計劃書編號MRX-701
2021-12-31 - 2024-06-30
Phase II
召募中3
ICD-10Q44.2
膽道閉鎖
ICD-10Q44.3
膽道先天性狹窄及縮窄
ICD-9751.61
膽道閉鎖
隨機分配、雙盲、安慰劑對照、第 2 期試驗，評估 Maralixibat 治療肝門空腸吻合術後膽道閉鎖受試者的療效和安全性
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試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Mirum Pharmaceuticals Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
膽道閉鎖
試驗目的
主要目標：
‧ 在 BA 參與者中評估 maralixibat 對肝門空腸吻合術 (HPE) 後膽道引流的療效
次要目標：
‧ 評估 maralixibat 治療的膽汁鬱積生物標記中的臨床相關降低率
‧ 評估肝臟相關臨床事件的發生率
‧ 評估 maralixibat 的安全性、耐受性和藥物動力學
藥品名稱
Maralixibat
主成份
Maralixibat
劑型
Oral Solution
劑量
5 mg/mL, 10 mg/mL, 15 mg/mL, 20 mg/mL
評估指標
主要療效指標：
• 總血清膽紅素濃度自基準期至第 26 週的平均變化
次要療效指標（至第 26 週）：
• 於第 26 週，血清總膽紅素血中濃度 ＜2 mg/dL 的參與者比例
• 從基準期以來至第 26 週的總 sBA 血中濃度平均變化
• 於第 26 週， sBA 血中濃度 ≤40 mmol/L的參與者比例
• 於第 26 週，血清總膽紅素血中濃度 ≤1.2 mg/dL 的參與者比例
• 至第 26 週為止，觀察到發生肝臟相關臨床事件（包括肝臟移植、肝臟代償不全[肝性腦病變、靜脈曲張出血、新的持續性腹水]）或死亡的參與者比例
• 直第 26 週為止，接受肝臟移植或死亡的參與者比例
• 直第 26 週為止，觀察到發生定義為脾臟腫大（身體檢查時下肋緣以下的脾臟大小＞2公分）以及血小板減少症（血小板計數＜150 x 109/L）之臨床證實肝門靜脈高壓，或臨床證實的腹水或內視鏡證實的食道或胃靜脈曲張的參與者比例
• 治療引發不良事件（TEAE）的發生率，其中包括嚴重、與試驗藥物相關、導致退出、特別關注 TEAE，以及依據嚴重程度和與試驗藥物之關係區分的 TEAE
• 安全性實驗室、身體檢查發現、生命徵象、神經發育評估和 maralixabat 藥物動力學特性從基準期以來的變化
• 總血清膽紅素濃度自基準期至第 26 週的平均變化
次要療效指標（至第 26 週）：
• 於第 26 週，血清總膽紅素血中濃度 ＜2 mg/dL 的參與者比例
• 從基準期以來至第 26 週的總 sBA 血中濃度平均變化
• 於第 26 週， sBA 血中濃度 ≤40 mmol/L的參與者比例
• 於第 26 週，血清總膽紅素血中濃度 ≤1.2 mg/dL 的參與者比例
• 至第 26 週為止，觀察到發生肝臟相關臨床事件（包括肝臟移植、肝臟代償不全[肝性腦病變、靜脈曲張出血、新的持續性腹水]）或死亡的參與者比例
• 直第 26 週為止，接受肝臟移植或死亡的參與者比例
• 直第 26 週為止，觀察到發生定義為脾臟腫大（身體檢查時下肋緣以下的脾臟大小＞2公分）以及血小板減少症（血小板計數＜150 x 109/L）之臨床證實肝門靜脈高壓，或臨床證實的腹水或內視鏡證實的食道或胃靜脈曲張的參與者比例
• 治療引發不良事件（TEAE）的發生率，其中包括嚴重、與試驗藥物相關、導致退出、特別關注 TEAE，以及依據嚴重程度和與試驗藥物之關係區分的 TEAE
• 安全性實驗室、身體檢查發現、生命徵象、神經發育評估和 maralixabat 藥物動力學特性從基準期以來的變化
主要納入條件
1. 男性或女性參與者體重 ?2500 g（篩選期前或之中），在進行 HPE 或 Kasai 手術時年齡為 ?21 天且 ?90 天
2. 隨機分配前 3 週內進行 HPE 或 Kasai 程序
3. 臨床診斷為膽道閉鎖1. 隨機分配時患有難治型慢性腹瀉的受試者
2. 隨機分配時無法耐受腸道灌食的受試者
3. 曾接受迴腸切除手術
4. 診斷患有膽道閉鎖脾臟畸形症候群或囊性膽道閉鎖
5. 與肝內膽管有關的另一項非膽道閉鎖病理證據（例如：膽管缺乏、硬化性膽管炎）
6. 有肝臟衰竭的證據（例如：顯著的腹水）
2. 隨機分配前 3 週內進行 HPE 或 Kasai 程序
3. 臨床診斷為膽道閉鎖1. 隨機分配時患有難治型慢性腹瀉的受試者
2. 隨機分配時無法耐受腸道灌食的受試者
3. 曾接受迴腸切除手術
4. 診斷患有膽道閉鎖脾臟畸形症候群或囊性膽道閉鎖
5. 與肝內膽管有關的另一項非膽道閉鎖病理證據（例如：膽管缺乏、硬化性膽管炎）
6. 有肝臟衰竭的證據（例如：顯著的腹水）
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
6 人
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全球人數
75 人
