計劃書編號CBAF312X2206
2015-03-01 - 2017-12-31
Phase II
終止收納1
試驗已結束1
ICD-10M33.90
皮多肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-9710.3
皮肌炎
一項雙盲、隨機分配、安慰劑對照試驗，評估活性皮肌炎患者使用 BAF312 的安全性、耐受性、療效和初步劑量－療效反應
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
活性皮肌炎
試驗目的
本試驗目的為，針對肌肉強度降低、血清肌酸酐激酶 (CK) 濃度升高之臨床
活性多發性肌炎 (PM) 患者，評估口服給予 2 毫克 BAF312 的療效、安全性、耐受性
及藥物動力學特性。患者族群將包括對皮質類固醇及 / 或疾病修飾抗風濕藥物
(DMARDs) 療效反應不佳的 PM 患者。
藥品名稱
BAF312
主成份
Siponimab
劑型
tablet
劑量
0, 0.5, 2, 10
評估指標
1. 主要評估指標：
評估每日一次 2 毫克 BAF312，用於PM患者之初步臨床療效，評估方式為徒手肌力
測試 (MMT) 和血清肌酸酐激酶 (CK) 數值
2. 次要評估指標：
評估 BAF312 用於PM患者之安全性、耐受性及藥物動力學
評估每日一次 2 毫克 BAF312，用於PM患者之初步臨床療效，評估方式為徒手肌力
測試 (MMT) 和血清肌酸酐激酶 (CK) 數值
2. 次要評估指標：
評估 BAF312 用於PM患者之安全性、耐受性及藥物動力學
主要納入條件
納入條件
試驗醫師會檢查您的醫療病史，以及相關的症狀/表徵/實驗室檢驗結果，以評估您是否符合參加本試驗的資格。必須符合下列所有條件：
1. 進行任何試驗相關評估前，必須先取得您的受試者同意書。
2. 年齡介於 18-70 歲 (含) 的男性和女性患者，篩選前至少十二個月，依據 Bohan 與 Peter 的診斷標準 (Bohan and Peter,1975) 定義為「明確」或「可能」罹患皮肌炎。根據台灣法規，只有年滿 20 歲的患者才有資格參加試驗。
3. 您必須患有活性疾病才能參加此試驗。試驗醫師將檢查您是否有以皮肌炎皮疹定義之活性疾病，並有符合下列定義之肌肉虛弱：
a. MMT-8 分數 (肌肉強度測驗) ≤ 130 (最高為 150)
且
b. CDASI 分數 (皮疹數量和嚴重度分數) 至少 5 分
4. 您必須對過去的標準治療反應不佳，或這些標準治療對您有顯著毒性或您無法耐受。標準治療定義：單獨使用皮質類固醇，或併用疾病修飾抗風濕藥物 (DMARD)。
5. 您可以使用穩定劑量的皮質類固醇 (最高/相當於每日一次 20 毫克強體松® [prednisone])，但在基準點之前劑量必須已維持穩定至少 2 週。進入試驗之前 8 週內，您不得接受超過每日相當於 80 毫克強體松® [prednisone]的治療。
6. 患者目前接受的口服或皮下注射methotrexate (例如: 滅殺除癌®)，在基準點之前 3 個月必須維持每週最多/相當於 25 毫克的穩定劑量。
7. 若您目前接受Azathioprine 治療 (例如: 移護寧®)，此藥物在基準點之前至少 3 個月必須維持最多每天每公斤體重 3 毫克的穩定維持劑量。
8. 您在篩選回診前 6 個月內的癌症篩檢結果必須為陰性。
9. 您必須能夠與試驗主持人溝通，瞭解試驗要求並確實配合。
試驗醫師會檢查您的醫療病史，以及相關的症狀/表徵/實驗室檢驗結果，以評估您是否符合參加本試驗的資格。必須符合下列所有條件：
1. 進行任何試驗相關評估前，必須先取得您的受試者同意書。
2. 年齡介於 18-70 歲 (含) 的男性和女性患者，篩選前至少十二個月，依據 Bohan 與 Peter 的診斷標準 (Bohan and Peter,1975) 定義為「明確」或「可能」罹患皮肌炎。根據台灣法規，只有年滿 20 歲的患者才有資格參加試驗。
3. 您必須患有活性疾病才能參加此試驗。試驗醫師將檢查您是否有以皮肌炎皮疹定義之活性疾病，並有符合下列定義之肌肉虛弱：
a. MMT-8 分數 (肌肉強度測驗) ≤ 130 (最高為 150)
且
b. CDASI 分數 (皮疹數量和嚴重度分數) 至少 5 分
4. 您必須對過去的標準治療反應不佳，或這些標準治療對您有顯著毒性或您無法耐受。標準治療定義：單獨使用皮質類固醇，或併用疾病修飾抗風濕藥物 (DMARD)。
5. 您可以使用穩定劑量的皮質類固醇 (最高/相當於每日一次 20 毫克強體松® [prednisone])，但在基準點之前劑量必須已維持穩定至少 2 週。進入試驗之前 8 週內，您不得接受超過每日相當於 80 毫克強體松® [prednisone]的治療。
6. 患者目前接受的口服或皮下注射methotrexate (例如: 滅殺除癌®)，在基準點之前 3 個月必須維持每週最多/相當於 25 毫克的穩定劑量。
7. 若您目前接受Azathioprine 治療 (例如: 移護寧®)，此藥物在基準點之前至少 3 個月必須維持最多每天每公斤體重 3 毫克的穩定維持劑量。
8. 您在篩選回診前 6 個月內的癌症篩檢結果必須為陰性。
9. 您必須能夠與試驗主持人溝通，瞭解試驗要求並確實配合。
主要排除條件
排除條件
試驗醫師會檢查您的醫療病史，以及相關的症狀/表徵/實驗室檢驗結果，以評估您是否符合參加本試驗的資格。如果您符合下列任一條件，就無法參加試驗：
1. 加入試驗當時，或加入試驗前的 5 個半衰期或 30 日內(以較長時間為準)，使用 BAF312 以外的試驗藥物；如果當地法規要求，可能延長這段時間。
2. 曾對任何試驗藥物或類似化學結構藥物過敏。
3. 符合下列情況的皮肌炎 (DM) 患者
a. 患有症狀重疊的肌炎，試驗醫師認為您的肌肉症狀 (如無力或疼痛) 是由其他成因 (例如關節炎、結節性硬化症、statin類藥物肌肉病變或類固醇誘發之肌肉病變) 造成，或有重大器官損傷 (如狼瘡性腎炎、中樞神經系統受損)。若您患有症狀重疊的肌炎，出現自體免疫疾病 (如狼瘡或次發性薛格連氏症候群 [Sjögren's syndrome]) 的其他臨床或實驗室表徵，依據試驗醫師的決定，您可能可以參加試驗
b. 患有心臟、肺部、任何重大內臟損傷，經試驗醫師認定具臨床意義
c. 末期皮肌炎，經試驗醫師認定，其肌肉無力可能源自肌肉損傷，而非肌炎疾病活性
4. 患有其他類型的肌炎或肌肉病變，包括：
a. 多發性肌炎
b. 伴腫瘤性皮肌炎。必須有文件證實診斷為皮肌炎時，已依據標準醫療實務排除惡性腫瘤
c. 依據歐洲神經肌肉中心 (ENMC) 或修改版 Hilton-Jones 診斷條件或相等條件，判定為包涵體肌炎。如果患者的手腕/手指屈肌無力，比起手腕伸肌及肩膀外展肌更明顯，應特別注意
d. 壞死性肌肉病變；有壞死徵象的皮肌炎患者可以由試驗醫師決定是否符合資格
e. 皮肌炎以外的疾病造成之任何肌肉病變，例如藥物誘發肌肉病變、代謝或神經疾病
5. 曾接受下列治療：
a. 隨機分配前 3 個月內接受過免疫球蛋白，例如靜脈注射用免疫球蛋白 (ivIg) 治療
b. 隨機分配前 6 個月內接受過單株抗體。如果您過去 12 個月內接受過rituximab (利妥昔®)治療，周邊 B 細胞 (一種血球細胞) 計數應回到正常範圍，才符合參加試驗資格
c. 隨機分配前 6 個月內，使用過cyclophosphamide (例如: 癌德星®)
d. 隨機分配前 2 個月內，接受過第二線免疫抑制藥物，包括mycophenolate (例如: 睦體康®)、 cyclosporine A (例如: 環孢靈®)、 leflunomide (例如: 艾炎寧®)
e. 隨機分配前 2 個月內，接受過肌肉注射methotrexate (例如: 必除癌注射液®) (然而劑量穩定之口服或皮下注射methotrexate (例如: 必除癌注射液®)，為允許使用之併用藥物，參見納入條件 6)
f. 全淋巴組織放射治療，或骨髓移植
6. 目前或過去曾患有黃斑部水腫 (一種嚴重影響視力的眼睛疾病)，或任何增加黃斑部水腫風險之重大眼疾 (如，糖尿病視網膜病變或視網膜靜脈阻塞)
7. 罹患下列任何一項心血管疾病：
a. 曾經或目前患有重大心臟病，包括心臟衰竭 (紐約心臟學會 [NYHA] 功能分類第 II-IV 級)、心肌炎、心肌病變、穩定或不穩定的心絞痛或心肌梗塞 (過去 12 個月內)、或控制不良之動脈高血壓
b. 試驗醫師將檢查您的心電圖資料，以檢查您是否罹患心臟傳導或心律疾病，包括左束支傳導完全阻滯、竇性心跳停止或竇－房阻滯、有症狀心搏過緩、竇房結病變症候群、Mobitz 第 II 類第二度房室阻滯，或重度房室阻滯 (曾有病史或在篩選時發現)
c. 需要治療的心臟心律不整，或有心因性昏厥病史
d. 您目前接受第 Ia 類或第 III 類抗心律不整藥物治療 (如，quinidine [例如:奎寧丁®]、disopyramide [例如:心達寧膠囊®]、amiodarone [例如:臟得樂®]、bretylium、sotalol [例如:心得治®]、ibulitide、azimilide、dofelitide、ajmaline [例如:整脈®]、procainamide)
e. 因疾病而使用的藥物可能導致房室傳導阻滯及壓抑房室傳導 (如，carbamazepine [例如:癲通®]、lamotrigine [例如:樂命達®]、非dihydropyridine類鈣離子通道阻斷劑 [例如verapamil [例如:易舒平®] 或diltiazem [例如:合必爽®] 或心臟醣苷)，但 β 阻斷劑除外。如果您使用 β 阻斷劑治療，整個試驗期間不得增加劑量。試驗期間不得開始新的 β 阻斷劑治療
f. 試驗醫師將檢查您篩選時的心電圖資料。如果發現 (1) PR 間期 >220 毫秒，(2) QT 間期延長症候群，或 (3) QTcF 延長，男性 >450 毫秒，或女性 >470 毫秒，則您不可以參加本試驗
g. 重度自律神經系統功能障礙
h. 患有心臟病而需要導管電氣燒灼術治療
i. 隨機分配前，休息時的心跳速率低於每分鐘 50 次
8. 罹患下列任何一項肺部疾病：
a. 曾罹患或目前患有活性重度呼吸疾病，包括重度慢性阻塞性肺病或肺部纖維化
b. 結核病，但曾成功治療之結核病，或結核菌素試驗陽性皮膚反應後曾接受預防性投藥者除外
c. 重度氣喘或需要規律口服類固醇治療的氣喘
9. 過去 5 年內曾有任何器官系統的惡性腫瘤 (局部皮膚基底細胞癌除外)，不論是否治療或有無局部復發或轉移的證據。
10. 糖尿病控制不良，或影響其他器官之糖尿病，例如糖尿病腎臟病變或視網膜病變。
11. 活性全身細菌、病毒或真菌感染，或診斷罹患後天免疫不全症候群 (AIDS)、B 型肝炎感染、C 型肝炎感染。
12. 有證據顯示患有其他任何急性或慢性感染疾病。
13. 試驗機構人員將在篩選時抽血分析水痘帶狀皰疹病毒 IgG 抗體。若結果為陰性，您不可以參加本試驗。
14. 在隨機分配前 2 個月內，接種過任何活性或減毒活性疫苗 (包括水痘帶狀皰疹病毒或痲疹)。
15. CYP2C9 是負責代謝 BAF312 的主要酵素。將在篩選時檢驗您的 CYP2C9 基因型。如果檢驗顯示您帶有 CYP2C9*3 同型接合對偶基因，或您拒絕接受檢驗，則您不可以參加本試驗。
16. 使用 (或在開始 BAF312 前 4 週內或 5 個半衰期內使用過，以較長者為準) 的併用藥物是 CYP2C9 的強效或中效誘發劑。
17. 篩選或基準點評估期間進行之實驗室檢測，顯示有藥物或酒精濫用之證據。
18. 因罹患任何疾病 (如，對水凝膠過敏) 或植入裝置，無法接受行動心臟遙測監測或 24 小時連續心電圖。
19. 懷孕或哺乳 (泌乳) 的女性；懷孕的定義為女性受孕後至妊娠結束前的狀態，並經人類絨毛膜促性腺素 (hCG) 實驗室檢驗陽性結果確認。
20. 有生育能力的女性，定義為生理上能夠懷孕的所有女性；除非試驗治療期間直到最後一劑 BAF312 後 28 天內，採用高效的避孕方法，則可參與試驗。高效避孕方法包括：
完全禁慾 (如果符合受試者的偏好及平日生活型態)。不接受安全期避孕法 (例如週期法、排卵期測量法、基礎體溫法、排卵後期避孕法) 和性交中斷法等避孕方式。
試驗治療開始前至少 6 週以上，已接受女性絕育手術 (手術切除雙側卵巢，不論是否切除子宮) 或輸卵管結紮。只摘除卵巢的女性，必須追蹤評估其荷爾蒙濃度，確認生育能力狀態。
男性絕育手術 (篩選前至少 6 個月以上)。對於本試驗女性受試者，該輸精管已結紮的男性必須為其唯一的性伴侶。
同時使用下列任兩種方式 (a+b 或 a+c 或 b+c)：
a. 口服、注射、植入型荷爾蒙避孕劑，或其他效果相當的荷爾蒙避孕法 (失敗率 < 1%)，例如荷爾蒙陰道環或避孕貼片
b. 裝置子宮內避孕器 (IUD) 或子宮內投藥系統 (IUS)
c. 阻隔避孕法：保險套或子宮帽 (避孕膈膜或子宮頸帽)，加上殺精劑泡沫/凝膠/薄膜/乳膏/陰道栓劑
女性如果採用口服避孕劑，同一避孕藥必須在試驗治療開始前維持穩定劑量至少 3 個月以上。
停經後無生育能力的女性，定義為已自然閉經 12 個月，且臨床特性相符 (例如年齡適當、曾有血管舒縮症狀)，或至少 6 週前已手術切除雙側卵巢 (不論是否切除子宮) 或輸卵管結紮。只摘除卵巢的女性，必須追蹤評估其荷爾蒙濃度，確認生育能力狀態，才可視為無生育能力。本群患者不需要使用避孕藥。
21. 在隨機分配前患有下列任何肝臟疾病：
a. 慢性肝臟或膽囊疾病病史
b. 總膽紅素或接合膽紅素高於正常值上限 1.5 倍，除非經試驗醫師診斷患有吉伯特氏症候群 (Gilbert’s syndrome)
c. 鹼性磷酸酶 (AP) 高於正常值上限 1.5 倍
d. 天門冬胺酸轉胺酶 (AST) (SGOT，血清麩胺基酸-草醋酸轉胺基酶)、丙胺酸轉胺酶 (ALT) (SGPT，血清麩胺基酸-焦葡萄酸轉胺基酶) (兩者都是肝臟酵素) 高於正常值上限 3 倍，且經試驗醫師判定，AST 或 ALT 升高為肝臟疾病所致。然而，因肌炎疾病活性而導致 AST/ALT 升高的患者，可以參加試驗
e. γ-麩胺醯轉移酶 (GGT) 高於正常值上限 3 倍
22. 在隨機分配前，具有下列任何一項實驗室檢驗值異常：
a. 血清肌酸酐高於每分公升 (dL) 1.7 毫克 (每公升 150 微莫耳 [µmol])
b. 全白血球細胞 (WBC) 計數超出每微升 (µl) 3,500 – 12,000 個。白血球增多患者 (WBC 升高) 若未高於每微升 18,000 個，且依據試驗醫師判斷，全白血球細胞 升高由皮質類固醇治療造成並可排除血液學疾病或感染疾病等其他成因，可參加試驗
c. 淋巴細胞計數低於每立方公釐 750 個 (少於每公升 0.75 x 109 個)
d. 血清鉀離子高於正常值上限
23. 患有其他任何疾病或症狀，無法遵照試驗計畫書參與試驗，或干擾您合作及配合試驗程序的能力。
24. 在過去 6 個月之內發生自殺意念，亦即哥倫比亞自殺嚴重性量表 (C-SSRS)「自殺意念」的項目 4 或項目 5 評為「是」，或「自殺行為」的任何項目評為「是」；但過去 2 年內發生的「非自殺性自傷行為 (Non-Suicidal Self-Injurious Behavior)」(此項目也包括在「自殺行為」一節中) 除外。
試驗醫師會檢查您的醫療病史，以及相關的症狀/表徵/實驗室檢驗結果，以評估您是否符合參加本試驗的資格。如果您符合下列任一條件，就無法參加試驗：
1. 加入試驗當時，或加入試驗前的 5 個半衰期或 30 日內(以較長時間為準)，使用 BAF312 以外的試驗藥物；如果當地法規要求，可能延長這段時間。
2. 曾對任何試驗藥物或類似化學結構藥物過敏。
3. 符合下列情況的皮肌炎 (DM) 患者
a. 患有症狀重疊的肌炎，試驗醫師認為您的肌肉症狀 (如無力或疼痛) 是由其他成因 (例如關節炎、結節性硬化症、statin類藥物肌肉病變或類固醇誘發之肌肉病變) 造成，或有重大器官損傷 (如狼瘡性腎炎、中樞神經系統受損)。若您患有症狀重疊的肌炎，出現自體免疫疾病 (如狼瘡或次發性薛格連氏症候群 [Sjögren's syndrome]) 的其他臨床或實驗室表徵，依據試驗醫師的決定，您可能可以參加試驗
b. 患有心臟、肺部、任何重大內臟損傷，經試驗醫師認定具臨床意義
c. 末期皮肌炎，經試驗醫師認定，其肌肉無力可能源自肌肉損傷，而非肌炎疾病活性
4. 患有其他類型的肌炎或肌肉病變，包括：
a. 多發性肌炎
b. 伴腫瘤性皮肌炎。必須有文件證實診斷為皮肌炎時，已依據標準醫療實務排除惡性腫瘤
c. 依據歐洲神經肌肉中心 (ENMC) 或修改版 Hilton-Jones 診斷條件或相等條件，判定為包涵體肌炎。如果患者的手腕/手指屈肌無力，比起手腕伸肌及肩膀外展肌更明顯，應特別注意
d. 壞死性肌肉病變；有壞死徵象的皮肌炎患者可以由試驗醫師決定是否符合資格
e. 皮肌炎以外的疾病造成之任何肌肉病變，例如藥物誘發肌肉病變、代謝或神經疾病
5. 曾接受下列治療：
a. 隨機分配前 3 個月內接受過免疫球蛋白，例如靜脈注射用免疫球蛋白 (ivIg) 治療
b. 隨機分配前 6 個月內接受過單株抗體。如果您過去 12 個月內接受過rituximab (利妥昔®)治療，周邊 B 細胞 (一種血球細胞) 計數應回到正常範圍，才符合參加試驗資格
c. 隨機分配前 6 個月內，使用過cyclophosphamide (例如: 癌德星®)
d. 隨機分配前 2 個月內，接受過第二線免疫抑制藥物，包括mycophenolate (例如: 睦體康®)、 cyclosporine A (例如: 環孢靈®)、 leflunomide (例如: 艾炎寧®)
e. 隨機分配前 2 個月內，接受過肌肉注射methotrexate (例如: 必除癌注射液®) (然而劑量穩定之口服或皮下注射methotrexate (例如: 必除癌注射液®)，為允許使用之併用藥物，參見納入條件 6)
f. 全淋巴組織放射治療，或骨髓移植
6. 目前或過去曾患有黃斑部水腫 (一種嚴重影響視力的眼睛疾病)，或任何增加黃斑部水腫風險之重大眼疾 (如，糖尿病視網膜病變或視網膜靜脈阻塞)
7. 罹患下列任何一項心血管疾病：
a. 曾經或目前患有重大心臟病，包括心臟衰竭 (紐約心臟學會 [NYHA] 功能分類第 II-IV 級)、心肌炎、心肌病變、穩定或不穩定的心絞痛或心肌梗塞 (過去 12 個月內)、或控制不良之動脈高血壓
b. 試驗醫師將檢查您的心電圖資料，以檢查您是否罹患心臟傳導或心律疾病，包括左束支傳導完全阻滯、竇性心跳停止或竇－房阻滯、有症狀心搏過緩、竇房結病變症候群、Mobitz 第 II 類第二度房室阻滯，或重度房室阻滯 (曾有病史或在篩選時發現)
c. 需要治療的心臟心律不整，或有心因性昏厥病史
d. 您目前接受第 Ia 類或第 III 類抗心律不整藥物治療 (如，quinidine [例如:奎寧丁®]、disopyramide [例如:心達寧膠囊®]、amiodarone [例如:臟得樂®]、bretylium、sotalol [例如:心得治®]、ibulitide、azimilide、dofelitide、ajmaline [例如:整脈®]、procainamide)
e. 因疾病而使用的藥物可能導致房室傳導阻滯及壓抑房室傳導 (如，carbamazepine [例如:癲通®]、lamotrigine [例如:樂命達®]、非dihydropyridine類鈣離子通道阻斷劑 [例如verapamil [例如:易舒平®] 或diltiazem [例如:合必爽®] 或心臟醣苷)，但 β 阻斷劑除外。如果您使用 β 阻斷劑治療，整個試驗期間不得增加劑量。試驗期間不得開始新的 β 阻斷劑治療
f. 試驗醫師將檢查您篩選時的心電圖資料。如果發現 (1) PR 間期 >220 毫秒，(2) QT 間期延長症候群，或 (3) QTcF 延長，男性 >450 毫秒，或女性 >470 毫秒，則您不可以參加本試驗
g. 重度自律神經系統功能障礙
h. 患有心臟病而需要導管電氣燒灼術治療
i. 隨機分配前，休息時的心跳速率低於每分鐘 50 次
8. 罹患下列任何一項肺部疾病：
a. 曾罹患或目前患有活性重度呼吸疾病，包括重度慢性阻塞性肺病或肺部纖維化
b. 結核病，但曾成功治療之結核病，或結核菌素試驗陽性皮膚反應後曾接受預防性投藥者除外
c. 重度氣喘或需要規律口服類固醇治療的氣喘
9. 過去 5 年內曾有任何器官系統的惡性腫瘤 (局部皮膚基底細胞癌除外)，不論是否治療或有無局部復發或轉移的證據。
10. 糖尿病控制不良，或影響其他器官之糖尿病，例如糖尿病腎臟病變或視網膜病變。
11. 活性全身細菌、病毒或真菌感染，或診斷罹患後天免疫不全症候群 (AIDS)、B 型肝炎感染、C 型肝炎感染。
12. 有證據顯示患有其他任何急性或慢性感染疾病。
13. 試驗機構人員將在篩選時抽血分析水痘帶狀皰疹病毒 IgG 抗體。若結果為陰性，您不可以參加本試驗。
14. 在隨機分配前 2 個月內，接種過任何活性或減毒活性疫苗 (包括水痘帶狀皰疹病毒或痲疹)。
15. CYP2C9 是負責代謝 BAF312 的主要酵素。將在篩選時檢驗您的 CYP2C9 基因型。如果檢驗顯示您帶有 CYP2C9*3 同型接合對偶基因，或您拒絕接受檢驗，則您不可以參加本試驗。
16. 使用 (或在開始 BAF312 前 4 週內或 5 個半衰期內使用過，以較長者為準) 的併用藥物是 CYP2C9 的強效或中效誘發劑。
17. 篩選或基準點評估期間進行之實驗室檢測，顯示有藥物或酒精濫用之證據。
18. 因罹患任何疾病 (如，對水凝膠過敏) 或植入裝置，無法接受行動心臟遙測監測或 24 小時連續心電圖。
19. 懷孕或哺乳 (泌乳) 的女性；懷孕的定義為女性受孕後至妊娠結束前的狀態，並經人類絨毛膜促性腺素 (hCG) 實驗室檢驗陽性結果確認。
20. 有生育能力的女性，定義為生理上能夠懷孕的所有女性；除非試驗治療期間直到最後一劑 BAF312 後 28 天內，採用高效的避孕方法，則可參與試驗。高效避孕方法包括：
完全禁慾 (如果符合受試者的偏好及平日生活型態)。不接受安全期避孕法 (例如週期法、排卵期測量法、基礎體溫法、排卵後期避孕法) 和性交中斷法等避孕方式。
試驗治療開始前至少 6 週以上，已接受女性絕育手術 (手術切除雙側卵巢，不論是否切除子宮) 或輸卵管結紮。只摘除卵巢的女性，必須追蹤評估其荷爾蒙濃度，確認生育能力狀態。
男性絕育手術 (篩選前至少 6 個月以上)。對於本試驗女性受試者，該輸精管已結紮的男性必須為其唯一的性伴侶。
同時使用下列任兩種方式 (a+b 或 a+c 或 b+c)：
a. 口服、注射、植入型荷爾蒙避孕劑，或其他效果相當的荷爾蒙避孕法 (失敗率 < 1%)，例如荷爾蒙陰道環或避孕貼片
b. 裝置子宮內避孕器 (IUD) 或子宮內投藥系統 (IUS)
c. 阻隔避孕法：保險套或子宮帽 (避孕膈膜或子宮頸帽)，加上殺精劑泡沫/凝膠/薄膜/乳膏/陰道栓劑
女性如果採用口服避孕劑，同一避孕藥必須在試驗治療開始前維持穩定劑量至少 3 個月以上。
停經後無生育能力的女性，定義為已自然閉經 12 個月，且臨床特性相符 (例如年齡適當、曾有血管舒縮症狀)，或至少 6 週前已手術切除雙側卵巢 (不論是否切除子宮) 或輸卵管結紮。只摘除卵巢的女性，必須追蹤評估其荷爾蒙濃度，確認生育能力狀態，才可視為無生育能力。本群患者不需要使用避孕藥。
21. 在隨機分配前患有下列任何肝臟疾病：
a. 慢性肝臟或膽囊疾病病史
b. 總膽紅素或接合膽紅素高於正常值上限 1.5 倍，除非經試驗醫師診斷患有吉伯特氏症候群 (Gilbert’s syndrome)
c. 鹼性磷酸酶 (AP) 高於正常值上限 1.5 倍
d. 天門冬胺酸轉胺酶 (AST) (SGOT，血清麩胺基酸-草醋酸轉胺基酶)、丙胺酸轉胺酶 (ALT) (SGPT，血清麩胺基酸-焦葡萄酸轉胺基酶) (兩者都是肝臟酵素) 高於正常值上限 3 倍，且經試驗醫師判定，AST 或 ALT 升高為肝臟疾病所致。然而，因肌炎疾病活性而導致 AST/ALT 升高的患者，可以參加試驗
e. γ-麩胺醯轉移酶 (GGT) 高於正常值上限 3 倍
22. 在隨機分配前，具有下列任何一項實驗室檢驗值異常：
a. 血清肌酸酐高於每分公升 (dL) 1.7 毫克 (每公升 150 微莫耳 [µmol])
b. 全白血球細胞 (WBC) 計數超出每微升 (µl) 3,500 – 12,000 個。白血球增多患者 (WBC 升高) 若未高於每微升 18,000 個，且依據試驗醫師判斷，全白血球細胞 升高由皮質類固醇治療造成並可排除血液學疾病或感染疾病等其他成因，可參加試驗
c. 淋巴細胞計數低於每立方公釐 750 個 (少於每公升 0.75 x 109 個)
d. 血清鉀離子高於正常值上限
23. 患有其他任何疾病或症狀，無法遵照試驗計畫書參與試驗，或干擾您合作及配合試驗程序的能力。
24. 在過去 6 個月之內發生自殺意念，亦即哥倫比亞自殺嚴重性量表 (C-SSRS)「自殺意念」的項目 4 或項目 5 評為「是」，或「自殺行為」的任何項目評為「是」；但過去 2 年內發生的「非自殺性自傷行為 (Non-Suicidal Self-Injurious Behavior)」(此項目也包括在「自殺行為」一節中) 除外。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
6 人
-
全球人數
56 人
