計劃書編號CLNP023C12302
試驗已結束
2021-01-13 - 2023-03-06
Phase III
召募中2
一項隨機分配、多中心、活性藥物對照、開放標記試驗，評估陣發性夜間血紅素尿症(PNH)、接受靜脈注射抗C5 抗體治療後仍殘留貧血之成人患者每日兩次口服LNP023 的療效和安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
陣發性夜間血紅素尿症(PNH)
試驗目的
‧在未輸注紅血球的情況下，比較LNP023 治療組與抗C5 抗體治療組受試者血紅素濃度持續增加至高於基準點大於等於2 g/dL 的比例，藉此證實LNP023 相較於抗C5 抗體治療的優效性。
‧在未輸注紅血球的情況下，比較受試者血紅素濃度維持大於等於12 g/dL 的比例，藉此證實LNP023 相較於抗C5 抗體治療的優效性。
藥品名稱
Capsule
主成份
LNP023
LNP023
LNP023
劑型
Capsule
劑量
mg
mg
mg
評估指標
療效評估
• 血紅素、網狀紅血球、LDH 和其他PNH 相關實驗室檢驗參數
• 紅血球輸注
• 突破性溶血
• 患者自評結果(PRO)—FACIT-Fatigue
• 重大血管不良事件(MAVE)，包括血栓
主要安全性評估
• 實驗室評估(血液及尿液)
• 不良事件監測
• 心電圖(ECG)
• 凝血功能檢驗/血栓
• 生殖激素及甲狀腺素監測
• 血紅素、網狀紅血球、LDH 和其他PNH 相關實驗室檢驗參數
• 紅血球輸注
• 突破性溶血
• 患者自評結果(PRO)—FACIT-Fatigue
• 重大血管不良事件(MAVE)，包括血栓
主要安全性評估
• 實驗室評估(血液及尿液)
• 不良事件監測
• 心電圖(ECG)
• 凝血功能檢驗/血栓
• 生殖激素及甲狀腺素監測
主要納入條件
納入條件
• 年滿 18 歲以上的男性或女性受試者，經高靈敏度流式細胞分析檢查 RBC 確診為 PNH，及顆粒性白血球 (WBC)/單核球殖株比率 ≥ 10% (台灣僅納入年滿二十歲之受試者)
• 隨機分配前已穩定 (劑量及用藥間隔均穩定) 接受至少 6 個月的抗 C5 抗體 (eculizumab 或 ravulizumab) 治療
• 平均血紅素濃度 <10 g/dL
o 篩選門診前至少 4 個月
o 篩選期間經中央實驗室評估確認
• 開始治療前，患者需先接種奈瑟氏腦膜炎雙球菌 (Neisseria meningitidis) 疫苗。未曾施打此種疫苗或需追加疫苗的患者，應在首次用藥前至少 2 週依當地法規施打疫苗。
• 未曾施打肺炎鏈球菌 (Streptococcus pneumoniae) 和流行性感冒嗜血桿菌 (Haemophilus influenzae) 疫苗的患者，若該疫苗可取得應依據當地法規施打，以預防感染。應在首次用藥至少 2 週前施打疫苗。
• 年滿 18 歲以上的男性或女性受試者，經高靈敏度流式細胞分析檢查 RBC 確診為 PNH，及顆粒性白血球 (WBC)/單核球殖株比率 ≥ 10% (台灣僅納入年滿二十歲之受試者)
• 隨機分配前已穩定 (劑量及用藥間隔均穩定) 接受至少 6 個月的抗 C5 抗體 (eculizumab 或 ravulizumab) 治療
• 平均血紅素濃度 <10 g/dL
o 篩選門診前至少 4 個月
o 篩選期間經中央實驗室評估確認
• 開始治療前，患者需先接種奈瑟氏腦膜炎雙球菌 (Neisseria meningitidis) 疫苗。未曾施打此種疫苗或需追加疫苗的患者，應在首次用藥前至少 2 週依當地法規施打疫苗。
• 未曾施打肺炎鏈球菌 (Streptococcus pneumoniae) 和流行性感冒嗜血桿菌 (Haemophilus influenzae) 疫苗的患者，若該疫苗可取得應依據當地法規施打，以預防感染。應在首次用藥至少 2 週前施打疫苗。
主要排除條件
納入條件
• 受試者接受穩定劑量的 eculizumab 治療，但用藥間隔低於 11 天以下或受試者接受穩定劑量的ravulizumab，但用藥間隔低於8週
• 篩選期時發現受試者已知或疑似遺傳性補體缺乏症
• 曾接受造血幹細胞移植
• 受試者經實驗室檢驗證實有骨髓衰竭 (網狀紅血球 <100x109/L；血小板 <30x109/L；嗜中性白血球<500x106/L)。
• 施用試驗藥物前 14 天內有全身性活動性細菌、病毒 (包括 COVID-19) 或真菌感染
• 有莢膜性微生物 (如腦膜炎雙球菌或肺炎鏈球菌) 造成的復發性侵襲性感染病史。
• 依試驗主持人研判，目前患有會妨礙受試者參加試驗的重大共病症，包括但不限於嚴重腎臟疾病 (例如估算的腎絲球過濾率< 30 毫升/分鐘/1.73 平方公尺，需要接受透析)、晚期心臟疾病 (例如 NYHA 第四級)、嚴重肺病 (例如嚴重肺血管高壓 (WHO 第四級)) 或肝臟疾病 (例如活動性肝炎)。
• 受試者接受穩定劑量的 eculizumab 治療，但用藥間隔低於 11 天以下或受試者接受穩定劑量的ravulizumab，但用藥間隔低於8週
• 篩選期時發現受試者已知或疑似遺傳性補體缺乏症
• 曾接受造血幹細胞移植
• 受試者經實驗室檢驗證實有骨髓衰竭 (網狀紅血球 <100x109/L；血小板 <30x109/L；嗜中性白血球<500x106/L)。
• 施用試驗藥物前 14 天內有全身性活動性細菌、病毒 (包括 COVID-19) 或真菌感染
• 有莢膜性微生物 (如腦膜炎雙球菌或肺炎鏈球菌) 造成的復發性侵襲性感染病史。
• 依試驗主持人研判，目前患有會妨礙受試者參加試驗的重大共病症，包括但不限於嚴重腎臟疾病 (例如估算的腎絲球過濾率< 30 毫升/分鐘/1.73 平方公尺，需要接受透析)、晚期心臟疾病 (例如 NYHA 第四級)、嚴重肺病 (例如嚴重肺血管高壓 (WHO 第四級)) 或肝臟疾病 (例如活動性肝炎)。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
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全球人數
91 人
