計劃書編號MG0038
尚未開始召募
2026-08-11 - 2029-01-22
Phase III
尚未開始1
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 rozanolixizumab 用於眼部重症肌無力成人參與者的療效和安全性
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試驗申請者
保瑞爾生技股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
保瑞爾生技股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
試驗目的
主要目的：證明 rozanolixizumab 相較於安慰劑，用於治療 oMG 成人試驗參與者的療效
藥品名稱
注射液劑
主成份
ROZANOLIXIZUMAB
劑型
27D
劑量
280 mg/ 2 mL
評估指標
第 43 天 MGII 眼部分數（PRO 部分）相較於基準期的變化
主要納入條件
主要納入條件
1.受試者簽署受試者同意書時，必須年滿 18 歲（含）。
2.在篩選至基準期結束期間，參與者均應符合美國重症肌無力基金會 (MGFA) 第 I 類分類標準，存在任何程度的眼部無力。參與者可出現眼部肌肉無力（即，控制眼球運動的眼外肌，包括內直肌、外直肌、上直肌、下直肌、上斜肌和下斜肌、眼輪匝肌和提上瞼肌），但其他全部顏面肌、延髓肌和肢體肌必須具有正常強度。
3.篩選時試驗受試者已診斷罹患眼部重症肌無力 (oMG) 並具有一致的眼部臨床特徵，且由下列各項支持:
‒文件記錄證明存在對抗乙醯膽鹼受體 (AChR) 或肌肉特異性激酶 (MuSK) 的自體抗體，或
‒文件記錄證明不存在對抗 AChR 或 MuSK 的自體抗體；在此情況下，文件記錄證明存在異常的重複神經刺激 (RNS) 或單纖維肌電圖 (SFEMG)（如判定手冊定義），且應符合下列至少 1 項:
◦文件記錄證明冰敷測試結果為陽性（冰敷測試 [下垂眼瞼冰敷 2 分鐘] 後下垂復原且改善 >2 公釐）
◦曾有 edrophonium chloride (Tensilon) 測試（或依據現行臨床實務用於確立 oMG 診斷的相當測試）陽性結果
◦已證明使用乙醯膽鹼酯酶抑制劑 (AChEI)、血漿置換 (PLEX)、靜脈免疫球蛋白 (IVIg)、皮下免疫球蛋白 (SCIg) 或皮質類固醇 (CS) 時，oMG 表徵出現客觀改善
4.篩選及基準期回診時，參與者的 MGII 眼部分數（患者自述結果 [PRO] 部分）≥6，且至少 2 個眼部項目分數 ≥2。
5.參與者報告眼部症狀在篩選前 <3 年內發病，或若過去一年內已證明對治療（IVIg、PLEX、SCIg、pyridostigmine 和/或 CS）產生反應（即，下垂或複視改善）可 ≥3 年。
6.參與者無瞳孔異常（先前局部眼睛疾病或手術介入導致者除外）。
7.參與者:
•篩選時正在接受 oMG 症狀背景治療，且篩選前至少 30 天以穩定劑量接受 oMG 治療，或
•篩選時未接受任何背景治療。
8.參與者在基準期時的體重 ≥35 公斤。
1.受試者簽署受試者同意書時，必須年滿 18 歲（含）。
2.在篩選至基準期結束期間，參與者均應符合美國重症肌無力基金會 (MGFA) 第 I 類分類標準，存在任何程度的眼部無力。參與者可出現眼部肌肉無力（即，控制眼球運動的眼外肌，包括內直肌、外直肌、上直肌、下直肌、上斜肌和下斜肌、眼輪匝肌和提上瞼肌），但其他全部顏面肌、延髓肌和肢體肌必須具有正常強度。
3.篩選時試驗受試者已診斷罹患眼部重症肌無力 (oMG) 並具有一致的眼部臨床特徵，且由下列各項支持:
‒文件記錄證明存在對抗乙醯膽鹼受體 (AChR) 或肌肉特異性激酶 (MuSK) 的自體抗體，或
‒文件記錄證明不存在對抗 AChR 或 MuSK 的自體抗體；在此情況下，文件記錄證明存在異常的重複神經刺激 (RNS) 或單纖維肌電圖 (SFEMG)（如判定手冊定義），且應符合下列至少 1 項:
◦文件記錄證明冰敷測試結果為陽性（冰敷測試 [下垂眼瞼冰敷 2 分鐘] 後下垂復原且改善 >2 公釐）
◦曾有 edrophonium chloride (Tensilon) 測試（或依據現行臨床實務用於確立 oMG 診斷的相當測試）陽性結果
◦已證明使用乙醯膽鹼酯酶抑制劑 (AChEI)、血漿置換 (PLEX)、靜脈免疫球蛋白 (IVIg)、皮下免疫球蛋白 (SCIg) 或皮質類固醇 (CS) 時，oMG 表徵出現客觀改善
4.篩選及基準期回診時，參與者的 MGII 眼部分數（患者自述結果 [PRO] 部分）≥6，且至少 2 個眼部項目分數 ≥2。
5.參與者報告眼部症狀在篩選前 <3 年內發病，或若過去一年內已證明對治療（IVIg、PLEX、SCIg、pyridostigmine 和/或 CS）產生反應（即，下垂或複視改善）可 ≥3 年。
6.參與者無瞳孔異常（先前局部眼睛疾病或手術介入導致者除外）。
7.參與者:
•篩選時正在接受 oMG 症狀背景治療，且篩選前至少 30 天以穩定劑量接受 oMG 治療，或
•篩選時未接受任何背景治療。
8.參與者在基準期時的體重 ≥35 公斤。
主要排除條件
主要排除條件
1.參與者具有任何具臨床意義的醫療或精神病況（包括酒精或藥物濫用疾病）、近期重大手術（包括胸腺切除 [篩選前 3 個月內]、實體器官、幹細胞或骨髓移植）、預定在試驗參與期間進行重大手術（包括胸腺切除），和/或重大實驗室檢驗值異常，經試驗主持人認定，可能危及或影響參與者參與本試驗的能力。
2.參與者已診斷罹患導致眼瞼下垂、周邊肌肉無力或複視的其他疾病，包括可能干擾準確評估 oMG 臨床症狀的其他自體免疫疾病，或其他神經疾病，例如先天性肌無力症候群、粒線體疾病和肌肉失養症。
3.參與者已知對其他抗 FcRn 藥物、試驗藥物的任何成分（包括賦形劑聚山梨醇酯 80）過敏，或已知有高脯胺酸血症病史，因為 L-脯胺酸是 rozanolixizumab 製劑的組成成分。
4.參與者參加試驗前 5 年內曾罹患活動性腫瘤疾病，或曾接受腫瘤疾病治療（已使用標準照護方法根除治療的皮膚基底或鱗狀細胞癌、子宮頸原位癌、乳房原位癌或意外組織學發現的攝護腺癌 [腫瘤、淋巴結、轉移 [TNM] 分期 T1a 或 T1b] 除外）。
5.參與者罹患具臨床意義的活動性感染（例如，結核病 (TB) 感染），或在基準期回診之前 6 週內曾有嚴重感染病史（導致住院或需要靜脈輸注抗生素治療）。
6.參與者的腎功能不全，定義為篩選時腎絲球過濾率低於 30 mL/min/1.73m2。
7.參與者先前曾接受過 FcRn 抑制劑治療。
8.參與者在指定的禁用時間範圍內，曾接受任何免疫抑制藥物、生物製劑、或其他療法治療。
1.參與者具有任何具臨床意義的醫療或精神病況（包括酒精或藥物濫用疾病）、近期重大手術（包括胸腺切除 [篩選前 3 個月內]、實體器官、幹細胞或骨髓移植）、預定在試驗參與期間進行重大手術（包括胸腺切除），和/或重大實驗室檢驗值異常，經試驗主持人認定，可能危及或影響參與者參與本試驗的能力。
2.參與者已診斷罹患導致眼瞼下垂、周邊肌肉無力或複視的其他疾病，包括可能干擾準確評估 oMG 臨床症狀的其他自體免疫疾病，或其他神經疾病，例如先天性肌無力症候群、粒線體疾病和肌肉失養症。
3.參與者已知對其他抗 FcRn 藥物、試驗藥物的任何成分（包括賦形劑聚山梨醇酯 80）過敏，或已知有高脯胺酸血症病史，因為 L-脯胺酸是 rozanolixizumab 製劑的組成成分。
4.參與者參加試驗前 5 年內曾罹患活動性腫瘤疾病，或曾接受腫瘤疾病治療（已使用標準照護方法根除治療的皮膚基底或鱗狀細胞癌、子宮頸原位癌、乳房原位癌或意外組織學發現的攝護腺癌 [腫瘤、淋巴結、轉移 [TNM] 分期 T1a 或 T1b] 除外）。
5.參與者罹患具臨床意義的活動性感染（例如，結核病 (TB) 感染），或在基準期回診之前 6 週內曾有嚴重感染病史（導致住院或需要靜脈輸注抗生素治療）。
6.參與者的腎功能不全，定義為篩選時腎絲球過濾率低於 30 mL/min/1.73m2。
7.參與者先前曾接受過 FcRn 抑制劑治療。
8.參與者在指定的禁用時間範圍內，曾接受任何免疫抑制藥物、生物製劑、或其他療法治療。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
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全球人數
120 人
