計劃書編號1230.43
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02721875
2016-07-01 - 2018-05-03
Phase I
終止收納2
ICD-9238.7
其他淋巴及造血組織之性態未明之腫瘤
一項開放標示第一期試驗，探討接受低甲基化藥物治療失敗後的骨髓增生不良症候群患者中，單一volasertib治療或與azacitidine併用的靜脈輸注治療
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試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
Audit
無
適應症
骨髓增生不良症候群(myelodysplastic syndrome, MDS)
試驗目的
本試驗旨在評估以靜脈注射volasertib作為單一療法或與azacitidine併用等兩種治療方法，於低甲基化藥物（HMA）治療失敗之骨髓增生不良症候（MDS）患者之安全性、耐受性、最大耐受劑量（MTD）、藥物動力學以及初步療效。
藥品名稱
Volasertib
主成份
Volasertib
劑型
注射液
劑量
2.0
評估指標
主要指標
- 最大耐受劑量（MTD）
- 第一治療週期內出現劑量限制毒性（DLT）之患者數
次要指標
- 客觀反應定義為根據IWG 2006 年條件定義之CR、PR及HI 最佳整體反應
- Volasertib 之Cmax 與AUC0-tz（治療組A）
- Volasertib之Cmax與AUC0-∞（治療組B）
- 最大耐受劑量（MTD）
- 第一治療週期內出現劑量限制毒性（DLT）之患者數
次要指標
- 客觀反應定義為根據IWG 2006 年條件定義之CR、PR及HI 最佳整體反應
- Volasertib 之Cmax 與AUC0-tz（治療組A）
- Volasertib之Cmax與AUC0-∞（治療組B）
主要納入條件
主要納入條件：
1.18歲或以上患者，經診斷患有WHO分類定義之原發性或治療相關骨髓瘤分類如下：
- 難治型貧血伴隨過量芽細胞（RAEB）-1（5%至9%骨髓芽細胞）或
- RAEB-2（10%-19%骨髓芽細胞或5%-19%周邊芽細胞）或
- CMML（5%-19%芽細胞）伴隨白血球細胞（WBC）計數<13000/mm3或
- AML（20%-29%骨髓芽細胞，即RAEB-t，根據法國-美國-英國[FAB]分類）伴隨WBC計數<10000/mm3
2.患者納入試驗時，根據修訂版國際診斷分數系統（IPSS-R）被分類為中度、高度或非常高度風險。
3.患者納入試驗前曾接受最多24週期之第一線HMA治療
4.患者必須至少接受過下列其中一種藥物療程：
- Azacitidine 75 mg/m2 x 5天／週期或50 mg/m2 x 7天／週期，或
- Decitabine 20 mg/m2 x 5天／週期，或
- SGI-110 60 mg/m2 x 5天／週期
5.患者必須符合下列其中一項條件：
- 開始接受前次HMA治療後任何時間點出現疾病惡化（PD，根據2006年International Working Group (IWG) 條件定義），或
- 初步完全（CR）或部分緩解（PR）或血液學結果改善（HI）後復發（根據2006年IWG條件定義）；或
- 先前接受至少六週期azacitidine治療或至少四週期其他HMA治療後未達到完全或部分緩解或HI（根據2006年IWG條件定義），且未出現惡化證據（即疾病穩定[SD]）。
6. 篩檢時，美國東岸癌症臨床研究合作組織（ECOG）體能表現分數為0、1或2
7. 已簽署符合國際醫藥法規協合會臨床優良規範（ICH-GCP）與當地法規之受試者同意書
1.18歲或以上患者，經診斷患有WHO分類定義之原發性或治療相關骨髓瘤分類如下：
- 難治型貧血伴隨過量芽細胞（RAEB）-1（5%至9%骨髓芽細胞）或
- RAEB-2（10%-19%骨髓芽細胞或5%-19%周邊芽細胞）或
- CMML（5%-19%芽細胞）伴隨白血球細胞（WBC）計數<13000/mm3或
- AML（20%-29%骨髓芽細胞，即RAEB-t，根據法國-美國-英國[FAB]分類）伴隨WBC計數<10000/mm3
2.患者納入試驗時，根據修訂版國際診斷分數系統（IPSS-R）被分類為中度、高度或非常高度風險。
3.患者納入試驗前曾接受最多24週期之第一線HMA治療
4.患者必須至少接受過下列其中一種藥物療程：
- Azacitidine 75 mg/m2 x 5天／週期或50 mg/m2 x 7天／週期，或
- Decitabine 20 mg/m2 x 5天／週期，或
- SGI-110 60 mg/m2 x 5天／週期
5.患者必須符合下列其中一項條件：
- 開始接受前次HMA治療後任何時間點出現疾病惡化（PD，根據2006年International Working Group (IWG) 條件定義），或
- 初步完全（CR）或部分緩解（PR）或血液學結果改善（HI）後復發（根據2006年IWG條件定義）；或
- 先前接受至少六週期azacitidine治療或至少四週期其他HMA治療後未達到完全或部分緩解或HI（根據2006年IWG條件定義），且未出現惡化證據（即疾病穩定[SD]）。
6. 篩檢時，美國東岸癌症臨床研究合作組織（ECOG）體能表現分數為0、1或2
7. 已簽署符合國際醫藥法規協合會臨床優良規範（ICH-GCP）與當地法規之受試者同意書
主要排除條件
主要排除條件：
- 接受試驗藥物治療前14天內曾接受MSD、CMML或AML全身性治療（包括試驗藥物）。
- 患者須接受羥基脲、化學治療或白血球分離術等介入性治療，以控制白血球細胞計數。
- 曾接受過第一線以上HMA治療。
- 曾接受過volasertib或其他polo-激酶抑制劑治療。
- 患者無法耐受先前接受之HMA治療
- 患者曾接受造血幹細胞移植（HSCT）
- 已知對試驗藥物或賦型劑過敏。
- 目前需要接受活性治療之繼發性惡性腫瘤（除荷爾蒙／抗荷爾蒙治療外，如用於前列腺或乳癌）。
- 接受試驗藥物治療前14天內曾接受MSD、CMML或AML全身性治療（包括試驗藥物）。
- 患者須接受羥基脲、化學治療或白血球分離術等介入性治療，以控制白血球細胞計數。
- 曾接受過第一線以上HMA治療。
- 曾接受過volasertib或其他polo-激酶抑制劑治療。
- 患者無法耐受先前接受之HMA治療
- 患者曾接受造血幹細胞移植（HSCT）
- 已知對試驗藥物或賦型劑過敏。
- 目前需要接受活性治療之繼發性惡性腫瘤（除荷爾蒙／抗荷爾蒙治療外，如用於前列腺或乳癌）。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
95 人
