計劃書編號ARGX-113-2007
試驗執行中
2022-11-01 - 2028-04-30
Phase II/III
召募中3
ICD-10M33.00
幼年型皮肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-10M33.09
幼年型皮肌炎伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-10M33.10
其他皮多肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-10M33.19
其他皮多肌炎伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-10M33.90
皮多肌炎侵及(侵犯、涉及)器官
ICD-10M33.99
皮多肌炎伴有侵及(侵犯、涉及)其他器官
ICD-10M36.0
腫瘤性疾病所致的皮多肌炎
ICD-9710.3
皮肌炎
一項第2/3期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、平行分群、2組、多中心、無縫運行試驗，針對年滿18歲以上，罹患活動性特發性肌炎之參與者，評估Efgartigimod PH20 SC 的療效、安全性、耐受性、藥效學、藥動學和免疫原性
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試驗申請者
台灣愛康恩研究有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣愛康恩研究有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
活動性特發性肌炎
試驗目的
主要：
評估加入標準照護免疫調節療法時，efgartigimod PH20 SC 治療相較於安慰劑的臨床改善。
次要：
1.針對達成臨床反應者，評估efgartigimod PH20 SC 的療效之額外測量指標
2.評估 efgartigimod PH20 SC 對於肌肉強度的作用
3.評估 efgartigimod PH20 SC 對於病患及醫師的疾病活性整體評估之作用
4.評估 efgartigimod PH20 SC 減少類固醇用量的作用 (僅限第 3 期階段)
藥品名稱
皮下注射劑
主成份
Efgartigimod
劑型
Subcutaneous Injection
劑量
180 mg/mL
評估指標
評估加入標準照護免疫調節療法時，efgartigimod PH20 SC 治療相較於安慰劑的臨床改善。
主要納入條件
只有在篩選和基準期時符合下列所有條件，參與者才具有參與試驗資格：將根據篩選檢測結果審查實驗室資格條件，但有生育能力的女性 (WOCBP) 的尿液懷孕檢測為例外，後者將在基準期時於第一劑試驗藥物前再次驗證：
1.簽署受試者同意書時的年齡至少 18 歲。
2.根據 2017 年歐洲風濕病醫學會 (EULAR) /美國風濕病醫學會 (ACR) 分類標準，臨床診斷為明確或可能患有特發性肌炎。
3.能夠簽署受試者同意書，並配合受試者同意書和本試驗計畫書所列規定與限制。
4.有以下病史之一：
a. 臨床診斷為皮肌炎或幼年型皮肌炎，且符合 2017 年 歐洲風濕病醫學會(EULAR)/ 美國風濕病醫學會(ACR) 的皮肌炎 或 幼年型皮肌炎標準（發病年齡 ＜18 歲）。幼年型皮肌炎的診斷日期與篩選日期間隔不應 ＞5 年。
b. 臨床診斷為多發性肌炎（包括抗合成酶抗體症候群），且具有下列任一項：
i. 可診斷出特發性肌炎的過往肌肉組織切片。
ii. 中央實驗室進行的檢驗中，至少 1 種抗胺醯-tRNA 合成酶 的肌炎特異性抗體(MSA (-Jo-1、-PL-7、-PL-12、-EJ、-OJ)) 檢驗結果為陽性。
多發性肌炎與 Sjögren 氏症候群重疊的參與者，必須符合美國風濕病醫學會 (ACR)/ 歐洲風濕病醫學會 (EULAR) 2016 年 Sjögren 氏症候群分類標準，且僅在肌肉組織切片未表現下列任何一項時將予以納入：
P62 (+) 包涵體、鑲邊液泡，或就病患年齡而言，碎裂紅色纖維和細胞色素氧化酶纖維數量增加。
註：臨床診斷為多發性肌炎而肌炎特異性抗體結果為陰性的參與者，以及臨床診斷為 多發性肌炎-Sjögren 重疊型，不論其肌炎特異性抗體結果如何的參與者，將由依據其特發性肌炎專業而遴選出的獨立委員會判定後納入。此過程的詳細資訊，於組織切片判定章程中說明。
c. 臨床診斷為免疫引起肌肉壞死之肌肉病變(IMNM)，符合 2017 年歐洲神經肌肉中心分類標準，且具有下列任一項：
i. 抗訊號識別顆粒 (SRP) 陽性（中央實驗室檢測）肌病變。
ii. 抗 3-羥基-3-甲基戊二烯基輔酶 A 還原酶 (HMGCR) 陽性（中央實驗室檢驗）肌病變。
iii. 先前具有免疫引起肌肉壞死之肌肉病變病理學特徵的肌肉組織切片。
註：臨床診斷為免疫引起肌肉壞死之肌肉病變而抗訊號識別顆粒及抗3-羥基-3-甲基戊二烯基輔酶 A 還原酶結果為陰性的參與者，將由依據其特發性肌炎專業而遴選出的獨立委員會判定後納入。此過程的詳細資訊，於組織切片判定章程中說明。
5.活動性疾病定義為，符合以下至少 1 項條件：
a. 以下至少 1 種酵素濃度異常：肌酸激酶 (CK)（≥4 倍正常值上限 [ULN]）、醛醇酶 (≥4×正常值上限 [ULN])、乳酸脫氫酶 (LDH) (≥4×正常值上限 [ULN])、天門冬胺酸轉胺酶 (AST) (≥4×正常值上限 [ULN]) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) (≥4×正常值上限 [ULN])，依據中央實驗室檢驗結果。
b. 納入前 ≤3 個月內曾進行的肌電圖顯示有活動性疾病。
c. 篩選和基準期時，活動性皮肌炎皮膚皮疹（Gottron 氏丘疹、Gottron 徵象或向陽性紅疹）或 CDASI 活性分數 ≥7（第 2 期階段）或 ≥14（第 3 期階段）。
d. 納入前（過去 3 個月內）的肌肉組織切片顯示為活動性特發性肌炎。
e. 在納入前 ≤3 個月內進行的磁振造影顯示有活動性發炎。
6.肌肉無力，依據 MMT8 分數 ＜142/150 及其他 5 項 CSM 中的任 2 項異常評估：
a. MDGA ≥2
b. PGA ≥2
c. 肌肉外整體評估 ≥2
d. 健康評估問卷失能量表 (HAQ-DI) ≥0.25
e. 肌肉酵素 ≥1.5×正常值上限 [ULN]
7.正在接受允許的特發性肌炎背景治療。允許的背景治療包括：口服皮質類固醇 (OCS)；1 種抗瘧疾藥物 (hydroxychloroquine、quinacrine 或 chloroquine)；或以下 1 種免疫抑制劑：methotrexate、azathioprine、mycophenolate mofetil、mycophenolic acid、tacrolimus、cyclosporine、leflunomide 或 mizoribine。參與者可接受口服皮質類固醇加上最多 1 種抗瘧疾藥物或口服皮質類固醇加上最多 1 種免疫抑制劑的合併療法。
允許的背景治療必須符合下列用藥持續時間：
a. 在篩選前接受免疫抑制劑或抗瘧疾藥物 ≥12 週，並在篩選前以穩定劑量接受 ≥8 週，接著直到基準期為止。
i. 停止免疫抑制劑或抗瘧疾藥物治療的參與者，若最後一劑在篩選的 ＞8 週前，可符合試驗資格 (leflunomide 除外)。
ii. 停止 leflunomide 治療的參與者，若最後一劑是在篩選的 ＞12 週前，可符合試驗資格，除非已採用 leflunomide 洗除處理，此時若在篩選的 ＞4 週前完成洗除處理，則參與者可符合試驗資格。
b. 篩選前接受口服皮質類固醇≥8 週，且篩選前至基準期以穩定劑量（≤20毫克 prednisone 或等效劑量）持續 ≥4 週。
i. 收納前停止口服皮質類固醇治療的參與者，若最後一劑類固醇是在篩選的 ＞4 週前，可符合試驗資格。
註：若參與者接受口服皮質類固醇和另一種藥物，必須同時符合 (a) 和 (b) 所述的用藥持續時間。
8.參與者同意使用符合當地法規的避孕方法及下列各項：
• 有生育能力的女性篩選時的血清懷孕檢測結果必須呈陰性，且基準期接受試驗藥物治療前的尿液懷孕檢測結果必須呈陰性。
1.簽署受試者同意書時的年齡至少 18 歲。
2.根據 2017 年歐洲風濕病醫學會 (EULAR) /美國風濕病醫學會 (ACR) 分類標準，臨床診斷為明確或可能患有特發性肌炎。
3.能夠簽署受試者同意書，並配合受試者同意書和本試驗計畫書所列規定與限制。
4.有以下病史之一：
a. 臨床診斷為皮肌炎或幼年型皮肌炎，且符合 2017 年 歐洲風濕病醫學會(EULAR)/ 美國風濕病醫學會(ACR) 的皮肌炎 或 幼年型皮肌炎標準（發病年齡 ＜18 歲）。幼年型皮肌炎的診斷日期與篩選日期間隔不應 ＞5 年。
b. 臨床診斷為多發性肌炎（包括抗合成酶抗體症候群），且具有下列任一項：
i. 可診斷出特發性肌炎的過往肌肉組織切片。
ii. 中央實驗室進行的檢驗中，至少 1 種抗胺醯-tRNA 合成酶 的肌炎特異性抗體(MSA (-Jo-1、-PL-7、-PL-12、-EJ、-OJ)) 檢驗結果為陽性。
多發性肌炎與 Sjögren 氏症候群重疊的參與者，必須符合美國風濕病醫學會 (ACR)/ 歐洲風濕病醫學會 (EULAR) 2016 年 Sjögren 氏症候群分類標準，且僅在肌肉組織切片未表現下列任何一項時將予以納入：
P62 (+) 包涵體、鑲邊液泡，或就病患年齡而言，碎裂紅色纖維和細胞色素氧化酶纖維數量增加。
註：臨床診斷為多發性肌炎而肌炎特異性抗體結果為陰性的參與者，以及臨床診斷為 多發性肌炎-Sjögren 重疊型，不論其肌炎特異性抗體結果如何的參與者，將由依據其特發性肌炎專業而遴選出的獨立委員會判定後納入。此過程的詳細資訊，於組織切片判定章程中說明。
c. 臨床診斷為免疫引起肌肉壞死之肌肉病變(IMNM)，符合 2017 年歐洲神經肌肉中心分類標準，且具有下列任一項：
i. 抗訊號識別顆粒 (SRP) 陽性（中央實驗室檢測）肌病變。
ii. 抗 3-羥基-3-甲基戊二烯基輔酶 A 還原酶 (HMGCR) 陽性（中央實驗室檢驗）肌病變。
iii. 先前具有免疫引起肌肉壞死之肌肉病變病理學特徵的肌肉組織切片。
註：臨床診斷為免疫引起肌肉壞死之肌肉病變而抗訊號識別顆粒及抗3-羥基-3-甲基戊二烯基輔酶 A 還原酶結果為陰性的參與者，將由依據其特發性肌炎專業而遴選出的獨立委員會判定後納入。此過程的詳細資訊，於組織切片判定章程中說明。
5.活動性疾病定義為，符合以下至少 1 項條件：
a. 以下至少 1 種酵素濃度異常：肌酸激酶 (CK)（≥4 倍正常值上限 [ULN]）、醛醇酶 (≥4×正常值上限 [ULN])、乳酸脫氫酶 (LDH) (≥4×正常值上限 [ULN])、天門冬胺酸轉胺酶 (AST) (≥4×正常值上限 [ULN]) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) (≥4×正常值上限 [ULN])，依據中央實驗室檢驗結果。
b. 納入前 ≤3 個月內曾進行的肌電圖顯示有活動性疾病。
c. 篩選和基準期時，活動性皮肌炎皮膚皮疹（Gottron 氏丘疹、Gottron 徵象或向陽性紅疹）或 CDASI 活性分數 ≥7（第 2 期階段）或 ≥14（第 3 期階段）。
d. 納入前（過去 3 個月內）的肌肉組織切片顯示為活動性特發性肌炎。
e. 在納入前 ≤3 個月內進行的磁振造影顯示有活動性發炎。
6.肌肉無力，依據 MMT8 分數 ＜142/150 及其他 5 項 CSM 中的任 2 項異常評估：
a. MDGA ≥2
b. PGA ≥2
c. 肌肉外整體評估 ≥2
d. 健康評估問卷失能量表 (HAQ-DI) ≥0.25
e. 肌肉酵素 ≥1.5×正常值上限 [ULN]
7.正在接受允許的特發性肌炎背景治療。允許的背景治療包括：口服皮質類固醇 (OCS)；1 種抗瘧疾藥物 (hydroxychloroquine、quinacrine 或 chloroquine)；或以下 1 種免疫抑制劑：methotrexate、azathioprine、mycophenolate mofetil、mycophenolic acid、tacrolimus、cyclosporine、leflunomide 或 mizoribine。參與者可接受口服皮質類固醇加上最多 1 種抗瘧疾藥物或口服皮質類固醇加上最多 1 種免疫抑制劑的合併療法。
允許的背景治療必須符合下列用藥持續時間：
a. 在篩選前接受免疫抑制劑或抗瘧疾藥物 ≥12 週，並在篩選前以穩定劑量接受 ≥8 週，接著直到基準期為止。
i. 停止免疫抑制劑或抗瘧疾藥物治療的參與者，若最後一劑在篩選的 ＞8 週前，可符合試驗資格 (leflunomide 除外)。
ii. 停止 leflunomide 治療的參與者，若最後一劑是在篩選的 ＞12 週前，可符合試驗資格，除非已採用 leflunomide 洗除處理，此時若在篩選的 ＞4 週前完成洗除處理，則參與者可符合試驗資格。
b. 篩選前接受口服皮質類固醇≥8 週，且篩選前至基準期以穩定劑量（≤20毫克 prednisone 或等效劑量）持續 ≥4 週。
i. 收納前停止口服皮質類固醇治療的參與者，若最後一劑類固醇是在篩選的 ＞4 週前，可符合試驗資格。
註：若參與者接受口服皮質類固醇和另一種藥物，必須同時符合 (a) 和 (b) 所述的用藥持續時間。
8.參與者同意使用符合當地法規的避孕方法及下列各項：
• 有生育能力的女性篩選時的血清懷孕檢測結果必須呈陰性，且基準期接受試驗藥物治療前的尿液懷孕檢測結果必須呈陰性。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
11 人
-
全球人數
240=90+150 人
