計劃書編號1789-301-008
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04073303
2019-08-01 - 2021-12-31
Phase III
終止收納4
ICD-10M62.89
其他特定之肌肉疾患
咬肌突起的 BOTOX® (onabotulinumtoxinA) 治療：一項第 3 期、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗
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試驗申請者
台灣愛力根藥品股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣愛力根藥品股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
適應症
眼瞼痙攣、半面痙攣、局部肌肉痙攣症、斜視、痙攣性斜頸、小兒腦性痲痹引起之肌肉痙攣。上臉部皺紋(皺眉紋、抬頭紋、魚尾紋)、原發性腋窩多汗症。成人中風後之手臂痙攣。因脊髓病變所引起的逼尿肌過動而導致尿失禁之成人病患，且經抗膽鹼類藥物治療無效或無法耐受者與偏頭痛。
試驗目的
本試驗的主要和次要目標為，比較 BOTOX 與安慰劑使用於 MMP 參與者的療效與安全性。
藥品名稱
BOTOX®
主成份
Botulinum Toxin Type A
劑型
針劑
劑量
100 U/vial
評估指標
1. 主要評估指標：
(1) 比較 BOTOX 與安慰劑使用於雙側 MMP 參與者的療效
指標: 第 90 天達到自基期以來改善 ≥ 2 級的反應者比例，評估方法為試驗主持人使用咬肌突起量表 (Masseter Muscle Prominence Scale, MMPS) 進行的 MMP 評估（5 種嚴重程度等級：1 = 極輕微、2 = 輕度、3 = 中度、4 = 顯著、5 = 非常顯著）
(2) 比較 BOTOX 與安慰劑使用於 MMP 參與者的安全性
指標: 不良事件 (adverse event, AE) 的發生率和生命徵象的自基期以來變化
2. 次要評估指標：
(1) 次要目標: 比較 BOTOX 與安慰劑使用於 MMP 參與者的療效
指標:
•第 90 天達到 MMPS ≤ 第 3 級的反應者比例，評估方法為試驗主持人評估
•第 90 天達到咬肌突起量表-參與者 (Masseter Muscle Prominence Scale-Participant, MMPS-P) ≤ 第 3 級的反應者比例，評估方法為參與者評估
•在第 90 天達到自基期以來改善 ≥ 2 級的反應者比例，評估方法為 MMPS-P
•第 90 天之變化參與者自我評估 (Participant Self-Assessment of Change, PSAC) 達到 ≥ 第 1 級（自基期以來至少表現出極輕微改善）的反應者比例
•第 90 天下臉部寬度（毫米）自基期以來的變化，評估方法為標準化影像的計算
•接受 BOTOX 治療 MMPS 反應者的作用持續時間
(2) 其他目標: 比較 BOTOX 與安慰劑使用於 MMP 參與者的療效
指標:
•有關徵象、心理社會影響、病況相關滿意度、與下臉部形狀問卷 (Lower Facial Shape Questionnaire, LFSQ) MMP 相關治療滿意度之病患評估自基期以來的變化
•報告「非常滿意」或「滿意」MMP 治療的反應者比例，評估方法為 LFSQ 治療滿意度追蹤版本
•MMP 相關困擾之參與者評估資料自基期以來的變化，評估方法為參與者對於困擾的整體印象 (Participant Global Impression of Bother, PGIB)
•達到自基期以來改善 ≥ 1 級的反應者比例，評估方法為 MMPS
•達到自基期以來改善 ≥ 1 級的反應者比例，評估方法為 MMPS-P
•達到 PSAC ≥ 第 2 級（自基期以來至少表現出中等改善）的反應者比例
•下臉部體積（立方毫米）自基期以來的變化，評估方法為標準化影像的計算
•下頜角（度）自基期以來的變化，評估方法為標準化影像的計算
(1) 比較 BOTOX 與安慰劑使用於雙側 MMP 參與者的療效
指標: 第 90 天達到自基期以來改善 ≥ 2 級的反應者比例，評估方法為試驗主持人使用咬肌突起量表 (Masseter Muscle Prominence Scale, MMPS) 進行的 MMP 評估（5 種嚴重程度等級：1 = 極輕微、2 = 輕度、3 = 中度、4 = 顯著、5 = 非常顯著）
(2) 比較 BOTOX 與安慰劑使用於 MMP 參與者的安全性
指標: 不良事件 (adverse event, AE) 的發生率和生命徵象的自基期以來變化
2. 次要評估指標：
(1) 次要目標: 比較 BOTOX 與安慰劑使用於 MMP 參與者的療效
指標:
•第 90 天達到 MMPS ≤ 第 3 級的反應者比例，評估方法為試驗主持人評估
•第 90 天達到咬肌突起量表-參與者 (Masseter Muscle Prominence Scale-Participant, MMPS-P) ≤ 第 3 級的反應者比例，評估方法為參與者評估
•在第 90 天達到自基期以來改善 ≥ 2 級的反應者比例，評估方法為 MMPS-P
•第 90 天之變化參與者自我評估 (Participant Self-Assessment of Change, PSAC) 達到 ≥ 第 1 級（自基期以來至少表現出極輕微改善）的反應者比例
•第 90 天下臉部寬度（毫米）自基期以來的變化，評估方法為標準化影像的計算
•接受 BOTOX 治療 MMPS 反應者的作用持續時間
(2) 其他目標: 比較 BOTOX 與安慰劑使用於 MMP 參與者的療效
指標:
•有關徵象、心理社會影響、病況相關滿意度、與下臉部形狀問卷 (Lower Facial Shape Questionnaire, LFSQ) MMP 相關治療滿意度之病患評估自基期以來的變化
•報告「非常滿意」或「滿意」MMP 治療的反應者比例，評估方法為 LFSQ 治療滿意度追蹤版本
•MMP 相關困擾之參與者評估資料自基期以來的變化，評估方法為參與者對於困擾的整體印象 (Participant Global Impression of Bother, PGIB)
•達到自基期以來改善 ≥ 1 級的反應者比例，評估方法為 MMPS
•達到自基期以來改善 ≥ 1 級的反應者比例，評估方法為 MMPS-P
•達到 PSAC ≥ 第 2 級（自基期以來至少表現出中等改善）的反應者比例
•下臉部體積（立方毫米）自基期以來的變化，評估方法為標準化影像的計算
•下頜角（度）自基期以來的變化，評估方法為標準化影像的計算
主要納入條件
納入條件：
要能被考慮納入本研究，您必須：
• 簽署本同意書時年滿 18 歲的男性或女性（在臺灣，參與本試驗的所有受試者均必須年滿 20 歲）
• 依醫療評估確定為健康
• 在第 1 天就診時，由試驗醫師和參與者分別使用咬肌突起量表與參與者咬肌突起量表，確認患有咬肌增大
• 身體質量指數 (Body Mass Index, BMI) 為 < 30 kg/m2
• 若為女性，願意在試驗期間與追蹤期內將懷孕風險降至最低
• 在隨機分配前的驗孕結果呈陰性、未正在哺乳，且符合下列至少一項條件
o 並非具生育能力的女性
o 同意在治療和追蹤期內遵從避孕準則的具生育能力女性
• 提供書面知情同意以及使用和披露健康與研究試驗資訊的書面授權
• 必要時，願意且能夠在試驗就診時除去所有臉部首飾和妝容
• 願意完成所有規定的試驗就診
• 符合所有其他相關納入條件
• 您可了解且願意遵從試驗指示，且可能完成所有要求的就診與程序
要能被考慮納入本研究，您必須：
• 簽署本同意書時年滿 18 歲的男性或女性（在臺灣，參與本試驗的所有受試者均必須年滿 20 歲）
• 依醫療評估確定為健康
• 在第 1 天就診時，由試驗醫師和參與者分別使用咬肌突起量表與參與者咬肌突起量表，確認患有咬肌增大
• 身體質量指數 (Body Mass Index, BMI) 為 < 30 kg/m2
• 若為女性，願意在試驗期間與追蹤期內將懷孕風險降至最低
• 在隨機分配前的驗孕結果呈陰性、未正在哺乳，且符合下列至少一項條件
o 並非具生育能力的女性
o 同意在治療和追蹤期內遵從避孕準則的具生育能力女性
• 提供書面知情同意以及使用和披露健康與研究試驗資訊的書面授權
• 必要時，願意且能夠在試驗就診時除去所有臉部首飾和妝容
• 願意完成所有規定的試驗就診
• 符合所有其他相關納入條件
• 您可了解且願意遵從試驗指示，且可能完成所有要求的就診與程序
主要排除條件
排除條件：
若適用下列任一情況，您將無法參加本研究：
• 您患有可能在接受 BOTOX 時增加醫療風險的醫療病況，包括被診斷患有重症肌無力（會造成反覆肌肉無力和疲倦的自體免疫性神經肌肉疾病）、藍伯-伊頓肌無力症（特徵為肢體肌肉無力的罕見自體免疫疾病）、肌萎縮性脊髓側索硬化症（一種導致肌肉無力且無法發揮作用的疾病），或可能干擾神經肌肉功能的任何其他病況
• 任何未受控制的醫療狀況
• 您預期需要在試驗期間接受手術或隔夜住院治療
• 您的咬肌或下臉部曾在任何時候接受任何肉毒桿菌毒素治療，或者身體任何其他部分曾在第 1 天前 6 個月內接受此種治療
• 您有對任何類型肉毒桿菌毒素產生過敏反應的病史，或對試驗治療的任何成分或試驗中使用的任何材料敏感
• 您目前或計畫在試驗期間進行牙科或臉部程序（例如：牙套、植牙、手術），而由試驗醫師認定可能會干擾試驗特定臉部評估
• 在第 1 天前 6 個月內，您曾接受非永久性軟組織填充物、合成植入物或脂肪移植的臉部治療
• 在第 1 天前 6 個月內，您曾接受臉部整型程序，包括溶脂針注射或肌膚緊實雷射治療
• 試驗醫師判定您有影響臉部肌肉且可能干擾正常咀嚼的特定病況
• 您有臉部毛髮、疤痕（例如：痤瘡疤痕）、下臉部脂肪過多或皮膚鬆弛，或顯著程度足以干擾試驗醫師對您臉部進行評估的腮腺突起。每次試驗就診前，您必須除去任何過多的臉部毛髮。
• 您正在參與另一項試驗性藥物或器材試驗，或曾在進入本試驗的 30 天內參與一項試驗
• 您目前患有需要接受抗生素治療的任何口腔、牙齦或臉部皮膚感染
• 試驗醫師認為您有顳顎關節疾病 (temporomadibular joint disease, TMJD) 病史，這是連接下顎至顱部的顳顎關節發生問題，或者有潛在 TMJD 的徵象／症狀。如果懷疑您有此情況，試驗醫師可能會將您轉診至牙醫，以進行 TMJD 的進一步評估和診斷
• 您臉部左側和右側有顯著的不平衡，可能妨礙臉部兩側的身體評估分級
• 您的體重在篩選就診前 6 個月內改變 > 10%，或者您預期體重會在試驗期間改變 > 10%
• 您不願意接受攝影，或不願意讓您的試驗照片被用於評估試驗結果和／或用於一般研究、教育或資訊目的
• 試驗醫師認為，您患有可能影響試驗結果、或可能顯著干擾您參與試驗的病況或情況
• 若您為正在懷孕、哺乳或計畫懷孕的女性，將無法參與試驗
• 您是具生育能力的女性，且不願意使用避孕法
• 若您在進入試驗的 12 個月內有酒精或藥物濫用的記錄，您將無法參與本試驗
• 除上述條件之外，試驗醫師或試驗人員也將與您討論可能使您不符試驗參與資格的任何其他原因
若適用下列任一情況，您將無法參加本研究：
• 您患有可能在接受 BOTOX 時增加醫療風險的醫療病況，包括被診斷患有重症肌無力（會造成反覆肌肉無力和疲倦的自體免疫性神經肌肉疾病）、藍伯-伊頓肌無力症（特徵為肢體肌肉無力的罕見自體免疫疾病）、肌萎縮性脊髓側索硬化症（一種導致肌肉無力且無法發揮作用的疾病），或可能干擾神經肌肉功能的任何其他病況
• 任何未受控制的醫療狀況
• 您預期需要在試驗期間接受手術或隔夜住院治療
• 您的咬肌或下臉部曾在任何時候接受任何肉毒桿菌毒素治療，或者身體任何其他部分曾在第 1 天前 6 個月內接受此種治療
• 您有對任何類型肉毒桿菌毒素產生過敏反應的病史，或對試驗治療的任何成分或試驗中使用的任何材料敏感
• 您目前或計畫在試驗期間進行牙科或臉部程序（例如：牙套、植牙、手術），而由試驗醫師認定可能會干擾試驗特定臉部評估
• 在第 1 天前 6 個月內，您曾接受非永久性軟組織填充物、合成植入物或脂肪移植的臉部治療
• 在第 1 天前 6 個月內，您曾接受臉部整型程序，包括溶脂針注射或肌膚緊實雷射治療
• 試驗醫師判定您有影響臉部肌肉且可能干擾正常咀嚼的特定病況
• 您有臉部毛髮、疤痕（例如：痤瘡疤痕）、下臉部脂肪過多或皮膚鬆弛，或顯著程度足以干擾試驗醫師對您臉部進行評估的腮腺突起。每次試驗就診前，您必須除去任何過多的臉部毛髮。
• 您正在參與另一項試驗性藥物或器材試驗，或曾在進入本試驗的 30 天內參與一項試驗
• 您目前患有需要接受抗生素治療的任何口腔、牙齦或臉部皮膚感染
• 試驗醫師認為您有顳顎關節疾病 (temporomadibular joint disease, TMJD) 病史，這是連接下顎至顱部的顳顎關節發生問題，或者有潛在 TMJD 的徵象／症狀。如果懷疑您有此情況，試驗醫師可能會將您轉診至牙醫，以進行 TMJD 的進一步評估和診斷
• 您臉部左側和右側有顯著的不平衡，可能妨礙臉部兩側的身體評估分級
• 您的體重在篩選就診前 6 個月內改變 > 10%，或者您預期體重會在試驗期間改變 > 10%
• 您不願意接受攝影，或不願意讓您的試驗照片被用於評估試驗結果和／或用於一般研究、教育或資訊目的
• 試驗醫師認為，您患有可能影響試驗結果、或可能顯著干擾您參與試驗的病況或情況
• 若您為正在懷孕、哺乳或計畫懷孕的女性，將無法參與試驗
• 您是具生育能力的女性，且不願意使用避孕法
• 若您在進入試驗的 12 個月內有酒精或藥物濫用的記錄，您將無法參與本試驗
• 除上述條件之外，試驗醫師或試驗人員也將與您討論可能使您不符試驗參與資格的任何其他原因
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
50 人
-
全球人數
360 人
