計劃書編號CBAF312D2301
試驗執行中
2021-12-01 - 2029-08-30
Phase III
召募中3
ICD-10G35
多發性硬化症
ICD-9340
多發性硬化症
一項為期2 年、隨機分配、3 試驗組、雙盲、非劣性試驗，比較ofatumumab 及siponimod 相較於fingolimod ，用於多發性硬化症小兒患者的療效及安全性，接續開放標記延伸試驗
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
多發性硬化症
試驗目的
本試驗的目的及理論基礎為在一項控制良好、偏差風險極低的試驗中，證明ofatumumab 及siponimod 相較於fingolimod 用於多發性硬化症(MS) 小兒患者(10 歲以上，未滿18 歲) 的療效及安全性/耐受性。
這些資料將支持ofatumumab 及siponimod 登錄為治療10 歲以上，未滿18 歲兒童/青少年MS 的藥物。
藥品名稱
注射液劑(無菌製備)
膜衣錠
膜衣錠
主成份
Ofatumumab (OMB157)
Ofatumumab (OMB157)
Siponimod (BAF312)
Siponimod (BAF312)
Ofatumumab (OMB157)
Siponimod (BAF312)
Siponimod (BAF312)
劑型
27H
116
116
劑量
20mg
20mg
0.1, 0.25, 0.5, 1, 2
0.1, 0.25, 0.5, 1, 2
20mg
0.1, 0.25, 0.5, 1, 2
0.1, 0.25, 0.5, 1, 2
評估指標
療效評估:
• MS 復發
• EDSS
• MRI
• 神經絲輕鏈 (NfL)
• 符號數字模組測驗 (SDMT)
• B 細胞
藥物動力學評估:
• 血液採檢
主要安全性評估:
• 身體檢查 (包含皮膚)
• 身高及體重
• 眼科檢查，包括光學斷層掃描 (OCT)
• 肺功能檢查 (PFT)
• 生命徵象
• 實驗室評估
• 心電圖檢查 (ECG)
• 哥倫比亞自殺嚴重性量表 (C-SSRS)
• MS 復發
• EDSS
• MRI
• 神經絲輕鏈 (NfL)
• 符號數字模組測驗 (SDMT)
• B 細胞
藥物動力學評估:
• 血液採檢
主要安全性評估:
• 身體檢查 (包含皮膚)
• 身高及體重
• 眼科檢查，包括光學斷層掃描 (OCT)
• 肺功能檢查 (PFT)
• 生命徵象
• 實驗室評估
• 心電圖檢查 (ECG)
• 哥倫比亞自殺嚴重性量表 (C-SSRS)
主要納入條件
• 參加試驗之前，必須先完成受試者同意書/兒童版同意書/青少年版受試者同意書簽署
• 隨機分配時 10 歲以上，未滿 18 歲 (亦即尚未過 18 歲生日)
• 小兒 MS 共識定義的 MS 診斷
• 篩選時擴充失能狀態量表 (EDSS) 分數 0 至 5.5 分 (含)
• 在篩選前一年至少有一次 MS 復發/發作，或前兩年內有 2 次 MS 復發，或相較於隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描 (包括篩選 MRI 掃描)，有一處以上新 T2 病灶的證據，或在隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描，出現一處以上釓顯影劑強化 T1 病灶
• 隨機分配時 10 歲以上，未滿 18 歲 (亦即尚未過 18 歲生日)
• 小兒 MS 共識定義的 MS 診斷
• 篩選時擴充失能狀態量表 (EDSS) 分數 0 至 5.5 分 (含)
• 在篩選前一年至少有一次 MS 復發/發作，或前兩年內有 2 次 MS 復發，或相較於隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描 (包括篩選 MRI 掃描)，有一處以上新 T2 病灶的證據，或在隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描，出現一處以上釓顯影劑強化 T1 病灶
主要排除條件
• 參與者患有進展型MS
• 參與者符合急性瀰漫性腦脊髓炎(ADEM) 定義
• 參與者符合視神經脊髓炎標準，或篩選時經中央確認水通道蛋白4 (AQP4) 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選時經中央確認抗MOG 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選MRI 掃描時出現大範圍且對稱的腦白質變異，疑似患有其他髓鞘脫失疾病(例如代謝異常、粒線體疾病)
• 具有CYP2C9*3 同合子，或拒絕接受CYP2C9 檢驗
• 參與者患有MS 以外免疫系統的活動性慢性疾病(或穩定但接受免疫治療)(例如修格連氏症候群、全身性紅斑狼瘡) 或已知的免疫不全症候群(後天免疫缺乏症候群[愛滋病]、遺傳性免疫不全、藥物性免疫不全) 或在篩選時人類免疫不全病毒(HIV) 檢驗結果呈陽性
• 參與者確診為漸進性多病灶腦白質病(PML)，或出現與PML 症狀一致的神經症狀
• 參與者在篩選期間診斷出患有黃斑部水腫
• 參與者患有嚴重的全身性活動性細菌、病毒或真菌感染，包括結核病。患有在活動性感染的參與者應延後開始治療，直到感染緩解為止
• 參與者患有嚴重心臟病，或在篩選期間或篩選時ECG 上有重大檢查結果
• 任何器官系統的惡性腫瘤病史
• 參與者在規定的時間內使用列入用藥排除條件的藥物治療
• 篩選期間A、B、C、E 型肝炎血清學標記檢測結果為陽性，顯示發生急性或慢性感染
• 試驗主持人判斷有其他具臨床意義的實驗室評估結果(例如顯著貧血、嗜中性白血球減少、血小板減少、骨髓功能不全表徵)
• 第一次施用試驗藥物前4 週內，曾施打活毒或減毒活疫苗(包括水痘帶狀疱疹病毒或麻疹)
• 參與者在隨機分配時沒有可接受的水痘-帶狀疱疹病毒、腮腺炎、麻疹、德國麻疹、白喉、破傷風和百日咳免疫證據
• 參與者有任何其他重大情況，依據試驗主持人評估，可能無法參加試驗。
• 懷孕或哺乳(授乳) 的女性參與者
• 參與者符合急性瀰漫性腦脊髓炎(ADEM) 定義
• 參與者符合視神經脊髓炎標準，或篩選時經中央確認水通道蛋白4 (AQP4) 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選時經中央確認抗MOG 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選MRI 掃描時出現大範圍且對稱的腦白質變異，疑似患有其他髓鞘脫失疾病(例如代謝異常、粒線體疾病)
• 具有CYP2C9*3 同合子，或拒絕接受CYP2C9 檢驗
• 參與者患有MS 以外免疫系統的活動性慢性疾病(或穩定但接受免疫治療)(例如修格連氏症候群、全身性紅斑狼瘡) 或已知的免疫不全症候群(後天免疫缺乏症候群[愛滋病]、遺傳性免疫不全、藥物性免疫不全) 或在篩選時人類免疫不全病毒(HIV) 檢驗結果呈陽性
• 參與者確診為漸進性多病灶腦白質病(PML)，或出現與PML 症狀一致的神經症狀
• 參與者在篩選期間診斷出患有黃斑部水腫
• 參與者患有嚴重的全身性活動性細菌、病毒或真菌感染，包括結核病。患有在活動性感染的參與者應延後開始治療，直到感染緩解為止
• 參與者患有嚴重心臟病，或在篩選期間或篩選時ECG 上有重大檢查結果
• 任何器官系統的惡性腫瘤病史
• 參與者在規定的時間內使用列入用藥排除條件的藥物治療
• 篩選期間A、B、C、E 型肝炎血清學標記檢測結果為陽性，顯示發生急性或慢性感染
• 試驗主持人判斷有其他具臨床意義的實驗室評估結果(例如顯著貧血、嗜中性白血球減少、血小板減少、骨髓功能不全表徵)
• 第一次施用試驗藥物前4 週內，曾施打活毒或減毒活疫苗(包括水痘帶狀疱疹病毒或麻疹)
• 參與者在隨機分配時沒有可接受的水痘-帶狀疱疹病毒、腮腺炎、麻疹、德國麻疹、白喉、破傷風和百日咳免疫證據
• 參與者有任何其他重大情況，依據試驗主持人評估，可能無法參加試驗。
• 懷孕或哺乳(授乳) 的女性參與者
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
4 人
-
全球人數
120 人
