計劃書編號A011-13
2021-11-01 - 2029-04-23
Phase III
召募中3
ICD-10I27.0
原發性肺性高血壓
ICD-9416.0
原發性肺性高血壓
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，在新診斷之中、高風險肺動脈高血壓 (PAH) 患者中將 Sotatercept 加入 PAH 背景療法之評估
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
肺動脈高壓
試驗目的
本試驗的目的，是在新診斷患有 PAH、且具有中或高疾病惡化風險的參與者中，評估 sotatercept 治療（加上 PAH 背景療法）相較於安慰劑（加上 PAH 背景療法）對於臨床惡化發生時間 (Time to Clinical Worsening, TTCW) 的影響。
藥品名稱
Sotatercept (ACE-011)
主成份
Sotatercept
劑型
劑量
60 mg/vial
評估指標
主要療效指標為 TTCW，定義為首次確認發病事件或死亡的時間。構成此指標的事件包括如下：
‧ 所有原因的死亡
‧ 非計畫性的 PAH 相關住院持續 ? 24 小時
‧ 心房中膈造口術
‧ 肺部移植
‧ 因 PAH 而使運動檢測的表現惡化，定義為連續 2 次（必須間隔至少 4 小時）6MWD 檢測相較於基準期表現減少，及以下至少 1 項：
- 相較於基準期 WHO FC 惡化
- 右心衰竭加劇的徵象／症狀
- 增加 PAH 背景療法，或改變 PAH 背景療法的組成，包括腸胃外給予的前列環素增加 ? 10%
所有事件將由臨床專家組成的盲性獨立委員會判定。
‧ 所有原因的死亡
‧ 非計畫性的 PAH 相關住院持續 ? 24 小時
‧ 心房中膈造口術
‧ 肺部移植
‧ 因 PAH 而使運動檢測的表現惡化，定義為連續 2 次（必須間隔至少 4 小時）6MWD 檢測相較於基準期表現減少，及以下至少 1 項：
- 相較於基準期 WHO FC 惡化
- 右心衰竭加劇的徵象／症狀
- 增加 PAH 背景療法，或改變 PAH 背景療法的組成，包括腸胃外給予的前列環素增加 ? 10%
所有事件將由臨床專家組成的盲性獨立委員會判定。
主要納入條件
合格參與者必須符合以下全部納入條件，方有資格參與本試驗：
1. 年齡 ≥ 18 歲
2. 資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
• 特發性肺動脈高壓
• 遺傳性肺動脈高壓
• 藥物／毒素誘發肺動脈高壓
• 結締組織疾病相關肺動脈高壓
• 單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3. 分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4. REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5. 在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6. 篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7. 具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
• 在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
• 同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
• 若與男性伴侶有性生活時：
- 在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
- 同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
• 在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8. 男性參與者必須符合下列條件：
• 在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
• 在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9. 有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10. 能夠瞭解並提供知情同意記錄合格參與者必須符合以下全部納入條件，方有資格參與本試驗：
1. 年齡 ≥ 18 歲
2. 資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
• 特發性肺動脈高壓
• 遺傳性肺動脈高壓
• 藥物／毒素誘發肺動脈高壓
• 結締組織疾病相關肺動脈高壓
• 單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3. 分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4. REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5. 在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6. 篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7. 具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
• 在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
• 同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
• 若與男性伴侶有性生活時：
- 在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
- 同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
• 在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8. 男性參與者必須符合下列條件：
• 在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
• 在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9. 有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10. 能夠瞭解並提供知情同意記錄
1. 年齡 ≥ 18 歲
2. 資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
• 特發性肺動脈高壓
• 遺傳性肺動脈高壓
• 藥物／毒素誘發肺動脈高壓
• 結締組織疾病相關肺動脈高壓
• 單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3. 分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4. REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5. 在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6. 篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7. 具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
• 在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
• 同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
• 若與男性伴侶有性生活時：
- 在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
- 同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
• 在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8. 男性參與者必須符合下列條件：
• 在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
• 在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9. 有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10. 能夠瞭解並提供知情同意記錄合格參與者必須符合以下全部納入條件，方有資格參與本試驗：
1. 年齡 ≥ 18 歲
2. 資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
• 特發性肺動脈高壓
• 遺傳性肺動脈高壓
• 藥物／毒素誘發肺動脈高壓
• 結締組織疾病相關肺動脈高壓
• 單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3. 分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4. REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5. 在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6. 篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7. 具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
• 在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
• 同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
• 若與男性伴侶有性生活時：
- 在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
- 同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
• 在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8. 男性參與者必須符合下列條件：
• 在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
• 在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9. 有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10. 能夠瞭解並提供知情同意記錄
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
7 人
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全球人數
662 人
