計劃書編號1366-0021
試驗已結束
2022-03-01 - 2024-12-02
Phase II
召募中1
ICD-10K76.6
門脈高壓
ICD-9572.3
門脈高壓
隨機分配、雙盲、安慰劑對照、平行分組試驗，針對伴隨臨床顯著性門靜脈高壓 (CSPH) 的代償性肝硬化患者，研究口服 BI 685509 兩種劑量（劑量漸增至固定劑量方案）於治療 24 週後對於門靜脈高壓的效果
-
試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
適應症
臨床顯著性門靜脈高壓
試驗目的
本試驗將在代償性酒精相關肝硬化的臨床顯著性門靜脈高壓患者中，於標準照護之外，比較兩種劑量的 BI 685509 與安慰劑。主要目標為，以 24 週後測量的肝靜脈壓力梯度自基準期以來變化百分比估計治療組與安慰劑組間的平均差值。也將研究安全性與耐受性。
藥品名稱
膜衣錠
主成份
BI 685509
BI 685509
BI 685509
BI 685509
BI 685509
劑型
116
劑量
1mg/FCT
2mg/FCT
3mg/FCT
2mg/FCT
3mg/FCT
評估指標
主要指標為 24 週治療後肝靜脈壓力梯度自基準期（以毫米汞柱測量）以來的百分比變化。
主要納入條件
• 篩選（第 1a 次就診）時年齡 ≥18 歲（或在法定年齡大於 18 歲的國家已達法定年齡）且 ≤75 歲的男性或女性
• 臨床顯著性門靜脈高壓的臨床徵象，如下所述之一：
○ 篩選（第 1b 次就診）時或篩選前（第 1b 次就診）6 個月內，有食道靜脈曲張和/或胃靜脈曲張的內視鏡證據記錄
○ 有記錄的經內視鏡治療食道靜脈曲張作為預防性治療
• 臨床顯著性門靜脈高壓定義為基準期肝靜脈壓力梯度≥10 毫米汞柱（於第 1c 次就診時測量），依據當地壓力追蹤判讀結果
• 診斷為代償性酒精相關肝硬化。診斷必須根據組織學（可接受歷史資料）或肝硬化的臨床證據（例如：血小板計數<150 x 109/L [150 x 103/μL]、造影顯示結節性肝臟表面或有脾腫大）
• 篩選前（第 1a 次就診）禁止嚴重酒精誤用／濫用至少 2 個月，且有能力在試驗中全程戒酒（兩者皆根據試驗主持人的判斷評估）
• 願意且能根據試驗計畫書進行肝靜脈壓力梯度測量（根據試驗主持人判斷）
• 如果接受斯他汀類 (statin)藥物，在篩選前（第 1b 次就診）必須接受穩定劑量至少 3 個月，且整個試驗期間不得計劃改變劑量
• 如果接受非選擇性β阻斷劑 (NSBB) 類藥物或 carvedilol，在篩選前（第 1b 次就診）必須接受穩定劑量至少 1 個月，且整個試驗期間不得計劃改變劑量
• 臨床顯著性門靜脈高壓的臨床徵象，如下所述之一：
○ 篩選（第 1b 次就診）時或篩選前（第 1b 次就診）6 個月內，有食道靜脈曲張和/或胃靜脈曲張的內視鏡證據記錄
○ 有記錄的經內視鏡治療食道靜脈曲張作為預防性治療
• 臨床顯著性門靜脈高壓定義為基準期肝靜脈壓力梯度≥10 毫米汞柱（於第 1c 次就診時測量），依據當地壓力追蹤判讀結果
• 診斷為代償性酒精相關肝硬化。診斷必須根據組織學（可接受歷史資料）或肝硬化的臨床證據（例如：血小板計數<150 x 109/L [150 x 103/μL]、造影顯示結節性肝臟表面或有脾腫大）
• 篩選前（第 1a 次就診）禁止嚴重酒精誤用／濫用至少 2 個月，且有能力在試驗中全程戒酒（兩者皆根據試驗主持人的判斷評估）
• 願意且能根據試驗計畫書進行肝靜脈壓力梯度測量（根據試驗主持人判斷）
• 如果接受斯他汀類 (statin)藥物，在篩選前（第 1b 次就診）必須接受穩定劑量至少 3 個月，且整個試驗期間不得計劃改變劑量
• 如果接受非選擇性β阻斷劑 (NSBB) 類藥物或 carvedilol，在篩選前（第 1b 次就診）必須接受穩定劑量至少 1 個月，且整個試驗期間不得計劃改變劑量
主要排除條件
• 先前有臨床顯著性的代償不全事件（例如腹水 [超過肝周圍腹水]、靜脈曲張出血和/或明顯肝性腦病變）
• 其他形式的慢性肝病史（例如非酒精性脂肪肝炎 [non-alcoholic steatohepatitis, NASH]、B 型肝炎病毒 [hepatitis B virus, HBV]、未治療的 C 型肝炎病毒 ([hepatitis C virus, HCV)]、自體免疫性肝臟疾病、原發性膽道性膽管炎、原發性硬化性膽管炎、威爾森氏症、血鐵沉著症、α-1 抗胰蛋白酶 [alpha-1 antitrypsin, A1At] 缺乏）
• 未接受適當治療（例如改變生活型態）或持續有病態性飲酒行為（根據試驗主持人判斷為誤用／濫用）的酒精相關肝臟疾病 (ARLD)
• 篩選時（第 1a 次就診）收縮壓 (SBP) <100 毫米汞柱且舒張壓 (DBP) < 70 毫米汞柱
• 篩選時（第 1a 次就診）末期肝病評分模式模型 (MELD) >15 分
• 篩選時（第 1a 次就診）肝功能不全，定義為 Child-Turcotte-Pugh 分數 ≥B8
• 篩選時（第 1a 次就診）丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) >5 倍正常值上限 (ULN)
• 篩選時（第 1a 次就診）腎絲球過濾率預估值 (eGFR)（慢性腎病流行病學合作研究 [CKD-EPI] 公式）<20 mL/min/1.73m2
• 篩選時（第 1a 次就診）甲型胎兒蛋白>50 ng/mL (>50 μg/L)
• 有臨床相關起立性低血壓病史、因低血壓或原因不明而昏倒或失去知覺（依據試驗主持人判斷）
• 其他形式的慢性肝病史（例如非酒精性脂肪肝炎 [non-alcoholic steatohepatitis, NASH]、B 型肝炎病毒 [hepatitis B virus, HBV]、未治療的 C 型肝炎病毒 ([hepatitis C virus, HCV)]、自體免疫性肝臟疾病、原發性膽道性膽管炎、原發性硬化性膽管炎、威爾森氏症、血鐵沉著症、α-1 抗胰蛋白酶 [alpha-1 antitrypsin, A1At] 缺乏）
• 未接受適當治療（例如改變生活型態）或持續有病態性飲酒行為（根據試驗主持人判斷為誤用／濫用）的酒精相關肝臟疾病 (ARLD)
• 篩選時（第 1a 次就診）收縮壓 (SBP) <100 毫米汞柱且舒張壓 (DBP) < 70 毫米汞柱
• 篩選時（第 1a 次就診）末期肝病評分模式模型 (MELD) >15 分
• 篩選時（第 1a 次就診）肝功能不全，定義為 Child-Turcotte-Pugh 分數 ≥B8
• 篩選時（第 1a 次就診）丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST) >5 倍正常值上限 (ULN)
• 篩選時（第 1a 次就診）腎絲球過濾率預估值 (eGFR)（慢性腎病流行病學合作研究 [CKD-EPI] 公式）<20 mL/min/1.73m2
• 篩選時（第 1a 次就診）甲型胎兒蛋白>50 ng/mL (>50 μg/L)
• 有臨床相關起立性低血壓病史、因低血壓或原因不明而昏倒或失去知覺（依據試驗主持人判斷）
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
3 人
-
全球人數
78 人
