2017-03-15 - 2024-12-31
Phase III
終止收納6
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59
後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項第3期，隨機，開放性，活性對照試驗以ALXN1210比較ECULIZUMAB用於未曾接受補體抑制劑治療的陣發性夜間血紅素尿症(PNH)成人患者
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試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
Audit
無
實際收案人數
0 收納額滿
實際收案人數
0 收納額滿
Audit
無
適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
共同主要療效
-輸血迴避 (TA) 率，定義為直到第 183 天（第 26 週）為止都未接受輸血，且遵照試驗計畫專屬指引不需接受輸血的病患百分比
-溶血的直接指標為，LDH 濃度從第29天（開始維持期用藥後第一次的排定評估）到第183天（第26週）恢復正常 (LDH-N)
關鍵次要療效（將以階層方式檢定）
1. LDH從基準點到第183天（第26週）的變化百分比
2. 以慢性疾病治療功能性評估 (FACIT)-疲累量表第 4 版評定的生活品質 (QoL) 從基準點到第 183 天（第 26 週）的變化
3. 發生突破性溶血的病患比例；突破性溶血的定義為在先前 LDH 於治療期間降至< 1.5 × ULN 後，在 LDH 已升至 ≥ 2 × ULN 的條件下，有至少一項新的血管內溶血症狀或徵象（疲累、血紅素尿症、腹痛、呼吸急促[呼吸困難]、貧血[血紅素< 10 g/dL]、重大不良血管事件 [MAVE，含血栓]、吞嚥困難或勃起障礙），或既有的此類症狀或徵象惡化
4. 血紅素達到穩定（定義為血紅素濃度相較於基準點未下降 ≥ 2 g/dL，而且到第183天 [第26週]為止都未輸血）的病患比例
其他次要療效
-歐洲癌症研究與治療組織(EORTC) 生活品質問卷-核心 30 量表(QLQ-C30)第 3.0 版從基準點到第 183 天（第 26 週）的變化
-第一次發生LDH-N前所經時間
-直到第 183 天（第 26 週）為止所輸注的pRBC總單位數
-PNH臨床表現（疲累、血紅素尿症、腹痛、呼吸急促、胸痛、吞嚥困難及勃起障礙）從基準點到第 183 天（第 26 週）的變化
-直到第 183 天（第 26 週）為止發生 MAVE 的病患比例
藥物動力學/藥效學 (PK/PD)
-血清 ALXN1210和 eculizumab濃度隨時間的變化
-雞紅血球 (cRBC) 溶血活性隨時間的變化（探索性）
-游離態補體 C5 濃度隨時間的變化
安全性
ALXN1210 相較於 eculizumab 的安全性及耐受性，將以身體檢查、生命徵象、心電圖檢查 (ECG)、實驗室評估，以及不良事件 (AE) 和嚴重不良事件 (SAE) 的發生率評估。也會評估體內形成抗藥抗體 (ADAs) 的病患比例。
主要納入條件
1. 簽署同意書時年滿 18 歲的男性或女性。
2. 紀錄顯示有 PNH 的診斷，並以高敏感性流式細胞儀對紅血球 (RBC) 和白血球 (WBC) 的評估結果加以證實（顆粒球或單核球群落大小大於等於5%）。
3. 在篩選前 3 個月內有下列一或多項 PNH 相關徵象或症狀：疲累、血紅素尿症、腹痛、呼吸急促（呼吸困難）、貧血（血紅素<10 g/dL）、重大不良血管事件（包含血栓）、吞嚥困難或勃起障礙的病史；或有因PNH輸注pRBC的病史。
4. 篩選時LDH 濃度 大於等於1.5 × ULN。
5. 為了降低腦膜炎雙球菌 (Neisseria meningitidis) 感染的發生風險，所有病患都必須在開始使用試驗藥物前 3 年內或開始使用時，針對腦膜炎雙球菌感染接種疫苗。在接種腦膜炎雙球菌疫苗後不到 2 週內開始接受試驗藥物治療的病患，必須接受適當的預防性抗生素療法，直到接種疫苗後滿 2 週為止。
6. 具有生育能力的女性病患，以及女性伴侶具有生育能力的男性病患，必須在治療期間及最後一劑試驗藥物後 8 個月內，遵從試驗計畫書明訂的避孕指導原則。
7. 病患必須願意且能夠簽署受試者同意書，並配合所有試驗回診及程序（包括以任何資料收集裝置直接記錄病患資料）。
主要排除條件
1. 目前或先前接受補體抑制劑的治療。
2. 篩選時的血小板計數< 30,000/mm3。
3. 篩選時的絕對嗜中性白血球計數< 500/uL。
4. 曾接受骨髓移植。
5. 篩選時體重< 40 kg。
6. 有腦膜炎雙球菌感染的病史。
7. 有無法解釋的反覆感染病史。
8. 第 1 天施用試驗藥物前14天內受到全身性細菌、病毒或黴菌感染
9. 在第 1 天施用試驗藥物前 7 天內，曾發燒至 大於等於38°C (100.4°F)。
10. 人類免疫不全病毒（HIV）感染（經HIV-1和HIV-2的抗體效價證實）
11. 第 1 天施用試驗藥物前 1 個月接種減毒活體疫苗。
12. 在篩選的 5 年之內有惡性腫瘤史，但已接受治療，且無復發跡象的非黑色素瘤皮膚癌或子宮頸原位癌不在此限。
13. 有持續罹患重大心臟、肺臟、腎臟、內分泌或肝臟疾病（例如活動性肝炎）的病史，經試驗主持人或委託廠商認定使病患無法參加研究性臨床試驗。
14. 患有不穩定的醫學病症（例如心肌缺血、活動性胃腸出血、重度鬱血性心臟衰竭、預期在隨機分配後6個月內需要接受重大手術、同時罹患與PNH無關的慢性貧血），而使受試者不太可能耐受本試驗計畫的規定（例如輸血指引）。
15. 若在第 1 天前至少 2 週內未使用穩定療法，禁止併用抗凝血劑：
16. 曾對試驗藥物中所含任何成分過敏，包括對鼠源蛋白質過敏。
17. 計畫懷孕或目前懷孕中或正在哺餵母乳的女性。
18. 篩選時或第 1 天時驗孕結果為陽性的女性。
19. 在本試驗第 1 天開始使用試驗藥物前30天內或該研究藥品的 5 個半衰期內（以較長者為準），參加另一項介入性治療試驗或使用任何實驗性療法。
20. 已知或疑似在篩選開始前 1 年內有藥物或酒精濫用或依賴的病史。
21. 已知有某些醫學或精神病症或危險因子，試驗主持人認定有可能干擾病患對本試驗的全程參與、對病患帶來任何額外風險，或干擾對病患的評估或試驗結果。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
18 人
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全球人數
214 人
