2015-10-01 - 2018-09-30
Phase III
終止收納5
ICD-10A31.0
肺分枝桿菌感染
隨機分配、開放性的多中心試驗，針對因鳥型分枝桿菌複合群(Mycobacterium avium, MAC)造成非結核性分枝桿菌(NTM)肺部感染，且對治療反應不佳的成人患者，使用吸入式Amikacin微脂體(LAI)加以治療
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試驗申請者
諾佛葛生技顧問股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Insmed Incorporated
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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Audit
無
適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
主要指標為吸入式Amikacin微脂體LAI組別相較於僅使用多重藥物療法的組別，於第6個月之前達到翻轉培養結果(每月採檢一次的痰培養結果連續3次為陰性，且沒有復發或再發)的受試者比例。
次要療效指標
1. 吸入式Amikacin微脂體LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，第6個月時的6MWT距離變化
2. 針對所有可評估的受試者，吸入式Amikacin微脂體LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，達到培養轉化結果且持續至治療後3個月的受試者比例
3. 第6個月時，比較吸入式Amikacin微脂體LAI組與僅接受多重藥物治療組達到培養轉化結果的時間
4. 吸入式Amikacin微脂體LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，於試驗結束時，達到翻轉培養結果且具長時間持續性的受試者比例
5. 吸入式Amikacin微脂體LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，試驗結束時的6分鐘步行測試距離變化
6. 第6個月時，相較於基期(第1天)的SGRQ變化。
探索性指標
1. 吸入式Amikacin微脂體LAI組中，出現轉化結果以及未出現轉化結果的受試者在6個月時6分鐘步行測試距離上的變化
2. 所有受試者中，出現翻轉結果以及未出現翻轉結果的受試者在6個月時6分鐘步行測試距離上的變化
3. 僅接受多重藥物療法組中，出現轉化結果以及未出現轉化結果的受試者在6個月時6分鐘步行測試距離上的變化
4. 吸入式Amikacin微脂體LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，第6個月時的身體質量指數變化
5. 吸入式Amikacin微脂體LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，第8個月以及治療後3個月時的6分鐘步行測試距離變化
6. 針對所有可評估的受試者，LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，達到培養轉化結果且持續至治療後(EOS) 12個月的受試者比例
7. 第6個月時，相較於基期(第1天)的SGRQ－第2部分(日常活動)變化
8. 治療結束時，相較於基期(第1天)的EQ-5D變化
9. LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，出現新型MAC的受試者比例
10. 針對次群組受試者，LAI組相較於僅接受多重藥物治療組，EOT時的胸部CT掃描放射影像變化
11. 試驗結束(EOS)時的死亡率。
主要納入條件
1. 為男性或女性，年滿18歲以上
2. 接受多重藥物療法至少6個月，但痰培養結果持續為MAC陽性(正接受治療時，仍未符合試驗計畫書中定義之出現轉化結果的患者)，且正接受治療或是在篩選期12個月內已停止治療
3. 確診為鳥型分枝桿菌複合群(MAC)造成非結核性分枝桿菌( (NTM)肺部感染，且經由胸部放射造影(CXR)或高解析胸部電腦斷層(HRCT)顯示有潛在肺疾病，例如結節性支氣管擴張及/或纖維空洞型肺疾病
4. 經由至少2次陽性的培養結果證實具有MAC肺部感染(MAC或主要種類為MAC的混合型感染)，其中至少一次培養結果是在篩選期之前6個月內及/或包括篩選期時取得。培養檢體可為痰液或支氣管鏡檢體。
5. 篩選期間，痰液為MAC陽性
6. 試驗期間願意接受多重藥物療法
7. 能夠製造約3 mL痰液，或願意接受誘發而製造3 mL痰液以供分枝桿菌檢查
8. 具生育能力的女性同意採取適當避孕措施(例如禁慾、荷爾蒙或屏蔽法、伴侶結紮，或子宮內避孕器)
9. 進行任何試驗相關程序之前，提交書面同意書
10. 願意儲存血清檢體
11. 能夠遵守試驗藥物使用方式、試驗回診以及試驗程序，由試驗主持人判定
主要排除條件
1. 患者有囊腫性纖維化肺疾病
2. 患者的MAC NTM感染對amikacin具有抗藥性(判定標準為MIC敏感性 ≥ 64)
3. 患者無法進行6分鐘步行測試
4. 篩選期間，懷孕檢測結果陽性或正在哺乳。所有具生育能力的女性均將接受檢測。不具生育能力的女性的定義為停經(即無月經至少1年)、因手術絕育或自然不孕。
5. 進行性肺部惡性疾病(原發或轉移)或罹患任何於篩選之前1年內或預期於試驗期間需要接受化學治療或放射治療的惡性疾病
6. 篩選之前3個月內有進行性過敏型支氣管肺黴菌症或任何其他需要長期使用全身性皮質類固醇(且劑量超過相當於prednisone 10 mg/天)的疾病
7. 篩選期間，患有需要治療的進行性肺結核
8. 有肺臟移植病史
9. 於第1天之前28天內開始接受長期療法(例如高劑量ibuprofen、吸入性抗發炎藥物，包括類固醇、低劑量維持性類固醇、重組型人類去氧核醣核酸酶[rhDNase])。
10. 篩選之前8週內使用任何試驗藥品
11. 曾經接受吸入式Amikacin微脂體LAI 治療(包括臨床試驗)。
12. 已知對胺基醣苷類過敏
13. 於第1天之前28天內，使用具有抗MAC活性的吸入性或全身性胺基醣苷類(例如amikacin、gentamicin或streptomycin)
14. 後天以及先天免疫缺乏症候群以及後天免疫缺乏症候群(即HIV陽性患者，無論CD4計數結果為何)
15. 顯著(由試驗主持人判定)掉髮、前庭功能不全、神經肌肉無力，或是診斷為重症肌無力且使用胺基醣苷類的潛在風險高過潛在效益
16. 篩選期間，天門冬胺酸轉胺酶(AST)或丙胺酸轉胺酶(ALT) ≥ 3倍正常值上限，或總膽紅素(total bilirubin) ≥ 2倍正常值上限
17. 篩選期間，絕對嗜中性白血球計數 ≤ 500/μL
18. 篩選期間，血清肌酸酐 > 2倍正常值上限
19. 正有酒精、藥物或非法藥物的濫用情形
20. 依試驗主持人判定，具有可能影響受試者安全完成試驗之能力或遵守試驗要求的任何症狀
21. 依照司法機關或主管機關發出的指令，患者曾效力於某試驗機構
22. 篩選時，患者正接受連續氧氣治療
23. 患者有瀰漫性MAC感染
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
20 人
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全球人數
351 人
