計劃書編號ALXN1210-PNH-201
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02605993
2015-10-30 - 2019-04-27
Phase II
終止收納2
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項第二期、開放性、多次升劑量的試驗，以靜脈注射施用於陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 ALXN1210 的療效、安全性、耐受性、致免疫原性、藥物動力學以及藥物效學
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試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
陣發性夜間血紅素尿症患者
試驗目的
主要目標：
評估未曾接受補體抑制劑治療的 PNH 患者，靜脈輸注 (IV) 多劑 ALXN1210 之療效、安全性及耐受性
次要目標：
探討未曾接受補體抑制劑治療的 PNH 患者，靜脈輸注多劑 ALXN1210 之藥物動力學 (PK) 及藥物效力學 (PD)
作用
探討未曾接受補體抑制劑治療的 PNH 患者，靜脈輸注 ALXN1210 的免疫原性
藥品名稱
ALXN1210
主成份
ALXN1210
劑型
針劑
劑量
10
評估指標
主要療效：
基準點到第 253 天的 LDH 濃度變化
次要療效：
溶血相關血液學參數的變化：游離血紅素、血紅素結合素、網狀紅血球計數、PNH 紅血球細胞株、D 二聚
體
臨床表現的變化：倦怠、腹痛、呼吸困難、吞嚥困難、胸痛、勃起功能障礙
探索性療效：
相較於基準點的輸血需求變化
相較於基準點的疾病相關生物標記變化 (慢性腎病標記，亦即估計腎絲球過濾率、單次尿液白蛋白：肌酸酐
比例，以及做為肺動脈高壓標記的血漿腦利鈉尿胜肽)
相較於基準點的生活品質變化，評估工具採用慢性疾病療法功能性評估 (FACIT)－倦怠量表第 4 版，以及
歐洲癌症研究治療組織 30 項核心生活品質問卷第 3.0 版
相較於基準點的重大血管不良事件 (MAVE) 變化
免疫原性：
抗藥物抗體 (ADA) 測量值
藥物動力學/藥物效力學：
血清 ALXN1210 濃度的長時間變化情況
cRBC 溶血活性的變化
游離 C5 濃度及總濃度的變化
安全性：
相較於基準點的身體檢查評估及生命徵象變化
相較於基準點的心電圖參數變化
相較於基準點的實驗室評估變化
不良事件 (AE) 及嚴重不良事件 (SAE) 發生率
基準點到第 253 天的 LDH 濃度變化
次要療效：
溶血相關血液學參數的變化：游離血紅素、血紅素結合素、網狀紅血球計數、PNH 紅血球細胞株、D 二聚
體
臨床表現的變化：倦怠、腹痛、呼吸困難、吞嚥困難、胸痛、勃起功能障礙
探索性療效：
相較於基準點的輸血需求變化
相較於基準點的疾病相關生物標記變化 (慢性腎病標記，亦即估計腎絲球過濾率、單次尿液白蛋白：肌酸酐
比例，以及做為肺動脈高壓標記的血漿腦利鈉尿胜肽)
相較於基準點的生活品質變化，評估工具採用慢性疾病療法功能性評估 (FACIT)－倦怠量表第 4 版，以及
歐洲癌症研究治療組織 30 項核心生活品質問卷第 3.0 版
相較於基準點的重大血管不良事件 (MAVE) 變化
免疫原性：
抗藥物抗體 (ADA) 測量值
藥物動力學/藥物效力學：
血清 ALXN1210 濃度的長時間變化情況
cRBC 溶血活性的變化
游離 C5 濃度及總濃度的變化
安全性：
相較於基準點的身體檢查評估及生命徵象變化
相較於基準點的心電圖參數變化
相較於基準點的實驗室評估變化
不良事件 (AE) 及嚴重不良事件 (SAE) 發生率
主要納入條件
納入條件：
1. 年滿 18 以上的男性或女性患者
2. 病歷記載以高靈敏度流式細胞儀 (紅血球細胞 [RBC]/顆粒性白血球) 確認 PNH 診斷
3. 平均乳酸去氫酶 (LDH) ≥3 倍正常值上限，依篩選期相隔至少 1 天的 2 次抽血檢驗結果決定
4. 願意且有能力簽署受試者同意書，並配合試驗門診時程
5. 病歷記載在用藥前 3 年內曾接種腦膜炎球菌疫苗
6. 認為自己已停經的女性患者，必須在篩選時提供停經狀態證據，依據為閉經至少 1 年，且在至少 2 次檢測時，
血清濾泡刺激素濃度增加 (> 30 IU/L) (例如未使用荷爾蒙補充療法、膳食植物雌激素) 或雌二醇濃度 < 10
pg/mL。
7. 有生育能力的女性患者，從篩選開始到最後一劑 ALXN1210 後 至少 6 個月，必須持續使用下列的高效避孕方
法。高效避孕方法如下：
a. 抑制排卵的合併激素避孕劑 (雌激素及助孕素)：
i. 口服
ii. 陰道內
iii. 經皮
b. 抑制排卵的僅含黃體酮避孕劑
i. 口服
ii. 注射式
iii. 植入式
c. 子宮內避孕器
d. 子宮內激素釋放系統
e. 雙側輸卵管阻塞
8. 男性患者如果女性配偶/伴侶有生育能力、懷孕或哺乳，必須同意在治療期到最後一劑 ALXN1210 後至少 6 個
月，使用阻隔避孕法 (男性保險套)。即使病歷記錄的醫學評估顯示已完成輸精管結紮，仍必須使用阻隔避孕
法。男性患者有生育能力的女性配偶/伴侶，必須從篩選開始到最後一劑 ALXN1210 後至少 6 個月，持續使用高
效避孕方式 (如納入條件 #7 定義) 或下列的可接受避孕方法。男性患者在篩選期、治療期到最後一劑
ALXN1210 後至少 6 個月，不得捐贈精子。
a. 可接受的避孕方法如下：
i. 同時使用男性保險套和女性伴侶適用的阻隔避孕法
1. 年滿 18 以上的男性或女性患者
2. 病歷記載以高靈敏度流式細胞儀 (紅血球細胞 [RBC]/顆粒性白血球) 確認 PNH 診斷
3. 平均乳酸去氫酶 (LDH) ≥3 倍正常值上限，依篩選期相隔至少 1 天的 2 次抽血檢驗結果決定
4. 願意且有能力簽署受試者同意書，並配合試驗門診時程
5. 病歷記載在用藥前 3 年內曾接種腦膜炎球菌疫苗
6. 認為自己已停經的女性患者，必須在篩選時提供停經狀態證據，依據為閉經至少 1 年，且在至少 2 次檢測時，
血清濾泡刺激素濃度增加 (> 30 IU/L) (例如未使用荷爾蒙補充療法、膳食植物雌激素) 或雌二醇濃度 < 10
pg/mL。
7. 有生育能力的女性患者，從篩選開始到最後一劑 ALXN1210 後 至少 6 個月，必須持續使用下列的高效避孕方
法。高效避孕方法如下：
a. 抑制排卵的合併激素避孕劑 (雌激素及助孕素)：
i. 口服
ii. 陰道內
iii. 經皮
b. 抑制排卵的僅含黃體酮避孕劑
i. 口服
ii. 注射式
iii. 植入式
c. 子宮內避孕器
d. 子宮內激素釋放系統
e. 雙側輸卵管阻塞
8. 男性患者如果女性配偶/伴侶有生育能力、懷孕或哺乳，必須同意在治療期到最後一劑 ALXN1210 後至少 6 個
月，使用阻隔避孕法 (男性保險套)。即使病歷記錄的醫學評估顯示已完成輸精管結紮，仍必須使用阻隔避孕
法。男性患者有生育能力的女性配偶/伴侶，必須從篩選開始到最後一劑 ALXN1210 後至少 6 個月，持續使用高
效避孕方式 (如納入條件 #7 定義) 或下列的可接受避孕方法。男性患者在篩選期、治療期到最後一劑
ALXN1210 後至少 6 個月，不得捐贈精子。
a. 可接受的避孕方法如下：
i. 同時使用男性保險套和女性伴侶適用的阻隔避孕法
主要排除條件
排除條件：
1. 任何時間點曾使用補體抑制劑治療
2. 篩選時血小板計數 < 30,000/mm3
(30x109
/L)
3. 篩選時絕對嗜中性白血球計數 < 500/µL (0.5x109
/L)
4. 曾接受骨髓移植
5. 曾感染奈瑟氏腦膜炎 (Neisseria meningitidis)；曾發生原因不明的復發感染；第 1 天用藥前 90 天內，曾發生需要
使用全身抗生素治療的感染
6. 計畫懷孕，或已懷孕或哺乳的女性患者
7. 篩選時或第 1 天驗孕結果為陽性
8. 排除使用下列藥物的患者：
a. 紅血球生成素或免疫抑制劑，且篩選前至少 26 週未達到穩定劑量
b. 皮質類固醇，且篩選前至少 4 週未達到穩定劑量
c. 維生素 K 拮抗劑 (Coumadin、warfarin)，但篩選前 4 週未達到穩定的國際標準化凝血時間比
d. 鐵質補充劑或葉酸，但篩選前 4 週內未達到穩定劑量
e. 低分子量肝素，但篩選前 4 週未達到穩定劑量
9. 人類免疫不全病毒 (HIV) 感染 (依 HIV-1 或 HIV-2 抗體效價證明)
10. 急性或慢性 B 型肝炎病毒感染 (依 B 型肝炎表面抗原或對抗 B 型肝炎核心抗原的免疫球蛋白 M 抗體證明)
11. 急性或慢性 C 型肝炎病毒感染 (依抗體效價證明)
12. 第 1 天用藥前 14 天內發生活性全身細菌、病毒或真菌感染
13. 第 1 天用藥前 1 個月內接種減毒活疫苗
14. 第 1 天開始用藥前 30 天內參與臨床試驗，或第 1 天用藥前 30 天內或試驗藥物 5 個半衰期內使用任何實驗性療
法，以較長時間為準
15. 第 1 天用藥前 90 天內曾進行重大手術
16. 第 1 天首次用藥前 2 週內發燒 (體溫 > 37.6°C (99.7° F) [例如有症狀的病毒或細菌感染造成]
17. 患者在篩選前 5 年內曾罹患惡性腫瘤，但已治療且無復發跡象的非黑色素瘤皮膚癌或原位子宮頸癌除外。
18. 已知對任何藥物 (包括疫苗) 或過敏原有重度過敏或過敏性反應病史
19. 對 ALXN1210 的賦形劑有過敏病史 (亦即，聚山梨醇酯 80)
20. 已知對中國倉鼠卵巢細胞蛋白質過敏
21. 曾罹患有臨床意義的心臟、肝臟、免疫、肺部或類風濕疾病，經試驗主持人判定無法參加試驗
22. 無法配合試驗要求
23. 其他未列明原因，經試驗主持人或試驗委託者認定導致患者不適合參加試驗
1. 任何時間點曾使用補體抑制劑治療
2. 篩選時血小板計數 < 30,000/mm3
(30x109
/L)
3. 篩選時絕對嗜中性白血球計數 < 500/µL (0.5x109
/L)
4. 曾接受骨髓移植
5. 曾感染奈瑟氏腦膜炎 (Neisseria meningitidis)；曾發生原因不明的復發感染；第 1 天用藥前 90 天內，曾發生需要
使用全身抗生素治療的感染
6. 計畫懷孕，或已懷孕或哺乳的女性患者
7. 篩選時或第 1 天驗孕結果為陽性
8. 排除使用下列藥物的患者：
a. 紅血球生成素或免疫抑制劑，且篩選前至少 26 週未達到穩定劑量
b. 皮質類固醇，且篩選前至少 4 週未達到穩定劑量
c. 維生素 K 拮抗劑 (Coumadin、warfarin)，但篩選前 4 週未達到穩定的國際標準化凝血時間比
d. 鐵質補充劑或葉酸，但篩選前 4 週內未達到穩定劑量
e. 低分子量肝素，但篩選前 4 週未達到穩定劑量
9. 人類免疫不全病毒 (HIV) 感染 (依 HIV-1 或 HIV-2 抗體效價證明)
10. 急性或慢性 B 型肝炎病毒感染 (依 B 型肝炎表面抗原或對抗 B 型肝炎核心抗原的免疫球蛋白 M 抗體證明)
11. 急性或慢性 C 型肝炎病毒感染 (依抗體效價證明)
12. 第 1 天用藥前 14 天內發生活性全身細菌、病毒或真菌感染
13. 第 1 天用藥前 1 個月內接種減毒活疫苗
14. 第 1 天開始用藥前 30 天內參與臨床試驗，或第 1 天用藥前 30 天內或試驗藥物 5 個半衰期內使用任何實驗性療
法，以較長時間為準
15. 第 1 天用藥前 90 天內曾進行重大手術
16. 第 1 天首次用藥前 2 週內發燒 (體溫 > 37.6°C (99.7° F) [例如有症狀的病毒或細菌感染造成]
17. 患者在篩選前 5 年內曾罹患惡性腫瘤，但已治療且無復發跡象的非黑色素瘤皮膚癌或原位子宮頸癌除外。
18. 已知對任何藥物 (包括疫苗) 或過敏原有重度過敏或過敏性反應病史
19. 對 ALXN1210 的賦形劑有過敏病史 (亦即，聚山梨醇酯 80)
20. 已知對中國倉鼠卵巢細胞蛋白質過敏
21. 曾罹患有臨床意義的心臟、肝臟、免疫、肺部或類風濕疾病，經試驗主持人判定無法參加試驗
22. 無法配合試驗要求
23. 其他未列明原因，經試驗主持人或試驗委託者認定導致患者不適合參加試驗
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
-
全球人數
18 人
