計劃書編號TA799-012
2021-09-20 - 2027-12-31
Phase III
召募中3
ICD-10K91.2
手術後不吸收症，他處未歸類者
ICD-9579.3
其他手術後不吸收症
一項開放性延伸試驗，以評估apraglutide用於短腸症候群的長期安全性
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試驗申請者
台灣璞氏健康發展有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
VectivBio AG
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
短腸症候群與腸道衰竭(SBS-IF)
試驗目的
主要目標
‧ 評估SBS-IF受試者使用apraglutide的長期安全性和耐受性
次要目標
‧ 評估代表apraglutide臨床療效的標記
探索性目標
‧ 評估受試者記錄結果的變化
‧ 評估尿鈉的變化
‧ 評估apraglutide的免疫原性
藥品名稱
Apraglutide (TA799)
主成份
Apraglutide
劑型
power for solution for injection
劑量
10 mg /vial
評估指標
主要評估指標
• 不良事件(AEs；系統器官分類、頻率和嚴重度)
• 臨床相關之特別關注AE (AESI)的發生率：
o 注射部位反應
o 胃腸道(GI)阻塞
o 膽囊、膽道和胰臟疾病
o 體液過剩
o 大腸息肉
o 惡性腫瘤
• 臨床化學、血液學、凝血和尿液分析
• 生命徵象(收縮壓和舒張壓、心跳速率)出現臨床相關變化的發生率
• 心電圖(ECG；間隔和心律)出現臨床相關變化的發生率
次要評估指標*
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 量自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 使用頻率自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 組成自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 輸注時間自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週前，達到腸自主性的受試者百分比
• 第 52、104、152 及 208 週時，體重自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，匹茲堡睡眠品質問卷(PSQI)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對變化的整體印象(PGIC)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，病患對嚴重程度的整體印象(PGIS)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對治療滿意度的整體印象(PGI-TS) 自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對靜脈營養支持滿意度的整體印象(PGI-SPS)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對靜脈營養支持影響的整體印象(PGI-PSI)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，健康調查量表(SF-36)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，健康生活品質測量問卷(EQ-5D-5L)自基準期以來的變化
探索性評估指標*
• 第 52、104、152 和 208 週時，短腸症候群伴隨腸道衰竭僅保留結腸連續性－生活品質問卷(SBS-IF-CICQOL)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，短腸症候群伴隨腸道衰竭和造口－生活品質問卷(SBS-IF-S-QOL)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，短腸症候群伴隨腸道衰竭－治療影響－生活品質問卷(SBS-IF-TI-QOL)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，尿鈉自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，就業狀況自基準期以來的變化
• 抗藥物抗體，包括中和抗體
• 血漿藥物(apraglutide) 最低濃度(Ctrough)
• 不良事件(AEs；系統器官分類、頻率和嚴重度)
• 臨床相關之特別關注AE (AESI)的發生率：
o 注射部位反應
o 胃腸道(GI)阻塞
o 膽囊、膽道和胰臟疾病
o 體液過剩
o 大腸息肉
o 惡性腫瘤
• 臨床化學、血液學、凝血和尿液分析
• 生命徵象(收縮壓和舒張壓、心跳速率)出現臨床相關變化的發生率
• 心電圖(ECG；間隔和心律)出現臨床相關變化的發生率
次要評估指標*
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 量自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 使用頻率自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 組成自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，PS 輸注時間自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週前，達到腸自主性的受試者百分比
• 第 52、104、152 及 208 週時，體重自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，匹茲堡睡眠品質問卷(PSQI)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對變化的整體印象(PGIC)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，病患對嚴重程度的整體印象(PGIS)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對治療滿意度的整體印象(PGI-TS) 自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對靜脈營養支持滿意度的整體印象(PGI-SPS)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，患者對靜脈營養支持影響的整體印象(PGI-PSI)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，健康調查量表(SF-36)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 及 208 週時，健康生活品質測量問卷(EQ-5D-5L)自基準期以來的變化
探索性評估指標*
• 第 52、104、152 和 208 週時，短腸症候群伴隨腸道衰竭僅保留結腸連續性－生活品質問卷(SBS-IF-CICQOL)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，短腸症候群伴隨腸道衰竭和造口－生活品質問卷(SBS-IF-S-QOL)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，短腸症候群伴隨腸道衰竭－治療影響－生活品質問卷(SBS-IF-TI-QOL)自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，尿鈉自基準期以來的變化
• 第 52、104、152 和 208 週時，就業狀況自基準期以來的變化
• 抗藥物抗體，包括中和抗體
• 血漿藥物(apraglutide) 最低濃度(Ctrough)
主要納入條件
納入條件：
1. 診斷為 SBS-IF 的男性和女性，在接受小腸切除術後留有 CIC 或造口，且曾為 TA799-007 或 TA799-013(母試驗)受試者，以及：
a. 未符合任何停止條件
b. 完成母試驗的受試者，在母試驗中已接受至少70%的預定用藥(除非有 AE 阻止受試者達到該百分比；在這種情況下，試驗醫師將判定受試者參加本試驗是否有所助益)
c. 完成母試驗的受試者，在母試驗中已完成最後兩次排定回診。因與 apraglutide 療效或安全性無關的流程原因(例如：因車禍住院、冠狀病毒[COVID19]造成之疫情、急診手術等等)而導致連續幾次錯過用藥(包括最後兩次回診)後被迫退出 TA799-007 或 TA799-013 的受試者，經醫療監測員批准可能符合參加本試驗的資格
d. 若完成母試驗的受試者人數已達所需門檻，其餘仍在治療中的受試者得提前中止母試驗，並(在完成所有母試驗回診前)轉入 TA-799-012
2. 能夠給予知情同意並同意遵守本計畫書中概述的參與細節
3. 具生育能力的女性必須同意在試驗期間和試驗結束(EOT)/提前終止/安全性追蹤回診後的 4 週內採取高度有效的避孕方法。此類方法包括與抑制排卵(口服、陰道內、經皮)有關的合併式(含雌激素和黃體素)荷爾蒙避孕藥；與排卵抑制有關的只含黃體素荷爾蒙避孕藥(口服、注射、植入)；子宮內避孕器、子宮內荷爾蒙釋放系統、雙側輸卵管結紮、輸精管結紮的伴侶。視為絕育或不孕的女性必須是接受手術絕育(雙側輸卵管切除術、子宮切除術或雙側卵巢切除術)或停經後(定義為沒有藥物影響的情形下至少 12 個月無月經；如有疑問，可藉由濾泡刺激素 [FSH]檢測確認)。可允許未與異性性交的女性，在未避孕的情況下參與此試驗，但必須先與試驗醫師詳細討論，以決定該方式對此受試者是否可行。下列方法不視為可接受的避孕方法：月經週期法、排卵期法、症狀基礎體溫法、安全期法、性交中斷(體外射精)、僅使用殺精劑及泌乳停經4. 有具生育能力女性伴侶的男性受試者，必須承諾在試驗期間和EOT/提前終止/安全性追蹤回診後2週內使用避孕方法，並不得捐贈精子。然而，如果他們的伴侶是具生育能力的女性，則其必須同意在試驗期間和EOT/提前終止/安全性追蹤回診後4週內採取避孕措施，並採用高度有效的避孕方法。此類方法包括與抑制排卵(口服、陰道內、經皮)有關的合併式(含雌激素和黃體素)荷爾蒙避孕藥；與排卵抑制有關的只含黃體素荷爾蒙避孕藥(口服、注射、植入)；子宮內避孕器、子宮內荷爾蒙釋放系統、雙側輸卵管結紮
4. 有具生育能力女性伴侶的男性受試者，必須承諾在試驗期間和試驗結束(EOT)/提前終止/安全性追蹤回診後2週內使用避孕方法，並不得捐贈精子。然而，如果他們的伴侶是具生育能力的女性，則其必須同意在試驗期間和試驗結束(EOT)/提前終止/安全性追蹤回診後 4週內採取避孕措施，並採用高度有效的避孕方法。此類方法包括與抑制排卵(口服、陰道內、經皮)有關的合併式(含雌激素和黃體素)荷爾蒙避孕藥；與排卵抑制有關的只含黃體素荷爾蒙避孕藥(口服、注射、植入)；子宮內避孕器、子宮內荷爾蒙釋放系統、雙側輸卵管結紮
排除條件：
1. 受試者不能理解或不願意遵守試驗回診時程表和其他試驗計畫書要求
2. 受試者不接受基準期結腸鏡檢查(若解剖學上可行)或結腸造影，且未切除所有已發現之結腸或直腸息肉
3. 試驗醫師基於任何其他原因判斷不符合試驗資格
1. 診斷為 SBS-IF 的男性和女性，在接受小腸切除術後留有 CIC 或造口，且曾為 TA799-007 或 TA799-013(母試驗)受試者，以及：
a. 未符合任何停止條件
b. 完成母試驗的受試者，在母試驗中已接受至少70%的預定用藥(除非有 AE 阻止受試者達到該百分比；在這種情況下，試驗醫師將判定受試者參加本試驗是否有所助益)
c. 完成母試驗的受試者，在母試驗中已完成最後兩次排定回診。因與 apraglutide 療效或安全性無關的流程原因(例如：因車禍住院、冠狀病毒[COVID19]造成之疫情、急診手術等等)而導致連續幾次錯過用藥(包括最後兩次回診)後被迫退出 TA799-007 或 TA799-013 的受試者，經醫療監測員批准可能符合參加本試驗的資格
d. 若完成母試驗的受試者人數已達所需門檻，其餘仍在治療中的受試者得提前中止母試驗，並(在完成所有母試驗回診前)轉入 TA-799-012
2. 能夠給予知情同意並同意遵守本計畫書中概述的參與細節
3. 具生育能力的女性必須同意在試驗期間和試驗結束(EOT)/提前終止/安全性追蹤回診後的 4 週內採取高度有效的避孕方法。此類方法包括與抑制排卵(口服、陰道內、經皮)有關的合併式(含雌激素和黃體素)荷爾蒙避孕藥；與排卵抑制有關的只含黃體素荷爾蒙避孕藥(口服、注射、植入)；子宮內避孕器、子宮內荷爾蒙釋放系統、雙側輸卵管結紮、輸精管結紮的伴侶。視為絕育或不孕的女性必須是接受手術絕育(雙側輸卵管切除術、子宮切除術或雙側卵巢切除術)或停經後(定義為沒有藥物影響的情形下至少 12 個月無月經；如有疑問，可藉由濾泡刺激素 [FSH]檢測確認)。可允許未與異性性交的女性，在未避孕的情況下參與此試驗，但必須先與試驗醫師詳細討論，以決定該方式對此受試者是否可行。下列方法不視為可接受的避孕方法：月經週期法、排卵期法、症狀基礎體溫法、安全期法、性交中斷(體外射精)、僅使用殺精劑及泌乳停經4. 有具生育能力女性伴侶的男性受試者，必須承諾在試驗期間和EOT/提前終止/安全性追蹤回診後2週內使用避孕方法，並不得捐贈精子。然而，如果他們的伴侶是具生育能力的女性，則其必須同意在試驗期間和EOT/提前終止/安全性追蹤回診後4週內採取避孕措施，並採用高度有效的避孕方法。此類方法包括與抑制排卵(口服、陰道內、經皮)有關的合併式(含雌激素和黃體素)荷爾蒙避孕藥；與排卵抑制有關的只含黃體素荷爾蒙避孕藥(口服、注射、植入)；子宮內避孕器、子宮內荷爾蒙釋放系統、雙側輸卵管結紮
4. 有具生育能力女性伴侶的男性受試者，必須承諾在試驗期間和試驗結束(EOT)/提前終止/安全性追蹤回診後2週內使用避孕方法，並不得捐贈精子。然而，如果他們的伴侶是具生育能力的女性，則其必須同意在試驗期間和試驗結束(EOT)/提前終止/安全性追蹤回診後 4週內採取避孕措施，並採用高度有效的避孕方法。此類方法包括與抑制排卵(口服、陰道內、經皮)有關的合併式(含雌激素和黃體素)荷爾蒙避孕藥；與排卵抑制有關的只含黃體素荷爾蒙避孕藥(口服、注射、植入)；子宮內避孕器、子宮內荷爾蒙釋放系統、雙側輸卵管結紮
排除條件：
1. 受試者不能理解或不願意遵守試驗回診時程表和其他試驗計畫書要求
2. 受試者不接受基準期結腸鏡檢查(若解剖學上可行)或結腸造影，且未切除所有已發現之結腸或直腸息肉
3. 試驗醫師基於任何其他原因判斷不符合試驗資格
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
14 人
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全球人數
154 人
