計劃書編號MK-3543-007
試驗執行中
2024-06-03 - 2031-12-31
Phase III
召募中4
ICD-10C88.8
其他惡性免疫細胞增生性疾病
ICD-10C94.40
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，未達到緩解
ICD-10C94.41
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，緩解期
ICD-10C94.42
急性泛骨髓增生伴有骨髓纖維化，復發
ICD-10C94.6
骨髓生成不良疾病，未分類
ICD-10D46.9
骨髓分化不良症候群
ICD-10D46.A
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良
ICD-10D46.B
骨髓分化不良症候群-頑固性血球減少伴有多系分化不良及環形鐵芽母細胞
ICD-10D46.C
骨髓分化不良症候群-單一del(5q)染色體異常
ICD-10D46.Z
其他骨髓分化不良症候群
ICD-10D47.1
慢性骨髓增生性疾病
ICD-10D47.3
本態性（出血性）血小板增多症
ICD-10D47.9
淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-10D47.Z1
移植器官後伴有淋巴組織增生性疾患(PTLD)
ICD-10D47.Z9
其他特定淋巴，造血及相關組織性態不明之腫瘤
ICD-9238.7
其他淋巴及造血組織之性態未明之腫瘤
一項第3期、隨機分配、雙盲、活性對照藥物對照之臨床試驗，針對未曾接受細胞減量療法的原發性血小板增多症受試者，評估Bomedemstat（MK-3543）相較於羥基尿素的療效與安全性
-
試驗申請者
美商默沙東藥廠股份有限公司台灣分公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
美商默沙東藥廠股份有限公司台灣分公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
原發性血小板增多症
試驗目的
主要目的：
比較bomedemstat和羥基尿素的持久臨床血液學反應（DCHR）。
次要目的：
(1) 根據骨髓纖維化症狀評估表第4.0版（MFSAF v4.0），比較bomedemstat與羥基尿素的疲累分數變化。
(2) 根據患者自述結果測量資訊系統（PROMIS）疲累簡表7a（SF-7a），比較bomedemstat與羥基尿素的疲累總分變化。
(3) 根據MFSAF v4.0，比較bomedemstat與羥基尿素的症狀總分變化。
(4) 評估兩個治療組的臨床血液學反應持續時間（DOCHR）。
(5) 評估兩個治療組的血液學緩解持續時間（DOHR）。
(6) 評估兩個治療組的血栓事件發生率。
(7) 評估兩個治療組的重大出血事件發生率。
(8) 評估兩個治療組的疾病惡化發生率。
(9) 評估bomedemstat的安全性和耐受性。
藥品名稱
膠囊劑
膠囊劑
膠囊劑
膠囊劑
膠囊劑
膠囊劑
膠囊劑
主成份
Bomedemstat
1012001300
N / A
1012001300
N / A
劑型
909
909
909
909
909
909
909
劑量
10 mg/Capsule, 15 mg/Capsule, 20 mg/Capsule, 50 mg/Capsule
500 mg/Capsule
N/A
500 mg/Capsule
N/A
評估指標
比較bomedemstat和羥基尿素的持久臨床血液學反應（DCHR）。
主要納入條件
•根據世界衛生組織骨髓增生性腫瘤診斷標準，不論年齡或風險狀況，確診為原發性血小板增多症（ET）且適合接受細胞減量療法者
•依歐洲骨髓纖維化分級共識標準（European Consensus Criteria for Grading Myelofibrosis）的修訂版本，經中央評估的骨髓纖維化分數為第0級或第1級。
•之前未曾接受過ET細胞減量治療
•人類免疫缺乏病毒（HIV）感染的受試者必須進行抗反轉錄病毒治療使HIV獲得良好控制
•B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性的受試者，如果已接受B型肝炎病毒（HBV）抗病毒療法至少4週且檢測不到HBV病毒量，則符合資格
•有C型肝炎病毒（HCV）感染病史的受試者，若無法測得HCV病毒量，則符合資格
•依歐洲骨髓纖維化分級共識標準（European Consensus Criteria for Grading Myelofibrosis）的修訂版本，經中央評估的骨髓纖維化分數為第0級或第1級。
•之前未曾接受過ET細胞減量治療
•人類免疫缺乏病毒（HIV）感染的受試者必須進行抗反轉錄病毒治療使HIV獲得良好控制
•B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性的受試者，如果已接受B型肝炎病毒（HBV）抗病毒療法至少4週且檢測不到HBV病毒量，則符合資格
•有C型肝炎病毒（HCV）感染病史的受試者，若無法測得HCV病毒量，則符合資格
主要排除條件
•有任何胃腸功能疾病／不全的病史，可能干擾到藥物吸收
•有惡性腫瘤的病史，除非已完成潛在治癒性治療且2年沒有惡性腫瘤的證據
•受HIV感染且有卡波西氏肉瘤和／或多中心型卡斯爾曼氏症病史的受試者
•患有需要全身性療法的活動性感染
•曾在第一劑試驗治療前<4週內接受重大外科手術，或者尚未從第一劑前>4週內的重大外科手術之副作用中復原。
•有惡性腫瘤的病史，除非已完成潛在治癒性治療且2年沒有惡性腫瘤的證據
•受HIV感染且有卡波西氏肉瘤和／或多中心型卡斯爾曼氏症病史的受試者
•患有需要全身性療法的活動性感染
•曾在第一劑試驗治療前<4週內接受重大外科手術，或者尚未從第一劑前>4週內的重大外科手術之副作用中復原。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
約15 人
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全球人數
約300 人
