2022-03-31 - 2024-12-02
Phase III
尚未開始7
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59.6
外在原因引起溶血所致之血色素尿
ICD-10D59.8
其他後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項隨機分配、開放性、 Eculizumab 和 Ravulizumab 對照的非劣性試驗，針對目前接受 Eculizumab 或 Ravulizumab 治療的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/09/15
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
試驗聯絡人
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適應症
試驗目的
藥品名稱
注射劑
注射劑
注射劑
主成份
Cemdisiran
Ravulizumab
Eculizumab
劑型
SC
IV
IV
劑量
200 mg/mL
100 mg/mL
10 mg/mL
評估指標
主要納入條件
1.同意時年齡 ≥18 歲或法定成年年齡（以較大者為準）的男性或女性
（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲。）
2.依據先前的高靈敏度流式細胞術檢測曾確診患有 PNH
3.在篩選就診前，每 14 天接受 eculizumab* 900 mg 靜脈 (IV) 輸注的治療持續至少 12 週。
或
在篩選就診前，依據體重，以下列劑量每 8 週接受ravulizumab* IV 治療持續至少 24 週： 體重 ≥40 公斤至 ＜60 公斤時為 3000 mg，體重 ≥ 60 公斤至 ＜100公斤時為 3300 mg，體重 ≥ 100 公斤時為 3600 mg。
注意：選擇參與的患者若來自 R3918-PNH-2021 試驗（一項隨機分配、開放性、Ravulizumab 對照試驗，針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性）並被隨機分配到 ravulizumab 組，則必須完成開放性治療期，才視為符合本試驗參與資格。應在完成所有篩選評估後，於原先試驗 (R3918-PNH-2021) 的過渡期第 1 天給予 Ravulizumab。
*不得使用生物相似性藥品，除非試驗委託者事先核准。
4.提供由試驗患者簽署的受試者同意書
5.願意且能夠配合診間/遠距就診及試驗相關程序
6.能夠理解試驗相關問卷
主要排除條件
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
14 人
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全球人數
140 人
