計劃書編號DAY101-002
試驗執行中
2024-11-01 - 2031-03-01
Phase III
召募中2
LOGGIC/FIREFLY-2：一項第 3 期、隨機分配、國際性多中心試驗，比較 DAY101 單一療法相較於標準照護化療用於帶有活化 RAF 變異且需要第一線全身性療法的兒童低惡性度膠質細胞瘤患者
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試驗申請者
保瑞爾生技股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
保瑞爾生技股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
帶有活化 RAF 變異的兒童低惡性度膠質細胞瘤
試驗目的
主要目的：
針對帶有活化快速加速纖維肉瘤基因 (RAF) 變異，且需要第一線全身性療法的兒童低惡性度膠質細胞瘤患者，比較 tovorafenib 單一療法相對於標準照護 (SoC) 化療，由獨立審查委員會 (IRC) 根據低惡性度膠質細胞瘤兒童神經腫瘤學反應評估 (RAPNO-LGG [以下稱為 RAPNO]) 標準評估的客觀反應率 (ORR)。
關鍵次要目的：
-比較 tovorafenib 單一療法相對於 SoC 化療，由 IRC 依據 RAPNO 標準評估的無惡化存活期 (PFS)。
-比較 tovorafenib 單一療法相對於 SoC 化療，由 IRC 依據 RAPNO 標準評估的無事件存活期 (EFS)。
-比較 tovorafenib 單一療法相對於 SoC 化療的整體存活期 (OS)。
藥品名稱
錠劑
口服懸液用粉劑
口服懸液用粉劑
主成份
Tovorafenib (DAY101)
劑型
110
190
190
劑量
100MG
300MG
300MG
評估指標
主要評估指標：
依據 RAPNO 標準的 ORR，定義為整體確認反應達到完全反應 (CR) 、部分反應 (PR) 或輕微反應 (MR) 的患者比例。
依據 RAPNO 標準的 ORR，定義為整體確認反應達到完全反應 (CR) 、部分反應 (PR) 或輕微反應 (MR) 的患者比例。
主要納入條件
納入條件
•年齡未滿 25 歲，罹患低惡性度膠質細胞瘤 (LGG)，且帶有已知活化 RAF 變異
•組織病理學診斷為膠質細胞瘤或膠質神經瘤
•具有至少一個可測量病灶
•符合第一線全身性療法的適應症
•年齡未滿 25 歲，罹患低惡性度膠質細胞瘤 (LGG)，且帶有已知活化 RAF 變異
•組織病理學診斷為膠質細胞瘤或膠質神經瘤
•具有至少一個可測量病灶
•符合第一線全身性療法的適應症
主要排除條件
排除條件：
•患者具有以下任何腫瘤組織學發現：
1.神經鞘瘤
2.室管膜下巨細胞星狀瘤（結節性硬化症）
3.瀰漫型內因性橋腦膠質細胞瘤，即便組織學診斷為世界衛生組織 (WHO) 第 I-II 級
•患者的腫瘤具有額外的致病性分子變異，包括但不限於
a) 異檸檬酸脫氫酶 (IDH) 1/2 突變
b) 組蛋白 H3 突變
c) 第一型神經纖維瘤 (NF-1) 功能喪失型變異
•已知或疑似診斷患有第一或第二型神經纖維瘤 (NF-1/NF-2)
•先前或目前為此適應症接受非手術抗癌療法（例如：化療、口服/IV 標靶療法），包括放療
•患者具有以下任何腫瘤組織學發現：
1.神經鞘瘤
2.室管膜下巨細胞星狀瘤（結節性硬化症）
3.瀰漫型內因性橋腦膠質細胞瘤，即便組織學診斷為世界衛生組織 (WHO) 第 I-II 級
•患者的腫瘤具有額外的致病性分子變異，包括但不限於
a) 異檸檬酸脫氫酶 (IDH) 1/2 突變
b) 組蛋白 H3 突變
c) 第一型神經纖維瘤 (NF-1) 功能喪失型變異
•已知或疑似診斷患有第一或第二型神經纖維瘤 (NF-1/NF-2)
•先前或目前為此適應症接受非手術抗癌療法（例如：化療、口服/IV 標靶療法），包括放療
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
6 人
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全球人數
400 人
