計劃書編號1368-0027
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04399837
2020-05-01 - 2023-05-01
Phase II
尚未開始1
召募中1
終止收納1
ICD-10L40.0
尋常性乾癬
ICD-10L40.1
全身性膿疱性乾癬
ICD-10L40.2
連續性肢端皮膚炎
ICD-10L40.3
掌蹠膿疱症
ICD-10L40.4
滴狀乾癬
ICD-10L40.8
其他乾癬
ICD-10L40.9
乾癬
ICD-9696.1
其他乾癬
Effisayil™2：一項多中心、隨機分配、平行分組、雙盲、安慰劑對照的第IIb期劑量探索試驗，針對曾患有全身性膿皰型乾癬(GPP)病患，評估BI 655130 (Spesolimab)相較於安慰劑對於預防GPP發作的療效與安全性
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試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
全身性膿皰型乾癬
試驗目的
本試驗主要目的為根據主要試驗指標，確認首次GPP發作時間至第48週的劑量–反應曲線為一非平坦曲線，並評估3種BI 655130皮下注射療程(每種療程包含單一負荷劑量與獨立的皮下注射維持療程)相較於安慰劑在上述期間內的劑量–反應關係。
次要目的為根據主要試驗指標，確認首次GPP發作時間至第48週每個BI 655130高劑量(300 mg，每4週一次)與BI 655130中劑量(300 mg，每12週一次)相對於安慰劑的優效性；另根據關鍵次要試驗指標，確認至第48週出現至少一次GPP發作(發生率)的前述優效性。
另一目的為針對曾患有GPP病患評估皮下注射(s.c.)多劑BI 655130的安全性與耐受性。
將評估靜脈注射( i.v.)單劑BI 655130用於治療出現急性GPP發作病患的安全性與療效，作為額外目的。
藥品名稱
BI 655130 (Spesolimab)
主成份
BI 655130
劑型
150 mg/PFS, Solution for injection (s.c.)450 mg/vial, Solution for infusion (i.v.)
劑量
150 mg/PFS (1mL)
450 mg/vial (7.5 mL)
450 mg/vial (7.5 mL)
評估指標
主要試驗指標:
首次GPP發作時間(定義為相較於基準期GPPGA分數增加≥2，且GPPGA 膿皰性部分≥2)至第48週。
首次GPP發作時間(定義為相較於基準期GPPGA分數增加≥2，且GPPGA 膿皰性部分≥2)至第48週。
主要納入條件
納入條件：
每一位病患均必須符合以下所有納入條件，才具備納入本試驗的資格：
- 依照歐洲罕見及重度乾癬專家網路(ERASPEN)標準，無論IL36RN突變狀態，有已知且有GPP病史紀錄(請見第3.3.1節)且曾出現至少2次伴隨新膿皰(新生膿皰或膿皰惡化)中度至重度GPP發作的病患。
- 在篩選與隨機分配時GPPGA分數為0或1分的病患。
- 隨機分配(V2)時未併用GPP治療的病患必須在過去一年內曾出現至少兩次中度至重度GPP發作，其中至少一次需有證據顯示有發燒與/或C反應蛋白增加與/或白血球增加的情形。
- 隨機分配(V2)時未併用GPP治療，但直到隨機分配(V2)前不久(隨機分配前≤ 12週)仍併用GPP治療的病患，須有在調降劑量或停用其併用藥物的情況下出現發作的病史。
- 正在併用維甲酸與/或methotrexate與/或cyclosporine治療療程的病患，必須在隨機分配(V2)日停止療程。這些病患須有在調降劑量或停用上述併用藥物的情況下出現發作的病史。
- 篩選時年齡為12至75歲的男性或女性病患。所有病患的體重至少需達40kg。
- 進入試驗之前已依據ICH-GCP和當地法規簽署書面受試者同意書與同意文件並註明日期。
- 具生育能力女性(WOCBP) 1必須願意且能夠依據ICH M3 (R2)使用高度有效的避孕方式，即以持續且正確的方式使用時具有未達每年1%的低失敗率。有關符合這些條件的避孕方式列表，請參閱臨床試驗計畫書(CTP)、病患須知與家長(或病患的法定監護人)須知。
每一位病患均必須符合以下所有納入條件，才具備納入本試驗的資格：
- 依照歐洲罕見及重度乾癬專家網路(ERASPEN)標準，無論IL36RN突變狀態，有已知且有GPP病史紀錄(請見第3.3.1節)且曾出現至少2次伴隨新膿皰(新生膿皰或膿皰惡化)中度至重度GPP發作的病患。
- 在篩選與隨機分配時GPPGA分數為0或1分的病患。
- 隨機分配(V2)時未併用GPP治療的病患必須在過去一年內曾出現至少兩次中度至重度GPP發作，其中至少一次需有證據顯示有發燒與/或C反應蛋白增加與/或白血球增加的情形。
- 隨機分配(V2)時未併用GPP治療，但直到隨機分配(V2)前不久(隨機分配前≤ 12週)仍併用GPP治療的病患，須有在調降劑量或停用其併用藥物的情況下出現發作的病史。
- 正在併用維甲酸與/或methotrexate與/或cyclosporine治療療程的病患，必須在隨機分配(V2)日停止療程。這些病患須有在調降劑量或停用上述併用藥物的情況下出現發作的病史。
- 篩選時年齡為12至75歲的男性或女性病患。所有病患的體重至少需達40kg。
- 進入試驗之前已依據ICH-GCP和當地法規簽署書面受試者同意書與同意文件並註明日期。
- 具生育能力女性(WOCBP) 1必須願意且能夠依據ICH M3 (R2)使用高度有效的避孕方式，即以持續且正確的方式使用時具有未達每年1%的低失敗率。有關符合這些條件的避孕方式列表，請參閱臨床試驗計畫書(CTP)、病患須知與家長(或病患的法定監護人)須知。
主要排除條件
排除條件：
- 病患為SAPHO (滑膜炎-痤瘡-膿疱症-骨質增生-骨炎)症候群。
- 病患為原發性紅皮病型尋常型乾癬。
- 嚴重、惡化性或未獲控制之肝病，其定義係指AST或ALT或鹼性磷酸酶升高> 3倍正常上限(ULN)，或總膽紅素升高> 2倍ULN。
- 隨機分配時的相關慢性或急性感染，包括活動性肺結核、人類免疫缺乏病毒(HIV)感染或病毒性肝炎。
- 患有遺傳性果糖不耐受症(HFI)的青少年病患(12至17歲)。
- 病患為SAPHO (滑膜炎-痤瘡-膿疱症-骨質增生-骨炎)症候群。
- 病患為原發性紅皮病型尋常型乾癬。
- 嚴重、惡化性或未獲控制之肝病，其定義係指AST或ALT或鹼性磷酸酶升高> 3倍正常上限(ULN)，或總膽紅素升高> 2倍ULN。
- 隨機分配時的相關慢性或急性感染，包括活動性肺結核、人類免疫缺乏病毒(HIV)感染或病毒性肝炎。
- 患有遺傳性果糖不耐受症(HFI)的青少年病患(12至17歲)。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
14 人
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全球人數
194 人
