計劃書編號AGLU03606
其他
ICD-9271.0
糖原質（肝糖）病
龐貝氏症長期追蹤計畫
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2023/03/10
試驗主持人及試驗醫院
適應症
Pompe's disease
試驗目的
1.長期評估幼兒發病的龐貝氏症患者，從1歲前開始接受Myozyme®治療超過10年的成長與發育情形
2.蒐集幼兒發病的龐貝氏症患者的長期安全性資料
3.評估Myozyme®治療對於尿中寡醣含量的影響
4.分析CRIM (cross-reacting immunological material)狀態對於療效的可能影響
藥品名稱
Myozyme® (alglucosidase alfa)
主成份
alglucosidase alfa
劑型
vial (針劑,粉狀)
劑量
50
評估指標
療效評估指標：
1.身體成長
2.認知與運動發育檢測
-Bayley-III量表
-Leiter-R Scale量表
-GMFM-66量表
-Pompe PEDI量表
3.尿中寡醣的含量
4.CRIM狀態
安全評估指標：
1.神經造影
2.聽力測驗
3.視力篩檢
4.心電圖
5.實驗室檢查與生命徵象
6.免疫相關檢測
-常規的抗rhGAA IgG抗體檢測
-抑制性的抗體檢測
-中度、重度或復發型的輸注相關反應(IARs)檢測
-循環的免疫複合物含量
7.身體檢查
8.不良反應事件
1.身體成長
2.認知與運動發育檢測
-Bayley-III量表
-Leiter-R Scale量表
-GMFM-66量表
-Pompe PEDI量表
3.尿中寡醣的含量
4.CRIM狀態
安全評估指標：
1.神經造影
2.聽力測驗
3.視力篩檢
4.心電圖
5.實驗室檢查與生命徵象
6.免疫相關檢測
-常規的抗rhGAA IgG抗體檢測
-抑制性的抗體檢測
-中度、重度或復發型的輸注相關反應(IARs)檢測
-循環的免疫複合物含量
7.身體檢查
8.不良反應事件
主要納入條件
納入條件：
1.法定監護人必須提供書面的同意書；
2.診斷為內生性GAA活性不足或GAA基因突變，確認為龐貝氏症者；
3.目前小於1歲。
排除條件：
1.正在參加另一個使用Myozyme的臨床研究或任何其他的臨床試驗。
1.法定監護人必須提供書面的同意書；
2.診斷為內生性GAA活性不足或GAA基因突變，確認為龐貝氏症者；
3.目前小於1歲。
排除條件：
1.正在參加另一個使用Myozyme的臨床研究或任何其他的臨床試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
人
-
全球人數
人
