計劃書編號R3918-PNH-2022
試驗已結束
2022-03-31 - 2024-12-02
Phase III
尚未開始7
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59.6
外在原因引起溶血所致之血色素尿
ICD-10D59.8
其他後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項隨機分配、開放性、 Eculizumab 和 Ravulizumab 對照的非劣性試驗，針對目前接受 Eculizumab 或 Ravulizumab 治療的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
陣發性夜間血紅素尿症
試驗目的
本試驗的主要目標：
•針對從 eculizumab 或 ravulizumab 療法轉換為併用療法相較於繼續接受其 eculizumab 或 ravulizumab 療法的陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 患者，評估以 pozelimab 和 cemdisiran 併用療法治療 36 週後對溶血的影響（評估依據乳酸去氫酶 (LDH)）。
本試驗的次要目標：
•評估 pozelimab 和 cemdisiran 併用療法相較於抗補體因子 5 (C5) 標準照護治療（eculizumab 或 ravulizumab）對於下列項目的影響：
輸血要求和輸血參數
溶血測量：LDH 控制、突發性溶血，以及補體溶血活性 (CH50) 的抑制作用
血紅素濃度
依據臨床結果評估 (COA) 所評估的疲倦
依據 COA 所評估的健康相關生活品質 (HRQoL)
安全性與耐受性
•評估血清中 pozelimab 總濃度與 eculizumab 總濃度或 ravulizumab 總濃度，以及血漿中 cemdisiran 濃度與 C5 蛋白總濃度
•評估 pozelimab 與 cemdisiran 的免疫原性
藥品名稱
注射劑
注射劑
注射劑
注射劑
注射劑
注射劑
注射劑
主成份
Pozelimab
Cemdisiran
Ravulizumab
Eculizumab
Cemdisiran
Ravulizumab
Eculizumab
劑型
IV or SC
SC
IV
IV
SC
IV
IV
劑量
200 mg/mL
200 mg/mL
100 mg/mL
10 mg/mL
200 mg/mL
100 mg/mL
10 mg/mL
評估指標
主要指標為 LDH 自基準期至第 36 週（第 253 天） EOT 期的百分比變化
主要納入條件
必須符合以下條件，方可符合試驗的納入資格。
1.同意時年齡 ≥18 歲或法定成年年齡（以較大者為準）的男性或女性
（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲。）
2.依據先前的高靈敏度流式細胞術檢測曾確診患有 PNH
3.在篩選就診前，每 14 天接受 eculizumab* 900 mg 靜脈 (IV) 輸注的治療持續至少 12 週。
或
在篩選就診前，依據體重，以下列劑量每 8 週接受ravulizumab* IV 治療持續至少 24 週： 體重 ≥40 公斤至 ＜60 公斤時為 3000 mg，體重 ≥ 60 公斤至 ＜100公斤時為 3300 mg，體重 ≥ 100 公斤時為 3600 mg。
注意：選擇參與的患者若來自 R3918-PNH-2021 試驗（一項隨機分配、開放性、Ravulizumab 對照試驗，針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性）並被隨機分配到 ravulizumab 組，則必須完成開放性治療期，才視為符合本試驗參與資格。應在完成所有篩選評估後，於原先試驗 (R3918-PNH-2021) 的過渡期第 1 天給予 Ravulizumab。
*不得使用生物相似性藥品，除非試驗委託者事先核准。
4.提供由試驗患者簽署的受試者同意書
5.願意且能夠配合診間/遠距就診及試驗相關程序
6.能夠理解試驗相關問卷
1.同意時年齡 ≥18 歲或法定成年年齡（以較大者為準）的男性或女性
（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲。）
2.依據先前的高靈敏度流式細胞術檢測曾確診患有 PNH
3.在篩選就診前，每 14 天接受 eculizumab* 900 mg 靜脈 (IV) 輸注的治療持續至少 12 週。
或
在篩選就診前，依據體重，以下列劑量每 8 週接受ravulizumab* IV 治療持續至少 24 週： 體重 ≥40 公斤至 ＜60 公斤時為 3000 mg，體重 ≥ 60 公斤至 ＜100公斤時為 3300 mg，體重 ≥ 100 公斤時為 3600 mg。
注意：選擇參與的患者若來自 R3918-PNH-2021 試驗（一項隨機分配、開放性、Ravulizumab 對照試驗，針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性）並被隨機分配到 ravulizumab 組，則必須完成開放性治療期，才視為符合本試驗參與資格。應在完成所有篩選評估後，於原先試驗 (R3918-PNH-2021) 的過渡期第 1 天給予 Ravulizumab。
*不得使用生物相似性藥品，除非試驗委託者事先核准。
4.提供由試驗患者簽署的受試者同意書
5.願意且能夠配合診間/遠距就診及試驗相關程序
6.能夠理解試驗相關問卷
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
14 人
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全球人數
140 人
