濃度達到停經後範圍確認其處於停經後狀態（參考臨床試驗促進小組指引）
1.男性或女性參與者 具有生育能力的女性 (WOCBP)*1 必須願意且能夠依據國際醫藥法規協和會 (ICH) M3 (R2) 使用高度有效的避孕方法，即當以持續且正確的方式使用並具有每年低於 1% 的低失敗率，同時還使用一種屏障法。符合這些條件的避孕方法清單請見參與者資訊。
2.進入本試驗前，根據藥品優良臨床試驗規範 (GCP) 和當地法律簽署書面受試者同意書並註明日期。
3.參與者簽署受試者同意書時的年齡 ≥18 歲（在行使同意的法定年齡大於 18 歲的國家，至少達到該法定年齡）。
4.臨床病史與支氣管擴張症相符（例如咳嗽、慢性痰液產生、反覆呼吸道感染），且試驗主持人透過電腦斷層 (CT) 掃描確認診斷為支氣管擴張症。無過去電腦斷層掃描影像紀錄的參與者，將在篩選期間接受胸部電腦斷層掃描。過往的掃描不可以是超過五年前拍攝。
5.參與者應能產生痰液以進行篩選（請參閱章節 A）。
6.有經文件記錄需要抗生素治療的肺部惡化病史。在第 1 次回診前 12 個月內，參與者必須曾發生以下任何一種情況：
a.至少 2 次惡化，或
b.至少 1 次惡化，且在第 1 次篩選回診時，聖喬治呼吸問卷 (SGRQ) 症狀分數 >40
對於正在接受穩定口服或吸入性抗生素作為支氣管擴張症長期治療的參與者，以及正在接受囊性纖維化跨膜傳導調節因子調節劑療法 (CFTR-MT) 的參與者，自開始穩定抗生素治療或 CFTR-MT 以來，必須至少發生過一次惡化。
*1 女性在初經後到停經後為止均視為 WOCBP，即具有生殖能力，除非永久不孕。
永久絕孕方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術和雙側卵巢切除術。
輸卵管結紮並不是永久絕孕的方法。
停經後狀態定義為 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因。經試驗主持人（可諮詢婦科醫師）斟酌決定，對於未使用荷爾蒙避孕或荷爾蒙補充療法的女性，可以透過高濾泡刺激素 (FSH) 濃度達到停經後範圍確認其處於停經後狀態（參考臨床試驗促進小組指引）
主要排除條件
排除條件
實驗室和醫學檢查
1.有中度或重度肝臟疾病（Child-Pugh 評分為 B 級或 C 級肝功能不全）的證據或病史。
2.在第 1 次回診時，嗜中性白血球絕對計數 <1,000/mm3（等同於 <1,000 細胞/μL 或 <109 細胞/L）。
3.在第 1 次回診時，根據慢性腎臟病流行病學合作組織 (CKD-EPI) 公式計算的腎絲球過濾率估計值 (eGFR) <30 mL/min。
4.在第 1 次回診時，總 IgG 濃度 <5 g/l。
5.在第 1 次篩選回診或篩選期間所評估的醫學檢查和/或實驗室檢測值有任何發現，經試驗主持人判斷可能會因參與試驗而使參與者處於風險之中。 （第 1 次回診的實驗室參數必須滿足如上所示的實驗室閾值。第 2 次回診的實驗室結果僅在隨機分配後方可取得。如果第 2 次回診之結果不再符合納入條件，則試驗主持人必須決定讓參與者繼續參與試驗是否合理。此決定的理由需要予以記錄）。6.
相關的慢性或急性感染，包括但不限於人類免疫缺乏病毒 (HIV) 和病毒性肝炎。篩選期間將進行相對應的實驗室檢測。
併發診斷和治療
7.隨機分配前 1 年內任何新發現或新診斷的原發性或續發性免疫不全病症。
a.在隨機分配前 >1 年經診斷患有原發性或續發性免疫不全病症（例如尋常變異性免疫不全症 [CVID]、低 γ 球蛋白血症）的參與者，如果其病症在隨機分配前的一年內經判定為穩定（即參與者必須未曾發生嚴重或危及生命的感染事件，且透過適當的維持治療已穩定，或根據現行準則在隨機分配前一年內不需要治療），則可予以納入
b.符合資格的免疫不全症參與者
•必須由一位知悉試驗參與情況的專科醫師維持標準照護監測和治療，並接受併發感染的標準照護治療。
•必須在第 1 次回診之前按照當地準則（例如疾病管制署 [CDC] 成人預防接種時程表）完成全面疫苗接種，並必須願意在試驗期間維持適當的疫苗接種狀態。
8.正在接受治療或需要治療的過敏性支氣管肺麴菌病。
9.掌蹠角化症、更年期角化症或過度角化症，除非隨機分配前臨床上穩定至少 3 個月。
10.根據當地準則，正在接受治療或需要治療的結核病或非結核分枝桿菌感染（實驗室檢測 [例如 Quantiferon Gold 檢測] 可由試驗主持人酌情決定進行，或根據當地要求進行）。
11.在篩選回診或篩選期間出現任何具臨床意義的（經試驗主持人酌情判定）急性呼吸道感染或持續性肺部惡化，除非在第 2 次回診之前經試驗主持人判定已經痊癒。
12.任何有意義的肺部、胃腸道、肝臟、腎臟、心血管、代謝、免疫、荷爾蒙或其他疾病，經試驗主持人判斷可能會因參與試驗而使參與者處於風險之中。
13.任何原發性側索硬化症 (PLS) 的證據。
14.必須或希望繼續服用限制性藥物或任何經認定可能會干擾試驗安全執行之藥物的參與者。
其他/一般條件
15.隨機分配前 6 週內進行過重大手術（由試驗主持人評估為重大），或排定在試驗期間內進行重大手術。
16.篩選前 5 年內有任何活動性或疑似惡性腫瘤的文件記錄，或有惡性腫瘤病史，但不包括已適當治療的原位非黑色素瘤皮膚癌或子宮頸原位癌。
17.預期參與者不會遵從試驗計畫書要求或預期不會依照時程完成試驗，即長期酒精或藥物濫用，或依試驗主持人判斷有任何其他狀況會致使參與者成為不可靠的試驗參與者。
18.第 1 次篩選回診前 4 週內（以及篩選期間）出現有意義的咳血（≥300 mL 和/或需要輸血）。
19.現為吸菸者，或在篩選的 3 個月內戒菸，或不願意在試驗期間保持不吸菸狀態。
20.目前納入另一項研究器材或藥物的試驗；或者在第 2 次回診前，距離結束參與另一項研究器材或藥物的試驗或接受其他研究治療的時間未滿 30 天或五個半衰期（以時間較長者為準）。
21.先前曾接受二肽基肽酶 1 (DPP1)（組織蛋白酶 C [CatC]）抑制劑治療。（註：曾在 DPP1 (CatC) 抑制劑試驗中進行隨機分配並僅接受安慰劑的參與者，可獲允許）。
22.懷孕中、正在哺乳或計劃在試驗期間受孕的女性。
23.對研究中的此類別藥物有禁忌症，包括已知對該藥物或其賦形劑過敏。
24.根據試驗主持人的判斷，在接下來 12 個月內可能需要轉診進行移植的參與者。
實驗室和醫學檢查
1.有中度或重度肝臟疾病（Child-Pugh 評分為 B 級或 C 級肝功能不全）的證據或病史。
2.在第 1 次回診時，嗜中性白血球絕對計數 <1,000/mm3（等同於 <1,000 細胞/μL 或 <109 細胞/L）。
3.在第 1 次回診時，根據慢性腎臟病流行病學合作組織 (CKD-EPI) 公式計算的腎絲球過濾率估計值 (eGFR) <30 mL/min。
4.在第 1 次回診時，總 IgG 濃度 <5 g/l。
5.在第 1 次篩選回診或篩選期間所評估的醫學檢查和/或實驗室檢測值有任何發現，經試驗主持人判斷可能會因參與試驗而使參與者處於風險之中。 （第 1 次回診的實驗室參數必須滿足如上所示的實驗室閾值。第 2 次回診的實驗室結果僅在隨機分配後方可取得。如果第 2 次回診之結果不再符合納入條件，則試驗主持人必須決定讓參與者繼續參與試驗是否合理。此決定的理由需要予以記錄）。6.
相關的慢性或急性感染，包括但不限於人類免疫缺乏病毒 (HIV) 和病毒性肝炎。篩選期間將進行相對應的實驗室檢測。
併發診斷和治療
7.隨機分配前 1 年內任何新發現或新診斷的原發性或續發性免疫不全病症。
a.在隨機分配前 >1 年經診斷患有原發性或續發性免疫不全病症（例如尋常變異性免疫不全症 [CVID]、低 γ 球蛋白血症）的參與者，如果其病症在隨機分配前的一年內經判定為穩定（即參與者必須未曾發生嚴重或危及生命的感染事件，且透過適當的維持治療已穩定，或根據現行準則在隨機分配前一年內不需要治療），則可予以納入
b.符合資格的免疫不全症參與者
•必須由一位知悉試驗參與情況的專科醫師維持標準照護監測和治療，並接受併發感染的標準照護治療。
•必須在第 1 次回診之前按照當地準則（例如疾病管制署 [CDC] 成人預防接種時程表）完成全面疫苗接種，並必須願意在試驗期間維持適當的疫苗接種狀態。
8.正在接受治療或需要治療的過敏性支氣管肺麴菌病。
9.掌蹠角化症、更年期角化症或過度角化症，除非隨機分配前臨床上穩定至少 3 個月。
10.根據當地準則，正在接受治療或需要治療的結核病或非結核分枝桿菌感染（實驗室檢測 [例如 Quantiferon Gold 檢測] 可由試驗主持人酌情決定進行，或根據當地要求進行）。
11.在篩選回診或篩選期間出現任何具臨床意義的（經試驗主持人酌情判定）急性呼吸道感染或持續性肺部惡化，除非在第 2 次回診之前經試驗主持人判定已經痊癒。
12.任何有意義的肺部、胃腸道、肝臟、腎臟、心血管、代謝、免疫、荷爾蒙或其他疾病，經試驗主持人判斷可能會因參與試驗而使參與者處於風險之中。
13.任何原發性側索硬化症 (PLS) 的證據。
14.必須或希望繼續服用限制性藥物或任何經認定可能會干擾試驗安全執行之藥物的參與者。
其他/一般條件
15.隨機分配前 6 週內進行過重大手術（由試驗主持人評估為重大），或排定在試驗期間內進行重大手術。
16.篩選前 5 年內有任何活動性或疑似惡性腫瘤的文件記錄，或有惡性腫瘤病史，但不包括已適當治療的原位非黑色素瘤皮膚癌或子宮頸原位癌。
17.預期參與者不會遵從試驗計畫書要求或預期不會依照時程完成試驗，即長期酒精或藥物濫用，或依試驗主持人判斷有任何其他狀況會致使參與者成為不可靠的試驗參與者。
18.第 1 次篩選回診前 4 週內（以及篩選期間）出現有意義的咳血（≥300 mL 和/或需要輸血）。
19.現為吸菸者，或在篩選的 3 個月內戒菸，或不願意在試驗期間保持不吸菸狀態。
20.目前納入另一項研究器材或藥物的試驗；或者在第 2 次回診前，距離結束參與另一項研究器材或藥物的試驗或接受其他研究治療的時間未滿 30 天或五個半衰期（以時間較長者為準）。
21.先前曾接受二肽基肽酶 1 (DPP1)（組織蛋白酶 C [CatC]）抑制劑治療。（註：曾在 DPP1 (CatC) 抑制劑試驗中進行隨機分配並僅接受安慰劑的參與者，可獲允許）。
22.懷孕中、正在哺乳或計劃在試驗期間受孕的女性。
23.對研究中的此類別藥物有禁忌症，包括已知對該藥物或其賦形劑過敏。
24.根據試驗主持人的判斷，在接下來 12 個月內可能需要轉診進行移植的參與者。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
40 人
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全球人數
1755 人
