計劃書編號1230.14
2012-12-13 - 2016-10-01
Phase III
終止收納4
第III期隨機分配、雙盲、對照、平行組別試驗，於先前未曾接受治療且不符合積極緩解誘導治療、年齡65歲或以上之急性骨髓性白血病病患，以靜脈注射volasertib或安慰劑，併用低劑量皮下注射cytarabine治療 (POLO-AML 2)
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試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 終止收納
適應症
急性骨髓性白血病
試驗目的
探討先前未曾接受治療且不符合積極緩解誘導治療資格的≥ 65歲急性骨髓性白血病患者，以靜脈注射volasertib＋低劑量皮下注射cytarabine (LDAC) 的療效、安全性與藥物動力學特性。
藥品名稱
Volasertib
主成份
Volasertib
劑型
solution for infusion
劑量
2 mg
評估指標
•主要評估指標：完全緩解（簡稱CR）與血球數恢復不完全之完全緩解（CRi）（依據盲性的中央審核結果）。
•關鍵次要評估指標：整體存活率（OS）。
•次要評估指標：無事件存活率（EFS）、無復發存活率（RFS）。
•其他評估指標：緩解持續時間、以EQ-5D 5L及FACT-Leu評量的生活品質（QoL）、藥物基因體學特性、生物標記分析、volasertib與cytarabine併用時之藥物動力學特性、醫護資源使用狀況（HCRU）。
•關鍵次要評估指標：整體存活率（OS）。
•次要評估指標：無事件存活率（EFS）、無復發存活率（RFS）。
•其他評估指標：緩解持續時間、以EQ-5D 5L及FACT-Leu評量的生活品質（QoL）、藥物基因體學特性、生物標記分析、volasertib與cytarabine併用時之藥物動力學特性、醫護資源使用狀況（HCRU）。
主要納入條件
A.納入條件：
1.年齡≥ 65歲。
2.依據WHO分類方法[R09-2581]，經細胞學／組織學檢查證實罹患AML（但急性前骨髓細胞性白血病[acute promyelocytic leukaemia，簡稱APL]除外）。
3.先前未曾接受AML療法治療；但羥基尿素(hydroxyurea)及／或皮質類固醇療法累積治療時間不超過28天則不在此限。也允許病患先前曾接受骨髓發育不良症候群（MDS）的治療。
4.依據已證實之醫療因素（例如，AML相關基因特性與AML類型[新發或續發] 等疾病特徵，以及體能分數、共存疾病、器官功能異常等病患特徵），試驗主持人認為病患不適合接受積極緩解誘導治療。
5.病患符合接受LDAC治療的資格。
6.篩選時美東癌症臨床研究合作組織（Eastern Cooperative Oncology Group，簡稱ECOG）體能分數≤ 2。
7.遵照藥品優良臨床試驗規範（GCP）與當地法規，在篩檢訪視開始當日簽署書面受試者同意書，並標註日期。
B.Exclusion criteria:
排除條件：
1.先前或目前正為AML接受化學治療（羥基尿素及／或皮質類固醇療法累積使用時間不超過28天則不在此限）。注意：允許病患先前曾接受用於治療MDS的任何療法。
2.在第一劑試驗藥物使用前2週內，曾接受任何研究藥物的治療。
3.罹患急性前骨髓細胞性白血病（法國-美國-英國[FAB]分類亞型M3）。
4.目前出現臨床中樞神經系統（CNS）症狀，經試驗主持人判定與白血病所引起的中樞神經系統狀況有關（無須進行腰椎穿刺，由試驗主持人進行臨床評估即可）。
5.對本試驗中任一項藥物、或其賦形劑過敏。
6.嚴重疾病或器官功能不全，包括心臟、腎臟、肝臟或其他器官系統（如活躍性感染、臨床相關的心臟功能損壞、嚴重心衰竭／心臟功能不全、不穩定型心絞痛或最近曾有心肌梗塞病史），依試驗主持人評估認為病患不適合接受LDAC治療。
7.QTcF延長> 470 ms，或試驗主持人認為臨床上重大之QT延長現象（例如，先天性長QT症候群）。QTcF將以篩選時所測量的3次心電圖平均量值計算。
8.總膽紅素> 3倍正常值上限（ULN）。
9.肌酸酐清除率（CLcr）< 30 ml/min（以Cockcroft-Gault (C-G)公式計算肌酸酐清除率估計值
10.罹患正處於發作期之B型肝炎或C型肝炎，或具有慢性感染的實驗室證據。
11.感染人類免疫缺陷病毒(HIV)。
12.目前患有需有效治療的次發性惡性腫瘤（使用荷爾蒙／抗荷爾蒙療法治療的攝護腺癌或乳癌患者除外）。
13.目前罹患任何重大精神異常或社會狀況，經試驗主持人判斷可能影響病患的安全或醫囑性、干擾受試者同意的有效性、試驗參與，或試驗結果的判讀。
14.已知或疑似目前有酗酒或藥物濫用狀況。
15.試驗主持人認為病患無法遵從試驗計畫書的規定。
16.性伴侶有生育能力且不願意在本試驗期間與研究治療結束後至少6個月內使用保險套與第二種合格避孕方法的男性受試者。
1.年齡≥ 65歲。
2.依據WHO分類方法[R09-2581]，經細胞學／組織學檢查證實罹患AML（但急性前骨髓細胞性白血病[acute promyelocytic leukaemia，簡稱APL]除外）。
3.先前未曾接受AML療法治療；但羥基尿素(hydroxyurea)及／或皮質類固醇療法累積治療時間不超過28天則不在此限。也允許病患先前曾接受骨髓發育不良症候群（MDS）的治療。
4.依據已證實之醫療因素（例如，AML相關基因特性與AML類型[新發或續發] 等疾病特徵，以及體能分數、共存疾病、器官功能異常等病患特徵），試驗主持人認為病患不適合接受積極緩解誘導治療。
5.病患符合接受LDAC治療的資格。
6.篩選時美東癌症臨床研究合作組織（Eastern Cooperative Oncology Group，簡稱ECOG）體能分數≤ 2。
7.遵照藥品優良臨床試驗規範（GCP）與當地法規，在篩檢訪視開始當日簽署書面受試者同意書，並標註日期。
B.Exclusion criteria:
排除條件：
1.先前或目前正為AML接受化學治療（羥基尿素及／或皮質類固醇療法累積使用時間不超過28天則不在此限）。注意：允許病患先前曾接受用於治療MDS的任何療法。
2.在第一劑試驗藥物使用前2週內，曾接受任何研究藥物的治療。
3.罹患急性前骨髓細胞性白血病（法國-美國-英國[FAB]分類亞型M3）。
4.目前出現臨床中樞神經系統（CNS）症狀，經試驗主持人判定與白血病所引起的中樞神經系統狀況有關（無須進行腰椎穿刺，由試驗主持人進行臨床評估即可）。
5.對本試驗中任一項藥物、或其賦形劑過敏。
6.嚴重疾病或器官功能不全，包括心臟、腎臟、肝臟或其他器官系統（如活躍性感染、臨床相關的心臟功能損壞、嚴重心衰竭／心臟功能不全、不穩定型心絞痛或最近曾有心肌梗塞病史），依試驗主持人評估認為病患不適合接受LDAC治療。
7.QTcF延長> 470 ms，或試驗主持人認為臨床上重大之QT延長現象（例如，先天性長QT症候群）。QTcF將以篩選時所測量的3次心電圖平均量值計算。
8.總膽紅素> 3倍正常值上限（ULN）。
9.肌酸酐清除率（CLcr）< 30 ml/min（以Cockcroft-Gault (C-G)公式計算肌酸酐清除率估計值
10.罹患正處於發作期之B型肝炎或C型肝炎，或具有慢性感染的實驗室證據。
11.感染人類免疫缺陷病毒(HIV)。
12.目前患有需有效治療的次發性惡性腫瘤（使用荷爾蒙／抗荷爾蒙療法治療的攝護腺癌或乳癌患者除外）。
13.目前罹患任何重大精神異常或社會狀況，經試驗主持人判斷可能影響病患的安全或醫囑性、干擾受試者同意的有效性、試驗參與，或試驗結果的判讀。
14.已知或疑似目前有酗酒或藥物濫用狀況。
15.試驗主持人認為病患無法遵從試驗計畫書的規定。
16.性伴侶有生育能力且不願意在本試驗期間與研究治療結束後至少6個月內使用保險套與第二種合格避孕方法的男性受試者。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
23 人
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全球人數
660 人
