計劃書編號NEOD001-301
試驗已結束
2022-02-04 - 2025-06-13
Phase III
召募中3
ICD-10E85.0
非神經病變性家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.1
神經病變性家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.2
家族遺傳性類澱粉變性
ICD-10E85.3
繼發性全身性類澱粉變性
ICD-10E85.4
器官侷限性類澱粉變性
ICD-10E85.8
其他類澱粉變性
ICD-10E85.9
類澱粉變性
ICD-9277.3
類澱粉病
一項第 3 期、隨機分配、多中心、雙盲、安慰劑對照的療效和安全性試驗，針對患有梅約分期第 IV 期輕鏈 (AL) 類澱粉沉積症的受試者，研究 Birtamimab 加上標準照護相較於安慰劑加上標準照護
-
試驗申請者
保瑞爾生技股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
保瑞爾生技股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
梅約 (Mayo) 分期第 IV 期 AL 類澱粉沉積症
試驗目的
主要目的
雙盲期
透過評估所有原因死亡前所經時間，針對患有梅約分期第 IV 期 AL 類澱粉沉積症的受試者，評估經由靜脈輸注施用 Birtamimab 加上標準照護相較於安慰劑加上標準照護的療效。
開放性延伸期
針對患有梅約分期第 IV 期 AL 類澱粉沉積症的受試者，評估 birtamimab 加上標準照護的長期安全性
藥品名稱
注射用凍晶粉末
主成份
Birtamimab
劑型
048
劑量
500mg/Vial
評估指標
主要療效評估指標
•所有原因死亡前所經時間
•所有原因死亡前所經時間
主要納入條件
主要納入條件(受試者必須符合下列所有條件，才有資格參與試驗的雙盲期)
1.年齡 ≥18 歲
2.新診斷且未曾接受 AL 類澱粉沉積症治療並有心臟侵犯
3.確診患有 AL 類澱粉沉積症
4.經確認的梅約分期第 IV 期 AL 類澱粉沉積症，其定義為 N 端腦利鈉肽前體 (N-terminal pro-brain natriuretic peptide，NT-proBNP) ≥1800 pg/mL、肌鈣蛋白-T ≥0.025 ng/mL (mcg/L) 或高敏感性心肌鈣蛋白-T ≥40 ng/L且游離型輕鏈 (free light chain，FLC) 差異值 (dFLC) ≥18 mg/dL
5.規劃的第一線化學治療包含每週皮下施用 Bortezomib
為了有資格參加試驗的 OLE 期，受試者不得在雙盲期停止治療，並且在進入 OLE 期時必須符合以下條件：
1.有生育能力的女性(WOCBP) 的驗孕結果必須為陰性，且必須同意使用高度有效避孕措施直到最後一次施用試驗藥物後 90 天
2.男性受試者必須透過手術絕育，或同意使用高度有效避孕措施直到最後一次施用試驗藥物後 90 天
3.在開始 OLE 期之前，有能力了解並願意簽署 ICF
1.年齡 ≥18 歲
2.新診斷且未曾接受 AL 類澱粉沉積症治療並有心臟侵犯
3.確診患有 AL 類澱粉沉積症
4.經確認的梅約分期第 IV 期 AL 類澱粉沉積症，其定義為 N 端腦利鈉肽前體 (N-terminal pro-brain natriuretic peptide，NT-proBNP) ≥1800 pg/mL、肌鈣蛋白-T ≥0.025 ng/mL (mcg/L) 或高敏感性心肌鈣蛋白-T ≥40 ng/L且游離型輕鏈 (free light chain，FLC) 差異值 (dFLC) ≥18 mg/dL
5.規劃的第一線化學治療包含每週皮下施用 Bortezomib
為了有資格參加試驗的 OLE 期，受試者不得在雙盲期停止治療，並且在進入 OLE 期時必須符合以下條件：
1.有生育能力的女性(WOCBP) 的驗孕結果必須為陰性，且必須同意使用高度有效避孕措施直到最後一次施用試驗藥物後 90 天
2.男性受試者必須透過手術絕育，或同意使用高度有效避孕措施直到最後一次施用試驗藥物後 90 天
3.在開始 OLE 期之前，有能力了解並願意簽署 ICF
主要排除條件
主要排除條件 (受試者必須完全不符合下列任何條件，才有資格參與試驗的雙盲期)：
1.非 AL 型類澱粉沉積症
2.NT-proBNP ＞8500 pg/mL
3.符合國際骨髓瘤研究小組 (International Myeloma Working Group，IMWG) 對多發性骨髓瘤的定義，受累/及非受累血清游離型輕鏈比值(involved/and uninvolved serum free light chain ratio) ≥100 的惡性腫瘤生物標記除外
4.受試者符合資格進行並且規劃在試驗期間接受自體幹細胞移植 (autologous stem cell transplant，ASCT) 或器官移植
5.在第 1 個月第 1 天回診前 6 個月內，有心肌梗塞、未獲控制的心絞痛、重度未獲控制的心室性心律不整，或是急性缺血的心電圖 (electrocardiographic，ECG) 證據
6.重度瓣膜狹窄 (例如瓣膜區域 ＜1.0 cm2 的主動脈或二尖瓣狹窄) 或重度先天性心臟疾病
7.急性缺血或主動傳導系統異常的心電圖( ECG )證據
8.在第 1 個月第 1 天的 1 週內，進行使用造血生長因子、輸血或血品的先前治療
9.在第 1 個月第 1 天的 4 週內曾接受放射治療
10.先前治療使用漿細胞導向化學治療、Birtamimab、Daratumumab、11-1F4、抗血清澱粉樣 P 抗體、Doxycycline 治療澱粉樣，或是其他導向澱粉樣的研究性治療
11.Waldenström 巨球蛋白血症和/或免疫球蛋白 M 單株伽瑪球蛋白症
如果在進入 OLE 期時符合以下任何條件，則將該受試者排除
在試驗的 OLE 期之外：
1. 有任何醫療狀況或具有臨床意義的身體、神經學、實驗室、生命徵象或心電圖檢查異常，經試驗主持人的醫學判定無法接受 birtamimab 治療或參與試驗
2. 罹患有症狀的姿勢性低血壓，經試驗主持人的醫學判定會干擾受試者安全接受治療或完成試驗評估的能力
3. 在雙盲期期間有 ≥ 第 3 級輸注相關 AE 的病史或對birtamimab 出現過敏反應
4. 不能或不願意遵守試驗規定的程序和限制
5. 預定在試驗期間接受任何其他試驗性治療
1.非 AL 型類澱粉沉積症
2.NT-proBNP ＞8500 pg/mL
3.符合國際骨髓瘤研究小組 (International Myeloma Working Group，IMWG) 對多發性骨髓瘤的定義，受累/及非受累血清游離型輕鏈比值(involved/and uninvolved serum free light chain ratio) ≥100 的惡性腫瘤生物標記除外
4.受試者符合資格進行並且規劃在試驗期間接受自體幹細胞移植 (autologous stem cell transplant，ASCT) 或器官移植
5.在第 1 個月第 1 天回診前 6 個月內，有心肌梗塞、未獲控制的心絞痛、重度未獲控制的心室性心律不整，或是急性缺血的心電圖 (electrocardiographic，ECG) 證據
6.重度瓣膜狹窄 (例如瓣膜區域 ＜1.0 cm2 的主動脈或二尖瓣狹窄) 或重度先天性心臟疾病
7.急性缺血或主動傳導系統異常的心電圖( ECG )證據
8.在第 1 個月第 1 天的 1 週內，進行使用造血生長因子、輸血或血品的先前治療
9.在第 1 個月第 1 天的 4 週內曾接受放射治療
10.先前治療使用漿細胞導向化學治療、Birtamimab、Daratumumab、11-1F4、抗血清澱粉樣 P 抗體、Doxycycline 治療澱粉樣，或是其他導向澱粉樣的研究性治療
11.Waldenström 巨球蛋白血症和/或免疫球蛋白 M 單株伽瑪球蛋白症
如果在進入 OLE 期時符合以下任何條件，則將該受試者排除
在試驗的 OLE 期之外：
1. 有任何醫療狀況或具有臨床意義的身體、神經學、實驗室、生命徵象或心電圖檢查異常，經試驗主持人的醫學判定無法接受 birtamimab 治療或參與試驗
2. 罹患有症狀的姿勢性低血壓，經試驗主持人的醫學判定會干擾受試者安全接受治療或完成試驗評估的能力
3. 在雙盲期期間有 ≥ 第 3 級輸注相關 AE 的病史或對birtamimab 出現過敏反應
4. 不能或不願意遵守試驗規定的程序和限制
5. 預定在試驗期間接受任何其他試驗性治療
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
12 人
-
全球人數
220 人
