計劃書編號XPORT-MF-044
試驗執行中
2024-05-01 - 2028-12-22
Phase II
召募中3
ICD-10D47.4
骨髓纖維化
ICD-10D68.51
活化的蛋白質C抗性
ICD-10D68.52
凝血脢原基因突變
ICD-10D68.59
其他原發栓塞質
ICD-10D68.61
抗磷脂症候群
ICD-10D68.62
狼瘡抗凝症候群
ICD-10D68.69
其他栓塞質
ICD-10D75.81
骨髓纖維化
ICD-10D75.89
其他特定之血液與造血器官疾病
ICD-10D77
歸類於他處疾病所致之其他血液與造血器官疾患
ICD-10D89.2
高丙型球蛋白血症
ICD-10E88.09
其他血漿蛋白代謝疾患，他處未歸類者
ICD-9289.8
其他特定之血液與造血器官疾病
一項第 2 期臨床試驗，評估 selinexor 的單一療法用於罹患未曾接受 JAK 抑制劑之骨髓纖維化及中度血小板減少症受試者的療效與安全性
-
試驗申請者
香港商佳質亞太有限公司台灣分公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商佳質亞太有限公司台灣分公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
骨髓纖維化
試驗目的
主要目標：
•依據脾臟體積減少 (SVR)，評估單一藥物 selinexor 在 未曾接受 JAK 治療MF 患者中的療效
次要目標：
•評估單一藥物 selinexor 在 MF 患者中的額外療效測量指標
•評估單一藥物 selinexor 在預先定義 MF 患者子群組中的額外療效測量指標
•評估接受單一藥物 selinexor 和接受 selinexor 附加治療患者的安全性
•描述單一藥物 selinexor 使用於 MF 患者的 PK 特性
•評估單一藥物 selinexor的PDn 活性，及其與 selinexor 暴露的關係
•評估接受單一藥物 selinexor 之 MF 受試者的骨髓纖維化變化
•評估接受單一藥物 selinexor 之 MF 患者的血紅素穩定化
藥品名稱
膜衣錠
膠囊劑
膜衣錠
膜衣錠
硬空膠囊劑
膜衣錠
硬空膠囊劑
膠囊劑
膜衣錠
膜衣錠
硬空膠囊劑
膜衣錠
硬空膠囊劑
主成份
1013010000
Pacritinib
1013004210
5622001800
5622001510
9200095800
Pacritinib
1013004210
5622001800
5622001510
9200095800
劑型
116
909
116
116
030
116
030
909
116
116
030
116
030
劑量
20mg
100mg
5mg
10mg
300mg
8mg
125mg
100mg
5mg
10mg
300mg
8mg
125mg
評估指標
•在第 24 週時達到 SVR35 的患者比例，以試驗主持人評估的 MRI 或 CT 掃描評量
主要納入條件
1.依據2016 年世界衛生組織 (WHO) MPN 分類診斷為 MF 或 ET 後或 PV 後 MF，且經最近一份當地病理報告確認。
2.依據 MRI 或 CT 掃描脾臟體積 ≥450 cm3，顯示患有可測量的脾臟腫大 (可接受 C1D1 前 28 天內進行的 MRI 或 CT 造影結果)。
3.患者的 DIPSS 風險類別為中度-1 且伴有症狀，或中度-2 或高度風險。
4.患者年齡 ≥18 歲。
5.ECOG 體能狀態 ≤2。
6.在第一劑 selinexor 前 7 天內未接受血小板輸注的情況下，血小板計數為 ≥50 × 109/L。
7.在第一劑 selinexor 前 7 天內，絕對嗜中性白血球計數 ≥ 1.0 × 109 /L，且無需使用生長因子。
8.具有足夠的肝功能，定義如下：天門冬胺酸轉胺酶和丙胺酸轉胺酶 ≤2.5 × 正常值上限 (ULN），且血清總膽紅素 ≤3 × ULN。
9.依據 Cockcroft-Gault 公式計算的肌酸酐清除率 (CrCl) > 15 mL/min。
10.患有活動性 B 型肝炎病毒 (HBV) 的患者，若曾為 HBV 接受抗病毒療法 >8 週，且病毒量 <100 IU/mL，則符合資格。
11.有 C 型肝炎病毒 (HCV) 病史的患者，若已接受足夠的治癒性抗 HCV 治療，且 HCV 病毒量低於定量極限，則符合資格。
12.有人類免疫缺乏病毒 (HIV) 病史的患者，若其為分化群 4 (CD4) + T 細胞計數 ≥ 350 cells/μL、病毒量陰性、過去一年內無可用於定義後天免疫缺乏症候群 (AIDS) 之伺機性感染病史，則符合資格，且應接受已確立的抗反轉錄病毒療法 (ART) 至少 4 週。
13.具有生育能力的女性患者在篩選時及 C1D1 第一劑前 3 天內的血清驗孕結果必須為陰性，並同意在整個 selinexor 治療期間及最後一劑 selinexor 和其他試驗性藥品 (IMP) 治療後 90 天內使用高度有效的避孕方法。除非已永久絕育，否則女性均視為具有生育能力，即初經已來潮、經認定能夠生育且尚未停經。永久絕育的方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術和雙側卵巢切除術。停經後狀態係定義為已有 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因可解釋。
14.有性生活的男性患者必須在整個試驗治療期間和最後一劑 selinexor 和其他 IMP 治療後 90 天內，在使用高度有效的避孕方法之外，再使用一種屏障法。男性患者必須同意在試驗治療期間和最後一劑 selinexor 治療後至少 90 天內不得捐贈精子。
15.患者必須依據聯邦、當地和機構準則簽署書面受試者同意書。
16.依據篩選時使用 MFSAF v4.0 確認至少有 2 項分數平均 ≥5 的症狀或平均總分 ≥12 (在 C1D1 前 7 個連續天數中的至少 5 天)，而判定具有 MF 的活動性症狀。
17.患者必須在篩選時和試驗期間提供骨髓切片檢體 (允許提供在 C1D1 前最長 3 個月內取得的檢體)。
18.試驗主持人認為預期剩餘壽命超過 6 個月。
19.患者沒有其他併發惡性腫瘤或 C1D1 前 2 年內的其他惡性腫瘤病史，但經適當治療的早期基底細胞或鱗狀細胞皮膚癌、經適當治療的乳房或子宮頸原位癌或器官侷限型前列腺癌、PV 或 ET 除外。
20.患者目前不符合接受幹細胞移植資格。
21.患者必須願意在試驗期間每天完成 MFSAF v4.0，以評估症狀反應 (即 TSS50)。
22.在進行任何試驗程序之前，患者必須能夠依據所有相關規則和機構政策自願提供知情同意。將不會納入任何無行為能力的患者參與試驗。
2.依據 MRI 或 CT 掃描脾臟體積 ≥450 cm3，顯示患有可測量的脾臟腫大 (可接受 C1D1 前 28 天內進行的 MRI 或 CT 造影結果)。
3.患者的 DIPSS 風險類別為中度-1 且伴有症狀，或中度-2 或高度風險。
4.患者年齡 ≥18 歲。
5.ECOG 體能狀態 ≤2。
6.在第一劑 selinexor 前 7 天內未接受血小板輸注的情況下，血小板計數為 ≥50 × 109/L。
7.在第一劑 selinexor 前 7 天內，絕對嗜中性白血球計數 ≥ 1.0 × 109 /L，且無需使用生長因子。
8.具有足夠的肝功能，定義如下：天門冬胺酸轉胺酶和丙胺酸轉胺酶 ≤2.5 × 正常值上限 (ULN），且血清總膽紅素 ≤3 × ULN。
9.依據 Cockcroft-Gault 公式計算的肌酸酐清除率 (CrCl) > 15 mL/min。
10.患有活動性 B 型肝炎病毒 (HBV) 的患者，若曾為 HBV 接受抗病毒療法 >8 週，且病毒量 <100 IU/mL，則符合資格。
11.有 C 型肝炎病毒 (HCV) 病史的患者，若已接受足夠的治癒性抗 HCV 治療，且 HCV 病毒量低於定量極限，則符合資格。
12.有人類免疫缺乏病毒 (HIV) 病史的患者，若其為分化群 4 (CD4) + T 細胞計數 ≥ 350 cells/μL、病毒量陰性、過去一年內無可用於定義後天免疫缺乏症候群 (AIDS) 之伺機性感染病史，則符合資格，且應接受已確立的抗反轉錄病毒療法 (ART) 至少 4 週。
13.具有生育能力的女性患者在篩選時及 C1D1 第一劑前 3 天內的血清驗孕結果必須為陰性，並同意在整個 selinexor 治療期間及最後一劑 selinexor 和其他試驗性藥品 (IMP) 治療後 90 天內使用高度有效的避孕方法。除非已永久絕育，否則女性均視為具有生育能力，即初經已來潮、經認定能夠生育且尚未停經。永久絕育的方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術和雙側卵巢切除術。停經後狀態係定義為已有 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因可解釋。
14.有性生活的男性患者必須在整個試驗治療期間和最後一劑 selinexor 和其他 IMP 治療後 90 天內，在使用高度有效的避孕方法之外，再使用一種屏障法。男性患者必須同意在試驗治療期間和最後一劑 selinexor 治療後至少 90 天內不得捐贈精子。
15.患者必須依據聯邦、當地和機構準則簽署書面受試者同意書。
16.依據篩選時使用 MFSAF v4.0 確認至少有 2 項分數平均 ≥5 的症狀或平均總分 ≥12 (在 C1D1 前 7 個連續天數中的至少 5 天)，而判定具有 MF 的活動性症狀。
17.患者必須在篩選時和試驗期間提供骨髓切片檢體 (允許提供在 C1D1 前最長 3 個月內取得的檢體)。
18.試驗主持人認為預期剩餘壽命超過 6 個月。
19.患者沒有其他併發惡性腫瘤或 C1D1 前 2 年內的其他惡性腫瘤病史，但經適當治療的早期基底細胞或鱗狀細胞皮膚癌、經適當治療的乳房或子宮頸原位癌或器官侷限型前列腺癌、PV 或 ET 除外。
20.患者目前不符合接受幹細胞移植資格。
21.患者必須願意在試驗期間每天完成 MFSAF v4.0，以評估症狀反應 (即 TSS50)。
22.在進行任何試驗程序之前，患者必須能夠依據所有相關規則和機構政策自願提供知情同意。將不會納入任何無行為能力的患者參與試驗。
主要排除條件
1.周邊血液或骨髓中芽細胞超過 10% (加速期或急性期)。
2.先前曾為 MF 接受 JAK 抑制劑治療。
3.先前曾接受 selinexor 或其他 XPO1 抑制劑治療。
4.胃腸道 (GI) 功能受損或患有胃腸道疾病，而可能顯著改變 selinexor 的吸收 (例如：> 常見不良事件評價標準 [CTCAE] 版本 5.0 第 2 級或以上的嘔吐或腹瀉) 且未受控制或目前惡化中的眼部毒性。
5.C1D1 前 <28 天內曾接受重大手術。
6.C1D1 前 7 天內患有需要注射型抗生素、抗病毒藥物或抗真菌藥物的未受控制 (即：臨床上不穩定) 感染；然而，可接受預防性使用這些藥物 (包括注射型)。
7.有任何危及生命的疾病、醫療狀況或器官系統功能障礙，經試驗主持人認定可能危及患者安全、使患者無法提供知情同意或遵從試驗程序，或干擾判讀試驗結果的能力。
8.已懷孕或正在哺乳的女性患者。
9.C1D1 前 6 個月內曾接受脾臟切除術或脾臟放療。
10.無法或不願意依據試驗計畫書進行 CT 掃描、MRI 或骨髓組織切片。
11.患者對 selinexor 或賦形劑有禁忌症或已知對其過敏。
12.在 C1D1 前 6 個月內，有心肌梗塞、不穩定型心絞痛、經皮穿腔冠狀動脈血管成形術或冠狀動脈繞道術、腦血管意外、短暫性腦缺血發作 (TIA)、心室性心律不整、根據紐約心臟協會分級 >2 的鬱血性心臟衰竭的病史。
13.患者無法耐受最初兩個週期內每一劑治療前兩種形式的止吐劑。
2.先前曾為 MF 接受 JAK 抑制劑治療。
3.先前曾接受 selinexor 或其他 XPO1 抑制劑治療。
4.胃腸道 (GI) 功能受損或患有胃腸道疾病，而可能顯著改變 selinexor 的吸收 (例如：> 常見不良事件評價標準 [CTCAE] 版本 5.0 第 2 級或以上的嘔吐或腹瀉) 且未受控制或目前惡化中的眼部毒性。
5.C1D1 前 <28 天內曾接受重大手術。
6.C1D1 前 7 天內患有需要注射型抗生素、抗病毒藥物或抗真菌藥物的未受控制 (即：臨床上不穩定) 感染；然而，可接受預防性使用這些藥物 (包括注射型)。
7.有任何危及生命的疾病、醫療狀況或器官系統功能障礙，經試驗主持人認定可能危及患者安全、使患者無法提供知情同意或遵從試驗程序，或干擾判讀試驗結果的能力。
8.已懷孕或正在哺乳的女性患者。
9.C1D1 前 6 個月內曾接受脾臟切除術或脾臟放療。
10.無法或不願意依據試驗計畫書進行 CT 掃描、MRI 或骨髓組織切片。
11.患者對 selinexor 或賦形劑有禁忌症或已知對其過敏。
12.在 C1D1 前 6 個月內，有心肌梗塞、不穩定型心絞痛、經皮穿腔冠狀動脈血管成形術或冠狀動脈繞道術、腦血管意外、短暫性腦缺血發作 (TIA)、心室性心律不整、根據紐約心臟協會分級 >2 的鬱血性心臟衰竭的病史。
13.患者無法耐受最初兩個週期內每一劑治療前兩種形式的止吐劑。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
6 人
-
全球人數
58 人
