計劃書編號R3918-PNH-2021
試驗執行中
2022-07-01 - 2027-07-31
Phase III
尚未開始6
召募中3
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59.6
外在原因引起溶血所致之血色素尿
ICD-10D59.8
其他後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項隨機分配、開放性、補體因子 5 (C5) 抑制劑對照試驗，針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的療效與安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
陣發性夜間血紅素尿症
試驗目的
A 組的主要目標為，針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的活動性陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 患者，描述在 26 週治療期間，pozelimab + cemdisiran 併用治療相較於 ravulizumab 治療對於溶血的影響，通過乳酸脫氫酶 (LDH) 來評估。
B 組的主要目標為針對未曾接受補體抑制劑治療或最近未接受過補體抑制劑療法的活動性 PNH 患者，評估在 26 週治療期間，pozelimab + cemdisiran 併用治療相較於 eculizumab 治療對於溶血的影響，通過 LDH 的持續抑制及避免紅血球 (RBC) 輸血來評估。
A 組的次要目標：
• 描述 pozelimab + cemdisiran 併用治療相較於 ravulizumab 治療，對下列項目的影響：
- 溶血測量
- 輸血參數
- 血紅素濃度
- 依據臨床結果評估 (COA) 所評估的疲倦
- 依據 COA 所評估的健康相關生活品質 (HRQoL)
- 安全性與耐受性
- 補體活化
• 評估血清中 pozelimab 總濃度與 ravulizumab 總濃度，以及血漿中 cemdisiran 濃度與補體因子 5 (C5) 蛋白質總濃度
• 評估 pozelimab 與 cemdisiran 的免疫原性
B 組的次要目標：
• 評估 pozelimab + cemdisiran 併用治療相較於 eculizumab 治療，對下列項目的影響：
- 溶血測量
- 輸血參數
- 血紅素濃度
- 依據 COA 所評估的疲倦
藥品名稱
PozelimabCemdisiranRavulizumab
主成份
Pozelimab
Cemdisiran
Ravulizumab
Cemdisiran
Ravulizumab
劑型
IV or SC
SC
IV
SC
IV
劑量
2.5 mL/vial
200 mg/mL
100 mg/mL
200 mg/mL
100 mg/mL
評估指標
‧ 溶血控制良好（是/否）的患者比例，定義為在第 4 週和第 24 週（含）之間測量 LDH ，所有時間點的 LDH ?1.5 × 正常值上限 (ULN)
‧ 第 1 天至第 24 週，避免輸血（是/否）的患者比例（定義為依據試驗計畫書演算法並且依據基準期後血紅素數值，未進行 RBC 輸血）
‧ 第 1 天至第 24 週，避免輸血（是/否）的患者比例（定義為依據試驗計畫書演算法並且依據基準期後血紅素數值，未進行 RBC 輸血）
主要納入條件
1. 同意時年齡 ≥18 歲或法定成年年齡（以較大者為準）的男性或女性
2. 篩選就診時，依據高靈敏度流式細胞術檢測顯示 PNH 顆粒球（即：多型核嗜中性白血球 [PMN]或單核球）≥ 5%，而確診患有 PNH
3. 患有活動性疾病，定義為有 1 或多個 PNH 相關徵象或症狀（例如：疲倦、血紅素尿、腹痛、呼吸短促 [呼吸困難]、貧血 [血紅素＜ 10 g/dL]、有重大不良血管事件(MAVE) [包括血栓]、吞嚥困難或勃起功能障礙），或在篩選就診前 3 個月內有因 PNH 接受紅血球 (RBC) 輸注的病史
4. 篩選就診時，乳酸脫氫酶(LDH)濃度 ≥ 2 × 正常值上限(ULN)
5. 願意且能夠配合診間/遠距就診及試驗相關程序
6. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書
7. 能夠理解試驗相關問卷
2. 篩選就診時，依據高靈敏度流式細胞術檢測顯示 PNH 顆粒球（即：多型核嗜中性白血球 [PMN]或單核球）≥ 5%，而確診患有 PNH
3. 患有活動性疾病，定義為有 1 或多個 PNH 相關徵象或症狀（例如：疲倦、血紅素尿、腹痛、呼吸短促 [呼吸困難]、貧血 [血紅素＜ 10 g/dL]、有重大不良血管事件(MAVE) [包括血栓]、吞嚥困難或勃起功能障礙），或在篩選就診前 3 個月內有因 PNH 接受紅血球 (RBC) 輸注的病史
4. 篩選就診時，乳酸脫氫酶(LDH)濃度 ≥ 2 × 正常值上限(ULN)
5. 願意且能夠配合診間/遠距就診及試驗相關程序
6. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書
7. 能夠理解試驗相關問卷
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
45 人
-
全球人數
190 人
