計劃書編號CLOU064E12201
2019-09-01 - 2022-12-17
Phase II
尚未開始2
召募中3
ICD-10M35.00
乾燥症候群
ICD-10M35.01
乾燥症候群伴有角膜結膜炎
ICD-10M35.09
乾燥徵候群伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-9710.2
乾燥徵候群
一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的第2 期適應性試驗，評估LOU064 不同劑量用於中度至重度修格蘭氏症候群患者的安全性和療效(LOUiSSe)
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
中度至重度修格蘭氏症候群
試驗目的
主要目標
主要目標為依據基準點至第24 週的ESSDAI 變化，探討LOU064 的劑量－療效反應關係
次要目標
• 依據基準點至第24 週的ESSPRI 變化，評估LOU064 的劑量－療效反應特性
• 依據患者和醫師回報的治療結果(ESSPRI、FACIT-F、EQ-5D、PhGA) 自基準點的變化，評估LOU064 相較於安慰劑的療效
• 依據ESSDAI 自基準點的變化，評估LOU064 相較於安慰劑的療效
• 依據治療中發生的不良事件(嚴重和非嚴重)，以及試驗中的生命徵象、實驗室檢驗值、心電圖數值異常，評估LOU064 的安全性和耐受性
• 評估LOU064 達到穩定狀態的PK 參數(Cmax、AUC、Tmax、MRT 及其他參數，視需要而定)
藥品名稱
LOU064
主成份
LOU064
LOU064
LOU064
劑型
Capsule
膜衣錠
膜衣錠
劑量
10, 25 & 50
10,25,50
10,25,50
評估指標
療效評估：
• ESSDAI、ESSPRI、FACIT-F、EQ-5D、PhGA
主要安全性評估:
• 不良事件監測
• 身體檢查
• 監測血液和尿液的實驗室指標
• 中央心電圖(ECG) 評估
• 額外的肝臟及腎臟安全性監測
其他評估項目:
• B 細胞上的BTK 表現量
• 濾泡輔助型T 細胞
• 血清可溶性生物標記
• 指定的自體抗體(例如Ro/SSA、La/SSB)
• mRNA、蛋白質和自體抗體特性
• ESSDAI、ESSPRI、FACIT-F、EQ-5D、PhGA
主要安全性評估:
• 不良事件監測
• 身體檢查
• 監測血液和尿液的實驗室指標
• 中央心電圖(ECG) 評估
• 額外的肝臟及腎臟安全性監測
其他評估項目:
• B 細胞上的BTK 表現量
• 濾泡輔助型T 細胞
• 血清可溶性生物標記
• 指定的自體抗體(例如Ro/SSA、La/SSB)
• mRNA、蛋白質和自體抗體特性
主要納入條件
主要納入條件
• 篩選時年滿18 歲至75 歲的男性或女性患者(台灣僅納入年滿20歲之受試者)。
• 篩選時符合2016 年美國風濕病醫學會(ACR)/歐洲風濕病聯盟(EULAR) 對修格蘭氏症候群的分類標準。
• 篩選時ESSDAI 的8 項主要項目(生物學、血液學、關節、皮膚、腺體、淋巴結病變、腎、全身) 加權分數≥ 5。若受試者在其餘4 個主要項目中具有其中一項以上的發現，不影響納入資格；但這些項目的分數不計入納入條件評估，而是列入受試者的ESSDAI 總分
• 篩選時ESSPRI ≥ 5。
• 篩選時或之前3 個月內，抗Ro/SSA 血清抗體為陽性。
• 篩選時，未刺激的整體唾液流速> 0 mL/min
• 篩選時年滿18 歲至75 歲的男性或女性患者(台灣僅納入年滿20歲之受試者)。
• 篩選時符合2016 年美國風濕病醫學會(ACR)/歐洲風濕病聯盟(EULAR) 對修格蘭氏症候群的分類標準。
• 篩選時ESSDAI 的8 項主要項目(生物學、血液學、關節、皮膚、腺體、淋巴結病變、腎、全身) 加權分數≥ 5。若受試者在其餘4 個主要項目中具有其中一項以上的發現，不影響納入資格；但這些項目的分數不計入納入條件評估，而是列入受試者的ESSDAI 總分
• 篩選時ESSPRI ≥ 5。
• 篩選時或之前3 個月內，抗Ro/SSA 血清抗體為陽性。
• 篩選時，未刺激的整體唾液流速> 0 mL/min
主要排除條件
主要排除條件：
• 修格蘭氏症候群的症狀，與其他造成主要病症的自體免疫疾病相重疊。
• 在篩選前12 個月內使用rituximab 或其他B 細胞清除藥物。如果受試者先前曾使用這類藥物，B 細胞計數應達到正常範圍。
• 在基準點之前6 個月內曾接受下列任一項治療
• CTLA4-Fc 免疫球蛋白(abatacept)
• 抗TNF-α 單株抗體
• 靜脈注射免疫球蛋白
• 血漿分離術
• 靜脈注射或口服cyclophosphamide
• 靜脈注射或口服cyclosporine A。
• 需要定期使用已知主要副作用為口乾/眼睛乾澀的藥物，且在篩選前至少30 天未達到穩定劑量，或在本試驗期間預期將變更治療方案
• 有顯著的出血風險或凝血功能異常，包括但不限於：
• 過去或目前有血栓或血栓栓塞事件，或發生血栓或血栓栓塞事件的風險增加。
• 需要接受乙醯水楊酸以外的抗血小板或抗凝劑治療(例如warfarin、clopidogrel 或新型口服抗凝劑[NOAC]，劑量最高達每日100 mg)。
• 曾發生胃腸道出血、腦內出血或其他嚴重出血，例如使用非類固醇抗炎藥(NSAID) 相關的出血
• 篩選時，全血球計數實驗室檢驗值如下：
• 血紅素濃度低於8.0 g/dL
• 總白血球計數低於3,000/μL
• 血小板低於100,000/μL
• 嗜中性白血球計數≤ 1,500/ μL
• 修格蘭氏症候群的症狀，與其他造成主要病症的自體免疫疾病相重疊。
• 在篩選前12 個月內使用rituximab 或其他B 細胞清除藥物。如果受試者先前曾使用這類藥物，B 細胞計數應達到正常範圍。
• 在基準點之前6 個月內曾接受下列任一項治療
• CTLA4-Fc 免疫球蛋白(abatacept)
• 抗TNF-α 單株抗體
• 靜脈注射免疫球蛋白
• 血漿分離術
• 靜脈注射或口服cyclophosphamide
• 靜脈注射或口服cyclosporine A。
• 需要定期使用已知主要副作用為口乾/眼睛乾澀的藥物，且在篩選前至少30 天未達到穩定劑量，或在本試驗期間預期將變更治療方案
• 有顯著的出血風險或凝血功能異常，包括但不限於：
• 過去或目前有血栓或血栓栓塞事件，或發生血栓或血栓栓塞事件的風險增加。
• 需要接受乙醯水楊酸以外的抗血小板或抗凝劑治療(例如warfarin、clopidogrel 或新型口服抗凝劑[NOAC]，劑量最高達每日100 mg)。
• 曾發生胃腸道出血、腦內出血或其他嚴重出血，例如使用非類固醇抗炎藥(NSAID) 相關的出血
• 篩選時，全血球計數實驗室檢驗值如下：
• 血紅素濃度低於8.0 g/dL
• 總白血球計數低於3,000/μL
• 血小板低於100,000/μL
• 嗜中性白血球計數≤ 1,500/ μL
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
20 人
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全球人數
252 人
