計劃書編號CBAF312D2301
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04926818
試驗執行中
2021-12-01 - 2029-08-30
Phase III
召募中3
ICD-10G35
多發性硬化症
ICD-9340
多發性硬化症
一項為期2 年、隨機分配、3 試驗組、雙盲、非劣性試驗，比較ofatumumab 及siponimod 相較於fingolimod ，用於多發性硬化症小兒患者的療效及安全性，接續開放標記延伸試驗
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
療效評估:• MS 復發• EDSS• MRI• 神經絲輕鏈 (NfL)• 符號數字模組測驗 (SDMT)• B 細胞藥物動力學評估:• 血液採檢主要安全性評估:• 身體檢查 (包含皮膚)• 身高及體重• 眼科檢查，包括光學斷層掃描 (OCT)• 肺功能檢查 (PFT)• 生命徵象• 實驗室評估• 心電圖檢查 (ECG)• 哥倫比亞自殺嚴重性量表 (C-SSRS)
試驗目的
本試驗的目的及理論基礎為在一項控制良好、偏差風險極低的試驗中，證明ofatumumab 及siponimod 相較於fingolimod 用於多發性硬化症(MS) 小兒患者(10 歲以上，未滿18 歲) 的療效及安全性/耐受性。
這些資料將支持ofatumumab 及siponimod 登錄為治療10 歲以上，未滿18 歲兒童/青少年MS 的藥物。
藥品名稱
注射液劑(無菌製備)
膜衣錠
膜衣錠
主成份
Ofatumumab (OMB157)
Siponimod (BAF312)
Siponimod (BAF312)
劑型
27H
116
116
劑量
0.4ml
mg
mg
評估指標
療效評估:
• MS 復發
• EDSS
• MRI
• 神經絲輕鏈 (NfL)
• 符號數字模組測驗 (SDMT)
• B 細胞
藥物動力學評估:
• 血液採檢
主要安全性評估:
• 身體檢查 (包含皮膚)
• 身高及體重
• 眼科檢查，包括光學斷層掃描 (OCT)
• 肺功能檢查 (PFT)
• 生命徵象
• 實驗室評估
• 心電圖檢查 (ECG)
• 哥倫比亞自殺嚴重性量表 (C-SSRS)
• MS 復發
• EDSS
• MRI
• 神經絲輕鏈 (NfL)
• 符號數字模組測驗 (SDMT)
• B 細胞
藥物動力學評估:
• 血液採檢
主要安全性評估:
• 身體檢查 (包含皮膚)
• 身高及體重
• 眼科檢查，包括光學斷層掃描 (OCT)
• 肺功能檢查 (PFT)
• 生命徵象
• 實驗室評估
• 心電圖檢查 (ECG)
• 哥倫比亞自殺嚴重性量表 (C-SSRS)
主要納入條件
• 參加試驗之前，必須先完成受試者同意書/兒童版同意書/青少年版受試者同意書簽署
• 隨機分配時 10 歲以上，未滿 18 歲 (亦即尚未過 18 歲生日)
• 小兒 MS 共識定義的 MS 診斷
• 篩選時擴充失能狀態量表 (EDSS) 分數 0 至 5.5 分 (含)
• 在篩選前一年至少有一次 MS 復發/發作，或前兩年內有 2 次 MS 復發，或相較於隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描 (包括篩選 MRI 掃描)，有一處以上新 T2 病灶的證據，或在隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描，出現一處以上釓顯影劑強化 T1 病灶
• 隨機分配時 10 歲以上，未滿 18 歲 (亦即尚未過 18 歲生日)
• 小兒 MS 共識定義的 MS 診斷
• 篩選時擴充失能狀態量表 (EDSS) 分數 0 至 5.5 分 (含)
• 在篩選前一年至少有一次 MS 復發/發作，或前兩年內有 2 次 MS 復發，或相較於隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描 (包括篩選 MRI 掃描)，有一處以上新 T2 病灶的證據，或在隨機分配前 12 個月內進行的 MRI 掃描，出現一處以上釓顯影劑強化 T1 病灶
主要排除條件
• 參與者患有進展型MS
• 參與者符合急性瀰漫性腦脊髓炎(ADEM) 定義
• 參與者符合視神經脊髓炎標準，或篩選時經中央確認水通道蛋白4 (AQP4) 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選時經中央確認抗MOG 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選MRI 掃描時出現大範圍且對稱的腦白質變異，疑似患有其他髓鞘脫失疾病(例如代謝異常、粒線體疾病)
• 具有CYP2C9*3 同合子，或拒絕接受CYP2C9 檢驗
• 參與者患有MS 以外免疫系統的活動性慢性疾病(或穩定但接受免疫治療)(例如修格連氏症候群、全身性紅斑狼瘡) 或已知的免疫不全症候群(後天免疫缺乏症候群[愛滋病]、遺傳性免疫不全、藥物性免疫不全) 或在篩選時人類免疫不全病毒(HIV) 檢驗結果呈陽性
• 參與者確診為漸進性多病灶腦白質病(PML)，或出現與PML 症狀一致的神經症狀
• 參與者在篩選期間診斷出患有黃斑部水腫
• 參與者患有嚴重的全身性活動性細菌、病毒或真菌感染，包括結核病。患有在活動性感染的參與者應延後開始治療，直到感染緩解為止
• 參與者患有嚴重心臟病，或在篩選期間或篩選時ECG 上有重大檢查結果
• 任何器官系統的惡性腫瘤病史
• 參與者在規定的時間內使用列入用藥排除條件的藥物治療
• 篩選期間A、B、C、E 型肝炎血清學標記檢測結果為陽性，顯示發生急性或慢性感染
• 試驗主持人判斷有其他具臨床意義的實驗室評估結果(例如顯著貧血、嗜中性白血球減少、血小板減少、骨髓功能不全表徵)
• 第一次施用試驗藥物前4 週內，曾施打活毒或減毒活疫苗(包括水痘帶狀疱疹病毒或麻疹)
• 參與者在隨機分配時沒有可接受的水痘-帶狀疱疹病毒、腮腺炎、麻疹、德國麻疹、白喉、破傷風和百日咳免疫證據
• 參與者有任何其他重大情況，依據試驗主持人評估，可能無法參加試驗。
• 懷孕或哺乳(授乳) 的女性參與者
• 參與者符合急性瀰漫性腦脊髓炎(ADEM) 定義
• 參與者符合視神經脊髓炎標準，或篩選時經中央確認水通道蛋白4 (AQP4) 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選時經中央確認抗MOG 檢驗結果呈陽性
• 參與者在篩選MRI 掃描時出現大範圍且對稱的腦白質變異，疑似患有其他髓鞘脫失疾病(例如代謝異常、粒線體疾病)
• 具有CYP2C9*3 同合子，或拒絕接受CYP2C9 檢驗
• 參與者患有MS 以外免疫系統的活動性慢性疾病(或穩定但接受免疫治療)(例如修格連氏症候群、全身性紅斑狼瘡) 或已知的免疫不全症候群(後天免疫缺乏症候群[愛滋病]、遺傳性免疫不全、藥物性免疫不全) 或在篩選時人類免疫不全病毒(HIV) 檢驗結果呈陽性
• 參與者確診為漸進性多病灶腦白質病(PML)，或出現與PML 症狀一致的神經症狀
• 參與者在篩選期間診斷出患有黃斑部水腫
• 參與者患有嚴重的全身性活動性細菌、病毒或真菌感染，包括結核病。患有在活動性感染的參與者應延後開始治療，直到感染緩解為止
• 參與者患有嚴重心臟病，或在篩選期間或篩選時ECG 上有重大檢查結果
• 任何器官系統的惡性腫瘤病史
• 參與者在規定的時間內使用列入用藥排除條件的藥物治療
• 篩選期間A、B、C、E 型肝炎血清學標記檢測結果為陽性，顯示發生急性或慢性感染
• 試驗主持人判斷有其他具臨床意義的實驗室評估結果(例如顯著貧血、嗜中性白血球減少、血小板減少、骨髓功能不全表徵)
• 第一次施用試驗藥物前4 週內，曾施打活毒或減毒活疫苗(包括水痘帶狀疱疹病毒或麻疹)
• 參與者在隨機分配時沒有可接受的水痘-帶狀疱疹病毒、腮腺炎、麻疹、德國麻疹、白喉、破傷風和百日咳免疫證據
• 參與者有任何其他重大情況，依據試驗主持人評估，可能無法參加試驗。
• 懷孕或哺乳(授乳) 的女性參與者
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
-
全球人數
120 人
