計劃書編號75276617ALE1001
試驗執行中
2024-09-01 - 2028-03-01
Phase II
尚未開始1
召募中2
ICD-10C95.00
未明示細胞類型之急性白血病，未達到緩解
ICD-10C95.02
未明示細胞類型之急性白血病，復發
ICD-10Z51.12
來院接受抗腫瘤免疫療法
ICD-9208.00
細胞型態不明之急性白血病，未提及緩解
Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 Bleximenib 用於急性白血病受試者且首次應用於人體的第 1 或第 2 期試驗
-
試驗申請者
嬌生股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
嬌生股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
急性白血病
試驗目的
第 1 期的主要目標是確定 bleximenib 的 RP2D 以及 RP2D 的安全性和耐受性。第 2 期的主要目標是評估 RP2D 下 bleximenib 的療效。(台灣僅參加第2期試驗)
藥品名稱
錠劑
主成份
Bleximenib
劑型
110
劑量
MG
評估指標
完全緩解或完全緩解惟血球數部分恢復 (CR/CRh) 率：最長 4 年 9 個月；將依據獨立審查委員會 (IRC) 的評估，評估和報告最長 4 年 9 個月的 CR/CRh 率。CR/CRh 率定義為治療後任何時候達到完全緩解 (CR) 或完全緩解惟血球數部分恢復 (CRh) 的受試者百分比。
主要納入條件
1.超過 18 歲的受試者符合資格
2.依據世界衛生組織 (WHO) 2022 年分類標準已初次確診患有急性骨髓性白血病 (AML)。
3.僅限於伴有 KMT2A-r (基因重組／轉位) 或 NPM1 突變的 AML。
4.治療前臨床實驗室數值符合下列條件：(a) 血液學：白血球 (WBC) 計數低於或等於 (≤) 20*109/升 (L) 和腎功能；根據四個變數的腎臟疾病飲食 (MDRD) 方程式，腎絲球過濾率估計值或測量值高於或等於 (≥) 每分鐘 50 毫升 (mL/min)
5.美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態等級為 1，根據 Lansky 量表，體能狀態 ≥ 70 (適用於年齡未滿 [<] 16 歲的受試者)，或者根據 Karnofsky 量表，體能狀態 ≥ 70 (適用於年齡 ≥ 16 歲的受試者)
6.具有生育能力的受試者在篩選期和第一次試驗治療給藥前 48 小時內的高敏感性血清 β-人絨毛膜促性腺激素必須為陰性
7.受試者必須同意在試驗期間和使用最後一劑試驗治療藥物後 90 日內遵從下列所有要求：(a) 從事任何可使精液進入他人體內的活動時，使用保險套。(b) 不得捐贈或冷凍精子以供未來生殖用途。此外，由於保險套可能會破裂或泄漏，應向受試者告知其女性伴侶使用高度有效避孕方法的益處
2.依據世界衛生組織 (WHO) 2022 年分類標準已初次確診患有急性骨髓性白血病 (AML)。
3.僅限於伴有 KMT2A-r (基因重組／轉位) 或 NPM1 突變的 AML。
4.治療前臨床實驗室數值符合下列條件：(a) 血液學：白血球 (WBC) 計數低於或等於 (≤) 20*109/升 (L) 和腎功能；根據四個變數的腎臟疾病飲食 (MDRD) 方程式，腎絲球過濾率估計值或測量值高於或等於 (≥) 每分鐘 50 毫升 (mL/min)
5.美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態等級為 1，根據 Lansky 量表，體能狀態 ≥ 70 (適用於年齡未滿 [<] 16 歲的受試者)，或者根據 Karnofsky 量表，體能狀態 ≥ 70 (適用於年齡 ≥ 16 歲的受試者)
6.具有生育能力的受試者在篩選期和第一次試驗治療給藥前 48 小時內的高敏感性血清 β-人絨毛膜促性腺激素必須為陰性
7.受試者必須同意在試驗期間和使用最後一劑試驗治療藥物後 90 日內遵從下列所有要求：(a) 從事任何可使精液進入他人體內的活動時，使用保險套。(b) 不得捐贈或冷凍精子以供未來生殖用途。此外，由於保險套可能會破裂或泄漏，應向受試者告知其女性伴侶使用高度有效避孕方法的益處
主要排除條件
1.依據世界衛生組織 (WHO) 2016 年標準，診斷為急性前骨髓性細胞白血病、唐氏症相關之白血病或幼年型骨髓性單球性白血病
2.現存中樞神經系統 (CNS) 疾病
3.先前接受過實體器官移植
4.依據 Fridericia 公式的校正後 QT 間期 (QTcF) 為男性 ≥ 450 毫秒 (msec) 或女性 ≥ 470 msec。具有 QT 間期延長症狀的家族病史的受試者將被排除
5.幹細胞移植相關排除條件：a. 在第一劑試驗治療用藥前 3 個月內曾接受過異體骨髓或幹細胞移植；b. 有急性移植物抗宿主疾病的證據；c. 在第一劑試驗治療用藥前 1 個月內曾接受過捐贈者淋巴球輸注；d. 需要使用免疫抑制療法 (例外情況：腎上腺替代療法如每日劑量 ≤ 10 毫克 (mg) prednisone 或等效藥物可被允許使用)
6.納入前 4 週內曾接受癌症免疫療法，或納入前 2 週內曾接受過 blinatumomab 治療。必須在納入前 4 週內或藥物半衰期 5 倍時間內 (以時間較短者為準) 停止先前的其他癌症療法
2.現存中樞神經系統 (CNS) 疾病
3.先前接受過實體器官移植
4.依據 Fridericia 公式的校正後 QT 間期 (QTcF) 為男性 ≥ 450 毫秒 (msec) 或女性 ≥ 470 msec。具有 QT 間期延長症狀的家族病史的受試者將被排除
5.幹細胞移植相關排除條件：a. 在第一劑試驗治療用藥前 3 個月內曾接受過異體骨髓或幹細胞移植；b. 有急性移植物抗宿主疾病的證據；c. 在第一劑試驗治療用藥前 1 個月內曾接受過捐贈者淋巴球輸注；d. 需要使用免疫抑制療法 (例外情況：腎上腺替代療法如每日劑量 ≤ 10 毫克 (mg) prednisone 或等效藥物可被允許使用)
6.納入前 4 週內曾接受癌症免疫療法，或納入前 2 週內曾接受過 blinatumomab 治療。必須在納入前 4 週內或藥物半衰期 5 倍時間內 (以時間較短者為準) 停止先前的其他癌症療法
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
15 人
-
全球人數
200 人
