計劃書編號AP24534-12-301
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT01650805
2013-01-15 - 2018-01-30
Phase III
終止收納2
試驗已結束1
ICD-10C92.10
慢性骨髓性白血病，BCR/ABL陽性，未達到緩解
比較Ponatinib及Imatinib對初診為慢性骨髓性白血病慢性期成年病患療效之隨機、開放式第三期臨床試驗
-
試驗申請者
台灣法瑪特股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Ariad Pharmaceuticals Inc委託授權台灣法瑪特股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
慢性白血病
試驗目的
主要目的
•• 在試驗進行12個月時 (1個月/循環 = 28日)，經由測量大量分子反應 (MMR) 速率，來比較ponatinib與imatinib的功效
藥品名稱
AP24534
主成份
Ponatinib
劑型
tablet
劑量
15
45
45
評估指標
主要療效指標
•• 試驗進行12個月時的MMR速率 (1個月/循環 = 28日)
關鍵次要療效指標
• 試驗進行5年時的MMR速率
• 試驗進行3個月時的BCR-ABLIS速率<10%
• 試驗進行12個月時的CCyR速率
• 無惡化存活期
• 整體存活期
•• 試驗進行12個月時的MMR速率 (1個月/循環 = 28日)
關鍵次要療效指標
• 試驗進行5年時的MMR速率
• 試驗進行3個月時的BCR-ABLIS速率<10%
• 試驗進行12個月時的CCyR速率
• 無惡化存活期
• 整體存活期
主要納入條件
主要納入條件
1. 年齡18歲以上的男性或女性病患
2. 診斷出CP-CML已達6個月
a. CP-CML的定義如下：
i 骨髓中的母細胞<15%
ii骨髓中的母細胞與前骨髓細胞合計<30%
iii 周邊血液的嗜鹼性白血球<20%
iv 血小板數量≥100 × 109/公升 (≥100,000/mm3)
v 未罹患肝脾腫大以外的髓外造血疾病
vi 先前未診斷出加速期 (AP) 或急性期 (BP) CML
3. 細胞基因學評估的結果，須為t(9;22) 費城染色體上出現BCR-ABL融合
a. 使用傳統細胞遺傳學技術所評估出來的細胞遺傳學反應中，僅接受變異型易位
b. 需進行傳統染色體條紋分析
c. 至少20個細胞分裂中期
4. 日常行為能力狀態為0、1、2分
5. 肝臟功能須符合下列標準：
a. 總血清膽紅素 ≤1.5倍標準值上限 (ULN)，除非為吉伯特氏症候群所引起
b. 丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤2.5倍ULN
c. 天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ≤2.5倍ULN
6. 腎臟功能須符合下列標準：
a. 血清肌酸酐 <1.5倍ULN
7. 胰臟功能須符合下列標準：
a. 血清脂解酶與澱粉酶 <1.5倍ULN
8. 有懷孕風險的女性，須於隨機分組前取得未懷孕證明
9. 具有分娩可能性的男女病患，皆需與性伴侶使用有效的避孕方式，時程由隨機分組至治療結束後30日。
10. 提供受試者同意書
11. 願意、有能力遵守試驗程序與定期回診
1. 年齡18歲以上的男性或女性病患
2. 診斷出CP-CML已達6個月
a. CP-CML的定義如下：
i 骨髓中的母細胞<15%
ii骨髓中的母細胞與前骨髓細胞合計<30%
iii 周邊血液的嗜鹼性白血球<20%
iv 血小板數量≥100 × 109/公升 (≥100,000/mm3)
v 未罹患肝脾腫大以外的髓外造血疾病
vi 先前未診斷出加速期 (AP) 或急性期 (BP) CML
3. 細胞基因學評估的結果，須為t(9;22) 費城染色體上出現BCR-ABL融合
a. 使用傳統細胞遺傳學技術所評估出來的細胞遺傳學反應中，僅接受變異型易位
b. 需進行傳統染色體條紋分析
c. 至少20個細胞分裂中期
4. 日常行為能力狀態為0、1、2分
5. 肝臟功能須符合下列標準：
a. 總血清膽紅素 ≤1.5倍標準值上限 (ULN)，除非為吉伯特氏症候群所引起
b. 丙胺酸轉胺酶 (ALT) ≤2.5倍ULN
c. 天門冬胺酸轉胺酶 (AST) ≤2.5倍ULN
6. 腎臟功能須符合下列標準：
a. 血清肌酸酐 <1.5倍ULN
7. 胰臟功能須符合下列標準：
a. 血清脂解酶與澱粉酶 <1.5倍ULN
8. 有懷孕風險的女性，須於隨機分組前取得未懷孕證明
9. 具有分娩可能性的男女病患，皆需與性伴侶使用有效的避孕方式，時程由隨機分組至治療結束後30日。
10. 提供受試者同意書
11. 願意、有能力遵守試驗程序與定期回診
主要排除條件
主要排除條件
1. 先前已接受imatinib治療
2. 先前已接受dasatinib治療
3. 先前已接受nilotinib治療
4. 因為CML而接受過任何其它系統性癌症治療、實驗性治療或放射線治療；但anagrelide或愛治膠囊 (Hydroxyurea) 除外
5. 在試驗開始前28日內接受大型手術
6. 具有與CML無關的出血性疾病病史
7. 在試驗開始前的1年內具有急性胰臟炎病史，或具有慢性胰臟癌病史
8. 具有酒精濫用病史
9. 具有無法控制病情的高三酸甘油酯血症 (三酸甘油脂>450 mg/dL)
10. 具有無法控制病情、或嚴重的心血管疾病如下列所示 (但非侷限於下列)：
a. 在試驗開始前3個月內發生心肌梗塞、病情不穩定的心絞痛與/或鬱血性心臟衰竭
b. 罹患臨床症狀顯著 (由醫師判定) 的心房頻脈或心室性心律不整
11. 具有無法控制病情的高血壓 (舒張壓>100 mm Hg；收縮壓>150 mm Hg)
12. 服用治療多型性心室性心律不整的相關藥物 (附件A)
13. 持續性或嚴重感染。嚴重感染的定義為需靜脈注射 (IV) 抗生素
14. 罹患人類免疫缺乏病毒 (HIV)。若無病史亦不需進行檢測
15. 懷孕或哺乳
16. 罹患吸收不良綜合症，或其它會影響試驗藥物吸收的腸胃道疾病
17. 在試驗開始前的3年內，診斷出重大惡性腫瘤或因此接受癌症治療 (非黑色素皮膚癌或子宮頸癌除外)
18. 試驗主持人評估後，認為病患的狀態或疾病會危及安全、或干擾試驗藥物的評估
1. 先前已接受imatinib治療
2. 先前已接受dasatinib治療
3. 先前已接受nilotinib治療
4. 因為CML而接受過任何其它系統性癌症治療、實驗性治療或放射線治療；但anagrelide或愛治膠囊 (Hydroxyurea) 除外
5. 在試驗開始前28日內接受大型手術
6. 具有與CML無關的出血性疾病病史
7. 在試驗開始前的1年內具有急性胰臟炎病史，或具有慢性胰臟癌病史
8. 具有酒精濫用病史
9. 具有無法控制病情的高三酸甘油酯血症 (三酸甘油脂>450 mg/dL)
10. 具有無法控制病情、或嚴重的心血管疾病如下列所示 (但非侷限於下列)：
a. 在試驗開始前3個月內發生心肌梗塞、病情不穩定的心絞痛與/或鬱血性心臟衰竭
b. 罹患臨床症狀顯著 (由醫師判定) 的心房頻脈或心室性心律不整
11. 具有無法控制病情的高血壓 (舒張壓>100 mm Hg；收縮壓>150 mm Hg)
12. 服用治療多型性心室性心律不整的相關藥物 (附件A)
13. 持續性或嚴重感染。嚴重感染的定義為需靜脈注射 (IV) 抗生素
14. 罹患人類免疫缺乏病毒 (HIV)。若無病史亦不需進行檢測
15. 懷孕或哺乳
16. 罹患吸收不良綜合症，或其它會影響試驗藥物吸收的腸胃道疾病
17. 在試驗開始前的3年內，診斷出重大惡性腫瘤或因此接受癌症治療 (非黑色素皮膚癌或子宮頸癌除外)
18. 試驗主持人評估後，認為病患的狀態或疾病會危及安全、或干擾試驗藥物的評估
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
15 人
-
全球人數
528 人
