計劃書編號CLNP023C12001B
試驗執行中
2021-08-01 - 2026-06-30
其他
召募中2
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59.6
外在原因引起溶血所致之血色素尿
ICD-10D59.8
其他後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項開放標記、多中心、延伸試驗計畫(REP)，針對已完成iptacopan 第2 期和第3 期試驗的陣發性夜間血紅素尿症(PNH) 患者，探討iptacopan (LNP023) 用於PNH 的長期安全性及耐受性
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
陣發性夜間血紅素尿症(PNH)
試驗目的
本試驗目的在於評估iptacopan用於陣發性夜間血紅素尿症(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria; PNH)的長期安全性、耐受性及療效，並為已完成第2期試驗的試驗治療延伸期或任何第3期試驗(未調降劑量)、受益於iptacopan治療的患者繼續提供藥物。
藥品名稱
膠囊劑
主成份
iptacopan (LNP023)
劑型
130
劑量
10
評估指標
療效評估
• 血紅素、網狀紅血球、LDH 和其他PNH 相關體徵和症狀之實驗室檢驗參數
• 紅血球輸注
• 突破性溶血
• 重大不良血管事件(MAVE)
主要安全性評估
• 實驗室評估(血液及尿液)
• 不良事件監測
• 心電圖檢查(ECG)
• 凝血功能檢驗/血栓
• 血紅素、網狀紅血球、LDH 和其他PNH 相關體徵和症狀之實驗室檢驗參數
• 紅血球輸注
• 突破性溶血
• 重大不良血管事件(MAVE)
主要安全性評估
• 實驗室評估(血液及尿液)
• 不良事件監測
• 心電圖檢查(ECG)
• 凝血功能檢驗/血栓
主要納入條件
• ≥ 18 歲的男性及女性參與者，診斷為PNH，並已完成第2 期(未調降劑量) (CLNP023X2204、CLNP023X2201、CLFG316X2201) 或任何第3 期(CLNP023C12302、CLNP023C12301、CLNP023C12303) 臨床試驗。
• 先前已施打最新的奈瑟氏腦膜炎雙球菌、肺炎鏈球菌和流行性感冒嗜血桿菌疫苗(亦即當地法規要求必須施打的追加疫苗)。
• 依試驗主持人臨床判斷，患者繼續iptacopan 治療具有效益，且接受iptacopan 單一治療時已維持臨床穩定至少3 個月。
• 先前已施打最新的奈瑟氏腦膜炎雙球菌、肺炎鏈球菌和流行性感冒嗜血桿菌疫苗(亦即當地法規要求必須施打的追加疫苗)。
• 依試驗主持人臨床判斷，患者繼續iptacopan 治療具有效益，且接受iptacopan 單一治療時已維持臨床穩定至少3 個月。
主要排除條件
• 有任何合併症或醫療狀況(包括但不限於任何全身性細菌、病毒或真菌感染或惡性腫瘤)依試驗主持人研判可能使受試者增加風險或可能潛在混淆試驗數據。
• 曾有包膜性微生物(如奈瑟氏腦膜炎雙球菌、肺炎鏈球菌或流行性感冒嗜血桿菌) 引發的復發性侵襲性感染病史。
• 已懷孕或目前哺餵母乳的女性參與者，或是在本試驗期間計畫懷孕。
• 有生育能力的女性，定義為生理上能夠懷孕的所有女性；除非在接受試驗藥物期間和停止試驗藥物後1 週內使用有效的避孕方法，才可參加試驗。
• 曾有包膜性微生物(如奈瑟氏腦膜炎雙球菌、肺炎鏈球菌或流行性感冒嗜血桿菌) 引發的復發性侵襲性感染病史。
• 已懷孕或目前哺餵母乳的女性參與者，或是在本試驗期間計畫懷孕。
• 有生育能力的女性，定義為生理上能夠懷孕的所有女性；除非在接受試驗藥物期間和停止試驗藥物後1 週內使用有效的避孕方法，才可參加試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
6 人
-
全球人數
165 人
