計劃書編號M15-954
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04401748
試驗執行中
2020-07-24 - 2027-01-31
Phase III
召募中1
終止收納2
ICD-10D46.9
骨髓分化不良症候群
評估venetoclax 併用azacitidine 用於新診斷出高風險骨髓發育不良症候群(Higher-Risk MDS)患者之安全性及療效的一項隨機分配、雙盲、第3 期試驗
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試驗申請者
瑞士商艾伯維藥品有限公司台灣分公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
瑞士商艾伯維藥品有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
新診斷出高風險骨髓發育不良症候群(Higher-Risk MDS)
試驗目的
評估未曾接受治療的高風險骨髓發育不良症候群(MDS)中，venetoclax併用AZA 相較於安慰劑併用AZA 的療效。
評估高風險MDS 族群中，venetoclax 併用AZA 相較於安慰劑併用AZA 的安全性。
評估venetoclax 併用AZA 相較於安慰劑併用AZA 受試者的病患報告結果(PRO) 。
藥品名稱
N/A
主成份
Venetoclax
Venetoclax
Venetoclax
Venetoclax
Venetoclax
劑型
錠劑
劑量
10mg/tab
50mg/tab
100mg/tab
50mg/tab
100mg/tab
評估指標
1. 完全緩解(CR)
2. 整體存活期(OS)
2. 整體存活期(OS)
主要納入條件
1.受試者根據2016世界衛生組織(WHO)分類診斷為骨髓發育不良症候群MDS，且在篩選時每次骨髓切片/抽吸呈現＜ 20%的骨髓芽細胞。
2.受試者必須符合以下疾病活動度標準：
-整體國際預後評分系統修訂版(IPSS-R)評分＞ 3 (中、高或非常高)。
-美國東岸癌症臨床研究合作組織(ECOG)體能狀態評分為≤ 2。
-在試驗第1天時，符合造血幹細胞移植(HSCT)資格但無事先安排者，或不符合HSCT資格且無HSCT計畫者。
2.受試者必須符合以下疾病活動度標準：
-整體國際預後評分系統修訂版(IPSS-R)評分＞ 3 (中、高或非常高)。
-美國東岸癌症臨床研究合作組織(ECOG)體能狀態評分為≤ 2。
-在試驗第1天時，符合造血幹細胞移植(HSCT)資格但無事先安排者，或不符合HSCT資格且無HSCT計畫者。
主要排除條件
1.接受過任何去甲基化藥物、化療或異體幹細胞移植的療法。
2.曾經診斷出與治療相關的MDS(t-MDS)、由先前已存在的骨髓增生性腫瘤(MPN)演變成而成的MDS、MDS/MPN，包括慢性骨髓單核球性白血病(CMML)、非典型慢性骨髓性白血病(aCML)、少年性骨髓單核球性白血病(JMML)以及無法分類的MDS/MPN。
2.曾經診斷出與治療相關的MDS(t-MDS)、由先前已存在的骨髓增生性腫瘤(MPN)演變成而成的MDS、MDS/MPN，包括慢性骨髓單核球性白血病(CMML)、非典型慢性骨髓性白血病(aCML)、少年性骨髓單核球性白血病(JMML)以及無法分類的MDS/MPN。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
15 人
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全球人數
500 人
