計劃書編號250-201
2016-04-30 - 2021-10-19
Phase II
終止收納2
ICD-10E76.01
賀勒氏症候群
ICD-10E76.02
賀勒-施艾氏症候群
ICD-10E76.03
施艾氏症候群
ICD-10E76.1
黏多醣症第II型
ICD-10E76.210
莫奎歐氏A型黏多醣症
ICD-10E76.211
莫奎歐氏B型黏多醣症
ICD-10E76.219
莫奎歐氏黏多醣症
ICD-10E76.22
聖菲利柏氏黏多醣症
ICD-10E76.29
其他黏多醣症
ICD-10E76.3
黏多醣症
ICD-10E76.8
其他葡萄糖胺聚合醣代謝疾患
ICD-10E76.9
葡萄糖胺聚合醣代謝疾患
ICD-9277.5
粘多醣症
一項開放性、劑量遞增的第 1/2 期試驗，評估側腦室 AX 250 對黏多醣症第 IIIB 型（MPS IIIB、聖菲利柏氏症 B 型）病患之安全性、耐受性、藥動學以及療效
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試驗申請者
科文斯諮詢服務股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Allievex Corporation
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
適應症
黏多醣症第 IIIB 型（MPS IIIB）
試驗目的
本試驗旨在探討一種稱為 AX 250 的試驗藥物是否對 MPS IIIB 病症兒童患者有幫助
藥品名稱
AX 250, solution for ICV infusion
主成份
rhNAGLU-IGF2
劑型
solution for ICV infusion
劑量
42
評估指標
這項試驗的主要目標：
• 評估藉由內植 ICV 儲存囊和導管為 MPS IIIB 受試者給予 AX 250 的安全性和耐受性
• 以發展商數（DQ）評估 AX 250 對 MPS IIIB 病患認知功能的影響
這項試驗的次要目標：
• 以年齡等值分數（AEq）評估 AX 250 對 MPS IIIB 病患認知功能的影響
• 描述在腦脊液（CSF）和血漿中 AX 250 單一和重複劑量的藥動學（PK）
• 描述在 CSF 和血清 中 AX 250 的免疫原性
• 評估 AX 250 治療對 CSF、血清和尿 GAG 的影響
• 藉由磁振造影（MRI）評估 AX 250 治療對腦結構的影響
• 以文蘭適應行為量表第 2 版（VABS-II）評估 AX 250 治療對適應能力的影響
這項試驗的探索性目標：
• 評估 AX 250 對病患行為、睡眠習慣、排便習慣、生活品質的影響，以及治療對父母及家庭的影響
• 評估 AX 250 治療對聽覺反應的影響
• 藉由腹部 MRI 評估 AX 250 治療對肝臟和脾臟大小的影響
• 探討 MPS IIIB 生化、分子、細胞和遺傳／基因體的各個方面
• 評估藉由內植 ICV 儲存囊和導管為 MPS IIIB 受試者給予 AX 250 的安全性和耐受性
• 以發展商數（DQ）評估 AX 250 對 MPS IIIB 病患認知功能的影響
這項試驗的次要目標：
• 以年齡等值分數（AEq）評估 AX 250 對 MPS IIIB 病患認知功能的影響
• 描述在腦脊液（CSF）和血漿中 AX 250 單一和重複劑量的藥動學（PK）
• 描述在 CSF 和血清 中 AX 250 的免疫原性
• 評估 AX 250 治療對 CSF、血清和尿 GAG 的影響
• 藉由磁振造影（MRI）評估 AX 250 治療對腦結構的影響
• 以文蘭適應行為量表第 2 版（VABS-II）評估 AX 250 治療對適應能力的影響
這項試驗的探索性目標：
• 評估 AX 250 對病患行為、睡眠習慣、排便習慣、生活品質的影響，以及治療對父母及家庭的影響
• 評估 AX 250 治療對聽覺反應的影響
• 藉由腹部 MRI 評估 AX 250 治療對肝臟和脾臟大小的影響
• 探討 MPS IIIB 生化、分子、細胞和遺傳／基因體的各個方面
主要納入條件
第 2 部分：穩定劑量期
符合參與本試驗第 2 部分資格的個人，必須符合所有以下條件：
• 曾參加並符合計畫書要求從試驗 250-901 轉換過來，或曾參加試驗 250-201 的第 1 部分
• 父母或法律監護人的書面知情同意書和未成年受試者的同意（如需要）
符合任何以下排除條件的個人，不符合參與本試驗第 2 部分的資格：
• 已接受幹細胞、基因治療或 ERT 作為 MPS IIIB 治療
• 有神經外科的禁忌症（例如：先天性心臟病、嚴重呼吸障礙或凝血異常）
• 有 MRI 掃描的禁忌症（例如：心臟節律器、眼睛內的金屬碎片或屑片，或腦內的動脈瘤夾）
• 有腦室內給藥併發症的傾向，包括出現腦水腫或腦室分流的患者
• 基線訪視之前 30 天內已接受任何試驗藥品，或已安排在試驗過程中接受任何試驗藥品
• 出現醫學情況或可斟酌體諒的特殊情況，以致依試驗主持人的意見，可能會危及受試者遵從計畫書要求的能力、受試者的福祉或安全，或受試者臨床資料的可解釋性
• 在試驗期間的任何時間懷孕
符合參與本試驗第 2 部分資格的個人，必須符合所有以下條件：
• 曾參加並符合計畫書要求從試驗 250-901 轉換過來，或曾參加試驗 250-201 的第 1 部分
• 父母或法律監護人的書面知情同意書和未成年受試者的同意（如需要）
符合任何以下排除條件的個人，不符合參與本試驗第 2 部分的資格：
• 已接受幹細胞、基因治療或 ERT 作為 MPS IIIB 治療
• 有神經外科的禁忌症（例如：先天性心臟病、嚴重呼吸障礙或凝血異常）
• 有 MRI 掃描的禁忌症（例如：心臟節律器、眼睛內的金屬碎片或屑片，或腦內的動脈瘤夾）
• 有腦室內給藥併發症的傾向，包括出現腦水腫或腦室分流的患者
• 基線訪視之前 30 天內已接受任何試驗藥品，或已安排在試驗過程中接受任何試驗藥品
• 出現醫學情況或可斟酌體諒的特殊情況，以致依試驗主持人的意見，可能會危及受試者遵從計畫書要求的能力、受試者的福祉或安全，或受試者臨床資料的可解釋性
• 在試驗期間的任何時間懷孕
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
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全球人數
33 人
