肌萎縮側索硬化症

主要目的： 評估研究藥物 Stemis™在治療肌萎縮脊髓側索硬化症患者的安全性及耐受 性。 次要目的： 探索 Stemis™在肌萎縮脊髓側索硬化症患者中的療效。

懸浮注射液

Umbilical cord mesenchymal stem cells

27A

9x10^7 cells/100ml

◼ 治療中出現的不良事件(Treatment-Emergent Adverse Events, TEAEs)的發生率和嚴重程度，
包括治療中出現的異常實驗室數值和報告為不良事件(Adverse Events, AEs)的異常實驗室數
值。
◼ 以下所有變化將從基線(即首次接受試驗藥品)到後續追蹤期間(第 5~8 次訪視)的差異進行
評估：
➢ 實驗室數據的變化：
1. 全血球計數(Complete Blood Count, CBC/DC)。
2. 凝血功能(PT/INR、APTT、D-Dimer)。
3. 血液生化檢查的變化：白蛋白(Albumin)、總蛋白(Total Protein)、天冬氨酸轉氨酶
(AST)、丙氨酸轉氨酶(ALT)、鹼性磷酸酶(Alkaline Phosphatase)、總膽紅素(Total
Bilirubin)、血尿素氮(BUN)、肌酐(Creatinine)、尿酸(Uric Acid)、總膽固醇(Total
Cholesterol)、低密度脂蛋白(LDL)、高密度脂蛋白(HDL)、三酸甘油酯(TG)、鈉
(Sodium)、鉀(Potassium)、氯(Chloride)、鈣(Calcium)、鎂(Magnesium)、磷(Phosphorus)、
空腹血糖(AC-Glucose)、乳酸脫氫酶(LDH)、游離甲狀腺素(Free T4)、甲狀腺刺激素
(TSH)、γ-麩氨轉移脢(γ-Glutamyltranspeptidase, GGT)、澱粉酶(Amylase)、脂解酶
(Lipase)。
4. 免疫學檢查的變化：血清免疫球蛋白(IgG, IgM, IgA, IgE)、補體(C3, C4)。
5. 尿常規檢查的變化，個別項目如下：顏色(Color)、透明度(Clarity)、比重(Specific
Gravity)、pH 值、尿糖(Glucose)、尿蛋白(Protein)、潛血(Occult Blood)、尿膽素原
(Urobilinogen)、膽紅素(Bilirubin)、亞硝酸鹽(Nitrite)、酮體(Ketone Body)、白細胞酯
酶(Leukocyte esterase)、紅細胞(RBC)、白細胞(WBC)、上皮細胞(Epithelial cells)、
管型(Cast)、結晶(crystals)、細菌(bacteria)。
➢ 12 導程心電圖(Electrocardiogram, ECG)結果的變化。
➢ 生命徵象(vital signs)的變化，包括收縮壓、舒張壓、心率、呼吸速率、體溫、血氧濃
度。
➢ 身高和體重數值的變化。

1.受試者必須充分了解試驗的可能風險和益處，並同意簽署書面知情同意書。
2.18歲以上的男性和女性。
3.肌萎縮側索硬化症 (ALS)的診斷必須根據世界神經病學聯合會修訂的El Escorial標準明確確立。
4.患者必須已停止使用或在篩選訪視前至少30天一直穩定使用ALS藥物。未接受過ALS藥物治療的患者不受此要求限制。

1.篩選訪視中實驗室檢查發現數值臨床顯著異常，包含
血紅素(Hemoglobin)< 9 g/dL
血小板(Platelet) < 100,000/μL
天門冬胺酸轉胺酶(AST)或丙胺酸轉胺酶(ALT) > 3 x 正常上限(ULN)
肌酸酐(Creatinine) > 2.0 mg/dL
總膽紅素(Total bilirubin) > 2 x ULN
2.篩選訪視前90天內有使用其他試驗藥物、生物製劑或醫療器材。
3.已知對於StemisTM或任何試驗藥品成分有禁忌症或高度敏感反應，包含盤尼西林(penicillin)、鏈黴素(Streptomycin)、人類血清白蛋白(human serum albumin)。
4.篩選訪視中生命徵象不在安全範圍以內，如: “收縮壓 < 90 mmHg或 > 180mmHg”或”心率 < 50 下/分鐘或 > 100 下/分鐘”或”血氧 < 95%”。
5.活動性感染，包含體溫大於等於38℃或是過去兩週內使用系統性抗生素。
6.參與者具備以下任一情形者:
控制不良的糖尿病(糖化血色素(HbA1C) > 9%)
過去有器官或幹細胞移植病史
過去五年內有惡性腫瘤病史
使用化學治療或免疫治療
重大心血管疾病，如: 心肌梗塞或六個月內具不穩定的心絞痛或NYHA三級以上之鬱血性心衰竭或未控制之心律不整
重大肺部疾病，如: 需氧氣治療或未控制之氣喘或慢性阻塞性肺病
7.過去2年內有以下臨床病史:
深靜脈血栓 (Deep Vein Thrombosis, DVT)
肺栓塞 (Pulmonary Embolism, PE)
抗磷脂抗體症候群 (Antiphospholipid Syndrome, APS)
泛發性血管內血液凝固症 (Disseminated Intravascular Coagulation, DIC)
高凝血症(Hypercoagulable disorder)
8.無法配合回診臨床評估、實驗室檢查或影像檢查。
9.有物質使用障礙。
10.具生育能力的女性受試者，若於篩檢時妊娠測試呈陽性、處於懷孕或哺乳狀態，或自簽署知情同意書起至研究結束期間，拒絕採取禁慾措施或不同意使用至少兩種有效避孕方式。
11.男性參與者若其女性伴侶處於生育年齡，且自簽署知情同意書起至研究結束期間，拒絕採取禁慾措施或不同意使用至少兩種有效避孕方式。
12.人類免疫缺陷病毒 (Human Immunodeficiency Virus, HIV)檢測陽性。
13.活動型B型肝炎 (不論慢性或急性；定義為篩查時B型肝炎表面抗原 [HBsAg] 檢測結果為陽性)或C型肝炎感染。
註記：過去感染過B型肝炎病毒 (HBV)或已痊癒的B型肝炎病毒感染者 (定義為B型肝炎核心抗體 [HBcAb] 陽性且HBsAg陰性)是符合納入條件的。
14.研究者認為若病人參與研究會對其構成重大危害/或使研究評估複雜化的任何其他情況。