計劃書編號CDAK539A12303
尚未開始召募
2026-05-18 - 2032-05-31
Phase III
尚未開始2
對於未曾接受過 JAK 抑制劑之成人骨髓纖維化患者，評估併用 Pelabresib（DAK539）和 Ruxolitinib 相較於併用安慰劑和 Ruxolitinib 的一項第 3 期、隨機分配、雙盲、活性對照試驗
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
試驗目的
本試驗的目的，是針對試驗藥物 pelabresib 併用 ruxolitinib 治療骨髓纖維化患者的安全性和效果，進行更多研究。Ruxolitinib 作為單一治療已進行過研究，且已經可供醫師開立處方給骨髓纖維化患者。在本試驗中，希望評估 pelabresib 併用 ruxolitinib 相較於單獨使用 ruxolitinib 治療骨髓纖維化的效益。
藥品名稱
膜衣錠
主成份
film-coated tablets
劑型
116
劑量
25 & 100 mg
評估指標
共同主要評估指標：
• 脾臟反應，定義為依據磁振造影 (MRI)（或電腦斷層掃描 [CT]）測量，且由中央放射學判讀評估，自基準期至第 24 週達到脾臟體積減小 ≥ 35% (SVR35)
• 依據骨髓纖維化症狀評估表 (MFSAF) v4.0 測量，第 24 週時總症狀分數 (TSS) 自基準期以來的絕對變化
• 脾臟反應，定義為依據 MRI（或 CT 掃描）測量，且由中央放射學判讀評估，自基準期至第 24 週達到脾臟體積減小 ≥ 35% (SVR35)
• 依據 MFSAF v4.0 測量，第 24 週時總症狀分數 (TSS) 自基準期以來的絕對變化
• 脾臟反應，定義為依據磁振造影 (MRI)（或電腦斷層掃描 [CT]）測量，且由中央放射學判讀評估，自基準期至第 24 週達到脾臟體積減小 ≥ 35% (SVR35)
• 依據骨髓纖維化症狀評估表 (MFSAF) v4.0 測量，第 24 週時總症狀分數 (TSS) 自基準期以來的絕對變化
• 脾臟反應，定義為依據 MRI（或 CT 掃描）測量，且由中央放射學判讀評估，自基準期至第 24 週達到脾臟體積減小 ≥ 35% (SVR35)
• 依據 MFSAF v4.0 測量，第 24 週時總症狀分數 (TSS) 自基準期以來的絕對變化
主要納入條件
• 依據骨髓腫瘤和急性白血病國際共識分類 (ICC) 2022，參與者確診患有原發性骨髓纖維化 (PMF) 或真性紅血球增多症後骨髓纖維化 (post-PV MF) 或血小板增多症後骨髓纖維化 (post-ET MF)
• DIPSS 風險類別為中度-1、中度-2 或高度風險
• CT 或 MRI 掃描顯示脾臟體積 ≥ 450 cm3（若無中央判讀時，當地判讀即足夠）
• 使用 MFSAF v4.0，隨機分配前 7 天內的平均 TSS ≥ 15（計算平均值至少需要 7 次 TSS 評估中的 4 次）
• 參與者的美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態分數為 0、1 或 2
• 周邊血液中芽細胞 < 5%。篩選時必須評估周邊血液的芽細胞
• 過去 4 週內未接受生長因子或輸血的情況下，血小板計數 ≥ 100 x 109/L
• DIPSS 風險類別為中度-1、中度-2 或高度風險
• CT 或 MRI 掃描顯示脾臟體積 ≥ 450 cm3（若無中央判讀時，當地判讀即足夠）
• 使用 MFSAF v4.0，隨機分配前 7 天內的平均 TSS ≥ 15（計算平均值至少需要 7 次 TSS 評估中的 4 次）
• 參與者的美國東岸癌症臨床研究合作組織 (ECOG) 體能狀態分數為 0、1 或 2
• 周邊血液中芽細胞 < 5%。篩選時必須評估周邊血液的芽細胞
• 過去 4 週內未接受生長因子或輸血的情況下，血小板計數 ≥ 100 x 109/L
主要排除條件
• 先前曾在任何時間接受脾臟切除術，或過去 6 個月內曾接受脾臟放療
• 先前曾接受造血細胞移植，或參與者預期在隨機分配日期後 24 週內接受造血細胞移植
• 若篩選時可取得結果，骨髓中芽細胞 ≥ 5%，或具有加速期 (AP) 或白血病轉化病史
• 過去 3 年內曾有需要全身性治療的惡性腫瘤病史（MF、PPV-MF 或 PET-MF 除外）
• 在第一劑試驗治療的 14 天內，或已核准或試驗性藥物的 5 個半衰期內（以時間較長者為準），曾接受 hydroxyurea 或 anagrelide 以外的任何已核准或試驗性藥物治療 MF
• 曾接受任何 JAK 抑制劑或溴結構域和超末端結構域 (BET) 抑制劑的治療
• 先前曾接受造血細胞移植，或參與者預期在隨機分配日期後 24 週內接受造血細胞移植
• 若篩選時可取得結果，骨髓中芽細胞 ≥ 5%，或具有加速期 (AP) 或白血病轉化病史
• 過去 3 年內曾有需要全身性治療的惡性腫瘤病史（MF、PPV-MF 或 PET-MF 除外）
• 在第一劑試驗治療的 14 天內，或已核准或試驗性藥物的 5 個半衰期內（以時間較長者為準），曾接受 hydroxyurea 或 anagrelide 以外的任何已核准或試驗性藥物治療 MF
• 曾接受任何 JAK 抑制劑或溴結構域和超末端結構域 (BET) 抑制劑的治療
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
13 人
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全球人數
460 人
