計劃書編號103CT1013
2015-01-01 - 2015-12-31
Phase II
終止收納1
ICD-10E75.21
法布瑞(-安德森)氏症
ICD-10E75.22
高雪氏症
ICD-10E75.240
A型尼曼匹克症
ICD-10E75.241
B型尼曼匹克症
ICD-10E75.242
C型尼曼匹克症
ICD-10E75.243
D型尼曼匹克症
ICD-10E75.248
其他尼曼匹克症
ICD-10E75.249
尼曼匹克症
ICD-10E75.3
神經脂質過多症
ICD-10E77.0
溶小體酶的轉譯後修飾缺陷
ICD-10E77.1
糖蛋白分解缺陷
ICD-10E77.8
其他糖蛋白代謝疾患
ICD-10E77.9
糖蛋白代謝疾患
ICD-9272.7
脂肪代謝障礙
使用β2-agonist藥物提升法布瑞氏症酵素療法治療效率之藥物臨床試驗
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
科技部
-
臨床試驗規模
台灣單中心
-
更新日期
2025/08/20
適應症
支氣管氣喘、慢性支氣管炎、氣腫
試驗目的
本研究藉由給予法布瑞氏症酵素治療的病患服用Albuterol藥物，定期偵測病患之心臟切片GL3的清除率以及左心室質量指數(LVMI)，並參考病患血液及尿液中Gb3及lysoGb3濃度的變化，比較服用Albuterol藥物前後以及與服用安慰劑組其臨床上的差異，藉此評估藥物Albuterol對於提升酵素治療的潛力。
藥品名稱
泛得林錠 2 毫克 (VENTOLIN TABLETS 2mg)
主成份
SALBUTAMOL (Sulfate)
劑型
Table
劑量
2
評估指標
主要評估指標: 心臟切片Gb3清除率
次要評估指標: 左心室質量指數(LVMI)、血液及尿液中Gb3及lysoGb3濃度
次要評估指標: 左心室質量指數(LVMI)、血液及尿液中Gb3及lysoGb3濃度
主要納入條件
1.納入標準：
(1) 目前正進行酵素療法之法布瑞氏症病患
(2) 30歲以上
(3) 男女皆可
(4) 無酒精或藥物濫用、成癮的情形
(5) 能理解研究同意書之內容，並做有效簽名者。
2.排除標準：
(1) 未接受酵素治療之法布瑞氏症病患
(2) 甲狀腺功能減退症 (hypothyroidism)
(3) 沒有控制之高血壓病患
(4) 慢性心臟病(肥厚性阻塞性心肌病變、心絞痛、心律不整)
(5) 有癲癇病史
(6) 沒有固定回診進行酵素療法之病患
(7) 懷孕及哺乳的婦女
(8) 對此藥物過敏者
(9) 不簽署受試者同意書。
(1) 目前正進行酵素療法之法布瑞氏症病患
(2) 30歲以上
(3) 男女皆可
(4) 無酒精或藥物濫用、成癮的情形
(5) 能理解研究同意書之內容，並做有效簽名者。
2.排除標準：
(1) 未接受酵素治療之法布瑞氏症病患
(2) 甲狀腺功能減退症 (hypothyroidism)
(3) 沒有控制之高血壓病患
(4) 慢性心臟病(肥厚性阻塞性心肌病變、心絞痛、心律不整)
(5) 有癲癇病史
(6) 沒有固定回診進行酵素療法之病患
(7) 懷孕及哺乳的婦女
(8) 對此藥物過敏者
(9) 不簽署受試者同意書。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
20 人
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全球人數
20 人
