計劃書編號CVAY736Q12301
試驗執行中
2023-04-03 - 2028-04-03
Phase III
尚未開始2
ICD-10D47.3
本態性（出血性）血小板增多症
ICD-10D69.3
免疫性血小板缺乏性紫斑症
ICD-10D69.41
伊文斯氏(Evans)症候群
ICD-10D69.42
先天性或遺傳性血小板缺乏性紫斑症
ICD-10D69.49
其他原發性血小板缺乏症
ICD-9287.3
原發性血小板缺乏症
一項第 3 期、隨機分配、雙盲試驗，評估 ianalumab (VAY736) 相較於安慰劑，與 eltrombopag 合併用於對第一線類固醇治療反應不足或在治療後復發的原發免疫性血小板減少症 (ITP) 患者 (VAYHIT2)
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
原發免疫性血小板減少症
試驗目的
本試驗的目的為評估相較於安慰劑，ianalumab (VAY736) 併用第二線治療 eltrombopag 對原發免疫性血小板減少症成人患者的療效及安全性。
藥品名稱
注射劑
膜衣錠
膜衣錠
主成份
VAY736
ELTROMBOPAG OLAMINE, MILLED
ELTROMBOPAG OLAMINE, MILLED
劑型
270
116
116
劑量
150mg/ 1ml
12.5mg, 25mg, 50mg & 75mg
12.5mg, 25mg, 50mg & 75mg
評估指標
自隨機分配到治療失敗的時間，定義為隨機分配起，直到發生以下事件：
- 隨機分配後超過 8 週，血小板計數低於 30 G/L，
- 基於任何原因，開始新的 ITP 治療，
- 隨機分配後超過 8 週，需接受救援治療 (例如皮質類固醇、靜脈注射免疫球蛋白 (IVIG) 或輸注血小板)，
- 未達到 eltrombopag 劑量調降標準、無法停用 eltrombopag 或
- 死亡 (無論何種原因)。
將評估各治療組的治療失敗時間 (TTF)，並將兩種劑量的 ianalumab (ianalumab + eltrombopag) 與對照組 (安慰劑 + eltrombopag) 進行比較。
- 隨機分配後超過 8 週，血小板計數低於 30 G/L，
- 基於任何原因，開始新的 ITP 治療，
- 隨機分配後超過 8 週，需接受救援治療 (例如皮質類固醇、靜脈注射免疫球蛋白 (IVIG) 或輸注血小板)，
- 未達到 eltrombopag 劑量調降標準、無法停用 eltrombopag 或
- 死亡 (無論何種原因)。
將評估各治療組的治療失敗時間 (TTF)，並將兩種劑量的 ianalumab (ianalumab + eltrombopag) 與對照組 (安慰劑 + eltrombopag) 進行比較。
主要納入條件
重要納入條件:
1. 簽署受試者同意書當天，男性或女性患者需年滿 18 歲。
2. 參加試驗之前，必須先完成受試者同意書簽署。
3. 診斷出原發性 ITP，對第一線皮質類固醇±IVIG 治療反應不足或在治療後復發。
4. 血小板計數 <30 G/L的患者，經醫師評估在臨床上適用eltrombopag，且沒有使用 eltrombopag 的禁忌症。
1. 簽署受試者同意書當天，男性或女性患者需年滿 18 歲。
2. 參加試驗之前，必須先完成受試者同意書簽署。
3. 診斷出原發性 ITP，對第一線皮質類固醇±IVIG 治療反應不足或在治療後復發。
4. 血小板計數 <30 G/L的患者，經醫師評估在臨床上適用eltrombopag，且沒有使用 eltrombopag 的禁忌症。
主要排除條件
重要排除條件:
1. 曾接受第二線 ITP 治療 (皮質類固醇治療±IVIG 除外)的 ITP 患者，包括脾臟切除。然而，在篩選期前曾短暫(最多 1 週) 接受過血小板生長因子受體促效劑 (TPO-RA)的患者，仍可參加試驗。
2. 有重大實驗室檢驗結果異常的患者，以及患有伊凡斯症候群或任何其他血球減少的患者(與出血或鐵質缺乏相關的輕度貧血患者，符合參加資格)。
3. 有具臨床意義的血液疾病病史，或血液學參數明顯改變的患者。
4. 目前或過去曾發生有生命危險的出血的患者。
5. 人類免疫缺陷病毒 (HIV)、C 型肝炎病毒 (HCV)、B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)/B 型肝炎核心抗體 (HBcAb) 陽性患者 (請參閱計畫書排除條件 #11，了解適用於 HBsAg 陰性和HBcAb 陽性患者的豁免情況)。
6. 已知有活動性感染或控制不良的感染，需在篩選期間使用全身性治療的患者。
7. 肝功能不全患者。
8. 同時患有凝血功能異常及/或接受抗血小板或抗凝血藥物治療的患者，例外情形為可使用低劑量乙醯水楊酸 (每日≤ 150mg)。
9. 懷孕或哺乳的女性患者。
1. 曾接受第二線 ITP 治療 (皮質類固醇治療±IVIG 除外)的 ITP 患者，包括脾臟切除。然而，在篩選期前曾短暫(最多 1 週) 接受過血小板生長因子受體促效劑 (TPO-RA)的患者，仍可參加試驗。
2. 有重大實驗室檢驗結果異常的患者，以及患有伊凡斯症候群或任何其他血球減少的患者(與出血或鐵質缺乏相關的輕度貧血患者，符合參加資格)。
3. 有具臨床意義的血液疾病病史，或血液學參數明顯改變的患者。
4. 目前或過去曾發生有生命危險的出血的患者。
5. 人類免疫缺陷病毒 (HIV)、C 型肝炎病毒 (HCV)、B 型肝炎表面抗原 (HBsAg)/B 型肝炎核心抗體 (HBcAb) 陽性患者 (請參閱計畫書排除條件 #11，了解適用於 HBsAg 陰性和HBcAb 陽性患者的豁免情況)。
6. 已知有活動性感染或控制不良的感染，需在篩選期間使用全身性治療的患者。
7. 肝功能不全患者。
8. 同時患有凝血功能異常及/或接受抗血小板或抗凝血藥物治療的患者，例外情形為可使用低劑量乙醯水楊酸 (每日≤ 150mg)。
9. 懷孕或哺乳的女性患者。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
8 人
-
全球人數
150 人
