計劃書編號CVAY736S12201
試驗執行中
2024-09-01 - 2030-10-28
Phase II
召募中4
ICD-10M34.0
進行性全身性硬化症(硬皮症)
ICD-10M34.1
肢端硬皮症候群
ICD-10M34.2
藥物或化學製劑導致之全身性硬化症(硬皮症)
ICD-10M34.89
其他全身硬化症(硬皮症)
ICD-10M34.9
全身性硬化症
ICD-9710.1
全身性硬化症
一項隨機分配、雙盲、平行分組、安慰劑對照、多中心試驗，評估 ianalumab 用於瀰漫型全身性硬化症參與者的療效、安全性及耐受性
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
瀰漫型全身性硬化症
試驗目的
本試驗旨在針對瀰漫型全身性硬化症參與者，評估每月一次皮下注射 ianalumab 相對於安慰劑的療效、安全性及耐受性
藥品名稱
預充填式注射劑
主成份
VAY736 (Ianalumab)
劑型
230
劑量
150 mg/1 mL
評估指標
主要目標評估指標
第 52 週時， 3/5 rCRISS25 反應
第 52 週時， 3/5 rCRISS25 反應
主要納入條件
•≥ 18 歲且 ≤ 70 歲的男性及女性參與者 (篩選門診時)。
•診斷為全身性硬化症，符合 2013 年美國風濕病學會/歐洲風濕病聯盟 (ACR/EULAR) 對全身性硬化症 (SSc) 的分類標準 (van den Hoogen et al 2013)，以及符合 LeRoy 等人(LeRoy et al 1988) 對 dcSSc 亞型分類。
•罹病時間 ≤60 個月 (定義為從首次非雷諾現象表現開始的時間，例如手部浮腫、硬皮症、指端潰瘍、關節痛、呼吸困難)
•篩選門診時 mRSS 單位 ≥ 15 且 ≤ 45
•篩選時符合下列至少一項條件的活動性疾病：
•罹病時間 ≤ 18 個月，定義為從首次非雷諾現象表現開始的時間
•與過去 6 個月內最後一次進行的評估相比，mRSS 增加 ≥ 3 個單位
•與過去 6 個月內最近一次進行的評估相比，侵犯一處新的部位，且 mRSS 增加 ≥ 2 個單位
•過去 6 個月內侵犯兩處新的部位
•急性期反應物升高 (紅血球沉降速率 [ESR] ≥ 30 mm/hr 或高敏感度 C 反應蛋白 [hsCRP] ≥ 6 mg/dL)
•患有SSc-間質性肺病 (ILD) 及 ATA 自體抗體陽性
•修訂版 EUSTAR 疾病活性指數 (mDAI) ≥ 2.5 (試驗計劃書10.7 節)
•參與者檢測下列至少一項自體抗體必須呈陽性：
•抗拓樸異構酶 I (ATA) (又稱為抗 SCL-70)
•抗 RNA 聚合酶 III (抗 RNAP3)
•抗核抗體 (ANA) (≥ 1:80)
僅 ANA 陽性 (但 ATA/抗 RNAP3 呈陰性) 的參與者，將限制在整個隨機分配試驗族群的 30% 以內。
•診斷為全身性硬化症，符合 2013 年美國風濕病學會/歐洲風濕病聯盟 (ACR/EULAR) 對全身性硬化症 (SSc) 的分類標準 (van den Hoogen et al 2013)，以及符合 LeRoy 等人(LeRoy et al 1988) 對 dcSSc 亞型分類。
•罹病時間 ≤60 個月 (定義為從首次非雷諾現象表現開始的時間，例如手部浮腫、硬皮症、指端潰瘍、關節痛、呼吸困難)
•篩選門診時 mRSS 單位 ≥ 15 且 ≤ 45
•篩選時符合下列至少一項條件的活動性疾病：
•罹病時間 ≤ 18 個月，定義為從首次非雷諾現象表現開始的時間
•與過去 6 個月內最後一次進行的評估相比，mRSS 增加 ≥ 3 個單位
•與過去 6 個月內最近一次進行的評估相比，侵犯一處新的部位，且 mRSS 增加 ≥ 2 個單位
•過去 6 個月內侵犯兩處新的部位
•急性期反應物升高 (紅血球沉降速率 [ESR] ≥ 30 mm/hr 或高敏感度 C 反應蛋白 [hsCRP] ≥ 6 mg/dL)
•患有SSc-間質性肺病 (ILD) 及 ATA 自體抗體陽性
•修訂版 EUSTAR 疾病活性指數 (mDAI) ≥ 2.5 (試驗計劃書10.7 節)
•參與者檢測下列至少一項自體抗體必須呈陽性：
•抗拓樸異構酶 I (ATA) (又稱為抗 SCL-70)
•抗 RNA 聚合酶 III (抗 RNAP3)
•抗核抗體 (ANA) (≥ 1:80)
僅 ANA 陽性 (但 ATA/抗 RNAP3 呈陰性) 的參與者，將限制在整個隨機分配試驗族群的 30% 以內。
主要排除條件
•篩選門診時，患有 dcSSc 以外的風濕性疾病，包括限制型 (lcSSc) 或基本型硬皮症 (sine scleroderma)。繼發性修格連氏症候群和硬皮症肌肉病變，可參與本試驗。
•篩選門診時，抗著絲粒抗體呈陽性 (ACA+)，但 ATA 或抗 RNAP3 自體抗體結果未呈陽性
•mRSS 先前改善 (減少)> 10 個單位
•篩選門診時患有肺部疾病，用力呼氣肺活量 (FVC) ≤ 預測值 50%，或一氧化碳肺瀰散量 (DLCO，依血紅素校正) ≤ 預測值 40%
•肺動脈高壓 (PAH，根據右側心導管檢查測量定義)，經評估為世界衛生組織功能分級 3 以上，接受 PAH 靜脈注射治療或有證據顯示患有其他中度嚴重肺部疾病
•基準點前 12 週內接受環磷醯胺治療的參與者。
•在隨機分配前 36 週內曾使用 ianalumab 以外的任何 B 細胞清除療法 (例如 rituximab、其他抗 CD20 單株抗體、抗 CD22 單株抗體或抗 CD52 單株抗體)，或B 細胞計數低於正常值下限或 低於B 細胞清除治療之前的基準值 (以較低者為準)
•基準點回診前 12 週內或在 5 個半衰期內 (以較長時間為準)，曾使用生物製劑治療，例如靜脈注射免疫球蛋白或單株抗體，包括市售藥物，除非納入條件明確允許
•基準點回診前 ≤ 4 週內曾接受試驗藥物治療 (或在試驗藥物的 5 個半衰期內，以較長時間為準)
• 基準點回診前4 週內曾使用抗纖維化藥物，包括秋水仙素、D-青黴胺、pirfenidone 或酪胺酸激酶抑制劑(例如nintedanib、nilotinib、imatinib、dasatinib)。依試驗主持人判斷，全身性硬化症間質性肺病(SSc-ILD) 患者在試驗期間需要使用抗纖維化藥物處置間質性肺病(ILD)，應排除不可參加試驗。
• 曾接受氮芥苯丁酸、骨髓移植或全淋巴組織放射治療。
• 有生育能力的女性，定義為從初潮到停經前，生理上能夠懷孕的所有女性；除非在試驗治療期間直到停止試驗治療後6 個月內，持續使用高度有效的避孕方法(每年失敗率< 1%)，才可參加試驗。
•篩選門診時，抗著絲粒抗體呈陽性 (ACA+)，但 ATA 或抗 RNAP3 自體抗體結果未呈陽性
•mRSS 先前改善 (減少)> 10 個單位
•篩選門診時患有肺部疾病，用力呼氣肺活量 (FVC) ≤ 預測值 50%，或一氧化碳肺瀰散量 (DLCO，依血紅素校正) ≤ 預測值 40%
•肺動脈高壓 (PAH，根據右側心導管檢查測量定義)，經評估為世界衛生組織功能分級 3 以上，接受 PAH 靜脈注射治療或有證據顯示患有其他中度嚴重肺部疾病
•基準點前 12 週內接受環磷醯胺治療的參與者。
•在隨機分配前 36 週內曾使用 ianalumab 以外的任何 B 細胞清除療法 (例如 rituximab、其他抗 CD20 單株抗體、抗 CD22 單株抗體或抗 CD52 單株抗體)，或B 細胞計數低於正常值下限或 低於B 細胞清除治療之前的基準值 (以較低者為準)
•基準點回診前 12 週內或在 5 個半衰期內 (以較長時間為準)，曾使用生物製劑治療，例如靜脈注射免疫球蛋白或單株抗體，包括市售藥物，除非納入條件明確允許
•基準點回診前 ≤ 4 週內曾接受試驗藥物治療 (或在試驗藥物的 5 個半衰期內，以較長時間為準)
• 基準點回診前4 週內曾使用抗纖維化藥物，包括秋水仙素、D-青黴胺、pirfenidone 或酪胺酸激酶抑制劑(例如nintedanib、nilotinib、imatinib、dasatinib)。依試驗主持人判斷，全身性硬化症間質性肺病(SSc-ILD) 患者在試驗期間需要使用抗纖維化藥物處置間質性肺病(ILD)，應排除不可參加試驗。
• 曾接受氮芥苯丁酸、骨髓移植或全淋巴組織放射治療。
• 有生育能力的女性，定義為從初潮到停經前，生理上能夠懷孕的所有女性；除非在試驗治療期間直到停止試驗治療後6 個月內，持續使用高度有效的避孕方法(每年失敗率< 1%)，才可參加試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
8 人
-
全球人數
200 人
