計劃書編號1462-0004
試驗執行中
2024-07-17 - 2027-02-28
Phase II
尚未開始5
ICD-10J84.10
肺部纖維化
ICD-10J84.112
特發性肺部纖維化
ICD-10J84.114
急性間質性肺炎
ICD-10J98.19
肺塌陷
ICD-9516.3
原發性纖維性肺泡炎
一項隨機分配、雙盲、安慰劑對照、劑量決定試驗，評估不同口服劑量的 BI 1819479 在至少 24 週內對特發性肺纖維化 (IPF) 患者的療效、安全性和耐受性
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試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
特發性肺纖維化
試驗目的
本試驗的目的是證 實 BI 1819479 在基線到最長為期 52 週的這段期間，對於用力肺活量 (Forced Vital Capacity, FVC) 變化的臨床活性的臨床概念證明 (Proof of Clinical Concept, PoCC)。為進一步降低 FVC的衰退、對 IPF 患者的症狀發揮正面影響，並改善患者的生活品質，需要有新的治療方法。
本試驗將對 BI 1819479 用於此一患者族群作為單獨治療或搭配當地標準治療 (Standard of Care, SoC) 進行研究。將會使用 FVC 年下降率[mL/年] 藉以產生足夠的療效證明，為第 III 期計畫提供資訊。
藥品名稱
膜衣錠
主成份
BI 1819479
劑型
116
劑量
0.05 mg or 0.3 mg
評估指標
主要指標是對最長為期 52 週的治療期間所評估的 FVC 年下降率 [mL/年]。
主要納入條件
1. 患者簽署受試者同意書時年齡 ≥40 歲。
2. 進入本試驗前， 根據國際醫藥法規協和會之優良臨床試驗規範 ( Int ernational Council for Harmonisati on of Technical Requirem ents for Pharmaceuticals for Human Use- Good Clinical Practice, ICH-GCP ) 和當地法律簽署書面受試者同意並註明日期。
3. 診斷為 IPF。
4. 患者可能處於以下情況：
- 在第 1 次回診前至少12 週和篩選期間接受 nintedanib 或 pirfenidone
穩定治療[ 1 ]， 並計劃在隨機分配後繼續接受這種背景治療。不接受
nintedanib 加上 pirfenidone 的併用治療。
- 在第 1 次回診前至少 12 週以及篩選期間未接受 nint ed anib 或
pirfenidone 治療（ 例如未曾接受抗纖維化治療或先前已停止治療），且不打算開始或重新開始抗纖維化治療。
5. 第 1 次回診時， 用力肺活量 (Forced Vital Capacit y, FVC) ≥ 預測正常值的45%。
6. 第 1 次回診時， 肺部的一氧化碳瀰散量 (Diffusing capacity of the l ungs for carbon monoxide, DLCO) ≥ 根據血紅素 ( Hemoglobin, Hb ) 校正之預測正常值的25%。
7. 具生育能力的女性 (Women of childbearing potential, WOCBP ) [ 2 ]必須採取高度有效且使用者依賴性低的避孕方法， 且男性伴侶使用額外的屏障避孕措施（ 使用保險套），直至追蹤期結束為止。WOC B P 必須定期進行驗孕（ 至少每月一次），如果懷孕， 則必須停止試驗用藥。
8. 有 WOC BP [ 2 ]伴侶的男性試驗參與者必須採取避孕措施（ 保險套） 以避免透過精液造成藥物接觸。男性試驗參與者的女性伴侶必須在治療期間直至追蹤期結束為止， 使用高度有效的避孕方法。
[ 1 ] 穩定治療的定義為篩選前至少接受 1 2 週 n i n t e d a n i b 或 p i r f e n i d o n e 的個人和一般耐受方案（ 劑量不變） 。
[ 2 ] 女性在初經後一直到停經後為止皆被認為具有生育能力 (WO C B P )， 即生殖能力， 除非永久絕育。永久絕育方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術和雙側卵巢切除術。輸卵管結紮並非永久絕育的方法。停經後狀態的定義為 1 2 個月無月經， 且無其他醫學上的成因。
2. 進入本試驗前， 根據國際醫藥法規協和會之優良臨床試驗規範 ( Int ernational Council for Harmonisati on of Technical Requirem ents for Pharmaceuticals for Human Use- Good Clinical Practice, ICH-GCP ) 和當地法律簽署書面受試者同意並註明日期。
3. 診斷為 IPF。
4. 患者可能處於以下情況：
- 在第 1 次回診前至少12 週和篩選期間接受 nintedanib 或 pirfenidone
穩定治療[ 1 ]， 並計劃在隨機分配後繼續接受這種背景治療。不接受
nintedanib 加上 pirfenidone 的併用治療。
- 在第 1 次回診前至少 12 週以及篩選期間未接受 nint ed anib 或
pirfenidone 治療（ 例如未曾接受抗纖維化治療或先前已停止治療），且不打算開始或重新開始抗纖維化治療。
5. 第 1 次回診時， 用力肺活量 (Forced Vital Capacit y, FVC) ≥ 預測正常值的45%。
6. 第 1 次回診時， 肺部的一氧化碳瀰散量 (Diffusing capacity of the l ungs for carbon monoxide, DLCO) ≥ 根據血紅素 ( Hemoglobin, Hb ) 校正之預測正常值的25%。
7. 具生育能力的女性 (Women of childbearing potential, WOCBP ) [ 2 ]必須採取高度有效且使用者依賴性低的避孕方法， 且男性伴侶使用額外的屏障避孕措施（ 使用保險套），直至追蹤期結束為止。WOC B P 必須定期進行驗孕（ 至少每月一次），如果懷孕， 則必須停止試驗用藥。
8. 有 WOC BP [ 2 ]伴侶的男性試驗參與者必須採取避孕措施（ 保險套） 以避免透過精液造成藥物接觸。男性試驗參與者的女性伴侶必須在治療期間直至追蹤期結束為止， 使用高度有效的避孕方法。
[ 1 ] 穩定治療的定義為篩選前至少接受 1 2 週 n i n t e d a n i b 或 p i r f e n i d o n e 的個人和一般耐受方案（ 劑量不變） 。
[ 2 ] 女性在初經後一直到停經後為止皆被認為具有生育能力 (WO C B P )， 即生殖能力， 除非永久絕育。永久絕育方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術和雙側卵巢切除術。輸卵管結紮並非永久絕育的方法。停經後狀態的定義為 1 2 個月無月經， 且無其他醫學上的成因。
主要排除條件
1. 在篩選前至少 12 週內和/或篩選期間發生 IP F 急性惡化（ 經試驗主持人判定） 。
2. 因呼吸或肺部原因而接受免疫抑制藥物（ 口服皮質類固醇除外） 或每日prednisone >15 mg 或等效藥物的治療。
3. 患者必須或打算繼續服用禁忌藥物或任何視為可能干擾試驗安全進行的藥物。
4. 患者目前正在參加另一項研究性裝置或藥物試驗， 或第一次回診發生在完成先前的研究性裝置或藥物試驗或接受其他研究性治療後不到 3 0 天或 5 個半衰期（ 以時間較長者為準） 內。
5. 患有所研究 IP F 以外的重大疾病或病症的患者，試驗主持人認為這些疾病或病症可能會讓患者因參與試驗而面臨風險、干擾試驗程序或引起對患者參與試驗能力的疑慮或任何可能導致預期壽命 <12 個月的醫療狀況。
6. 第 1 次回診時出現相關呼吸道阻塞（ 使用支氣管擴張劑前的 1 秒用力呼氣量 [ For ced Expi ratory Vol um e in 1 se cond, FEV1]/ FVC <0 .7） 。
7. 試驗主持人認為有其他具有臨床意義的肺部異常。
8. 在第 1 次回診前 4 週內和/或篩選期間有需要治療的下呼吸道感染。
9. 第 1 次回診前 5 年內有任何活動性或疑似惡性腫瘤的紀錄，或有惡性腫瘤病史，但不包括已適當治療的皮膚基底細胞癌或鱗狀細胞癌或子宮頸原位癌。
10. 第 1 次回診前 3 個月內曾進行或預定在試驗過程中進行重大手術（ 根據試驗主持人的評估判定為重大） 。允許列於肺移植名單上。
11. 預期患者不會遵從試驗計畫書要求或預期不會按時程完成試驗（ 例如長期酒精或藥物濫用， 或依試驗主持人判斷有任何其他狀況會讓患者變成不可靠的試驗參與者） 。
12. 先前曾在本試驗接受隨機分配； 允許進行重新篩選。
13. 對該藥物或其賦形劑過敏。
14. 懷孕中、哺乳中或預定在試驗期間受孕的女性。
15. 根據當地法規屬於任何弱勢人口（ 定義為： 孕婦或哺乳期婦女； 被剝奪自由者； 未成年人； 可能沒有足夠的權力、智力、教育程度、資源、力量或其他保護自身利益所需特質者； 或無法明確給予同意） 。
16. 試驗主持人認為有其他具臨床意義的共病症狀態（ 例如腎衰竭、肝功能不全、心血管疾病等） 。
17. 未包含在任何其他排除條件內， 但根據試驗主持人判定可能危及參與者安全或試驗計畫遵循性的任何情況。
18. 有使用幹細胞療法以治療肺纖維化的病史。
2. 因呼吸或肺部原因而接受免疫抑制藥物（ 口服皮質類固醇除外） 或每日prednisone >15 mg 或等效藥物的治療。
3. 患者必須或打算繼續服用禁忌藥物或任何視為可能干擾試驗安全進行的藥物。
4. 患者目前正在參加另一項研究性裝置或藥物試驗， 或第一次回診發生在完成先前的研究性裝置或藥物試驗或接受其他研究性治療後不到 3 0 天或 5 個半衰期（ 以時間較長者為準） 內。
5. 患有所研究 IP F 以外的重大疾病或病症的患者，試驗主持人認為這些疾病或病症可能會讓患者因參與試驗而面臨風險、干擾試驗程序或引起對患者參與試驗能力的疑慮或任何可能導致預期壽命 <12 個月的醫療狀況。
6. 第 1 次回診時出現相關呼吸道阻塞（ 使用支氣管擴張劑前的 1 秒用力呼氣量 [ For ced Expi ratory Vol um e in 1 se cond, FEV1]/ FVC <0 .7） 。
7. 試驗主持人認為有其他具有臨床意義的肺部異常。
8. 在第 1 次回診前 4 週內和/或篩選期間有需要治療的下呼吸道感染。
9. 第 1 次回診前 5 年內有任何活動性或疑似惡性腫瘤的紀錄，或有惡性腫瘤病史，但不包括已適當治療的皮膚基底細胞癌或鱗狀細胞癌或子宮頸原位癌。
10. 第 1 次回診前 3 個月內曾進行或預定在試驗過程中進行重大手術（ 根據試驗主持人的評估判定為重大） 。允許列於肺移植名單上。
11. 預期患者不會遵從試驗計畫書要求或預期不會按時程完成試驗（ 例如長期酒精或藥物濫用， 或依試驗主持人判斷有任何其他狀況會讓患者變成不可靠的試驗參與者） 。
12. 先前曾在本試驗接受隨機分配； 允許進行重新篩選。
13. 對該藥物或其賦形劑過敏。
14. 懷孕中、哺乳中或預定在試驗期間受孕的女性。
15. 根據當地法規屬於任何弱勢人口（ 定義為： 孕婦或哺乳期婦女； 被剝奪自由者； 未成年人； 可能沒有足夠的權力、智力、教育程度、資源、力量或其他保護自身利益所需特質者； 或無法明確給予同意） 。
16. 試驗主持人認為有其他具臨床意義的共病症狀態（ 例如腎衰竭、肝功能不全、心血管疾病等） 。
17. 未包含在任何其他排除條件內， 但根據試驗主持人判定可能危及參與者安全或試驗計畫遵循性的任何情況。
18. 有使用幹細胞療法以治療肺纖維化的病史。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
15 人
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全球人數
300 人
