計劃書編號DSLP-01
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03826628
2021-04-01 - 2022-07-31
Phase II/III
召募中1
一個第2/3期、多中心、雙盲、安慰劑對照、隨機、平行、劑量反應比較試驗，評估局部使用雷帕黴素外用乳膏於治療六歲以上結節性硬化症面部血管瘤的療效及安全性
-
試驗申請者
昆翊生技有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
昆翊生技有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
結節性硬化症面部血管瘤
試驗目的
為了瞭解與安慰劑相比，雷帕黴素乳膏的兩種局部用藥濃度將改善與TSC相關的FA的外觀。並且，這兩種濃度都有良好的耐受性
藥品名稱
Rapamycin
主成份
Rapamycin
Rapamycin
Placebo
Rapamycin
Placebo
劑型
cream
劑量
0.5%
1.0%
0%
1.0%
0%
評估指標
在治療 26 周後或如果提早退出/停止治療，最後一次就診時根據 IGA 量表進行盲性評估而獲得成功治療*的患者百分比。
*成功治療：對比基準狀況IGA評估至少提高了兩個等級，達到了乾淨的或基本乾淨等級。
*成功治療：對比基準狀況IGA評估至少提高了兩個等級，達到了乾淨的或基本乾淨等級。
主要納入條件
主要納入條件：
1. 於簽署受試者同意書時年齡≥6 歲且≤65 歲的男性和女性患者
2. 根據 2012 年國際結節性硬化症共識會議的臨床診斷標準，診斷為結節性硬化
症的患者，並出現可見的面部血管纖維瘤
3. 面部血管纖維瘤嚴重程度依照施測者整體評估量表(IGA 量表)評分為 2 或 3
4. 患者或其法定代理人能夠理解此臨床試驗並簽署受試者同意書
5. 患者或其法定代理人能夠依照試驗主持人或協同主持人的指示紀錄受試者日
記卡
1. 於簽署受試者同意書時年齡≥6 歲且≤65 歲的男性和女性患者
2. 根據 2012 年國際結節性硬化症共識會議的臨床診斷標準，診斷為結節性硬化
症的患者，並出現可見的面部血管纖維瘤
3. 面部血管纖維瘤嚴重程度依照施測者整體評估量表(IGA 量表)評分為 2 或 3
4. 患者或其法定代理人能夠理解此臨床試驗並簽署受試者同意書
5. 患者或其法定代理人能夠依照試驗主持人或協同主持人的指示紀錄受試者日
記卡
主要排除條件
主要排除條件：
1. 無法執行治療計劃或後續評估的患者
2. 患有嚴重皮膚病變（例如糜爛或潰瘍）的患者
3. 已知對試驗藥品的任何成分有過敏史的患者
4. 在 加 入 試 驗 前 的 3 個 月 內 曾 接 受 rapamycin/sirolimus 、 everolimus 、 或temsirolimus 治療的患者
5. 在加入試驗前 6 個月內接受鐳射治療或外科手術治療的患者
6. 在加入試驗前 3 個月內參加過任何其他臨床試驗的患者
7. 試驗主持人或協同主持人判定不適合參與此臨床試驗的患者
8. 懷孕或哺乳期女性
9. 有生育能力的女性且未使用適當的避孕措施，有性能力的男性且未使用適當的避孕措施
10. 患有免疫功能障礙或接受任何形式的免疫抑制劑治療的患者
11. IGA 評分為 4 分的嚴重面部血管纖維瘤患者
12. 以 IGA 量表評估面部血管纖維瘤嚴重度，評分低於 2 的患者
1. 無法執行治療計劃或後續評估的患者
2. 患有嚴重皮膚病變（例如糜爛或潰瘍）的患者
3. 已知對試驗藥品的任何成分有過敏史的患者
4. 在 加 入 試 驗 前 的 3 個 月 內 曾 接 受 rapamycin/sirolimus 、 everolimus 、 或temsirolimus 治療的患者
5. 在加入試驗前 6 個月內接受鐳射治療或外科手術治療的患者
6. 在加入試驗前 3 個月內參加過任何其他臨床試驗的患者
7. 試驗主持人或協同主持人判定不適合參與此臨床試驗的患者
8. 懷孕或哺乳期女性
9. 有生育能力的女性且未使用適當的避孕措施，有性能力的男性且未使用適當的避孕措施
10. 患有免疫功能障礙或接受任何形式的免疫抑制劑治療的患者
11. IGA 評分為 4 分的嚴重面部血管纖維瘤患者
12. 以 IGA 量表評估面部血管纖維瘤嚴重度，評分低於 2 的患者
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
30 人
-
全球人數
120 人
