計劃書編號GDX-44-010
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03996447
2019-08-28 - 2020-10-01
Phase III
終止收納2
ICD-10G96.9
中樞神經系統疾患
Gadopiclenol 用於中樞神經系統(CNS)磁振造影(MRI) 的療效與安全性
-
試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣古爾貝特股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
中樞神經系統(CNS)磁振造影(MRI)
試驗目的
主要目的1：
o 使用病患為其自我之對照組，根據3 項病灶視覺化共同主要標準(邊緣界定、內部型態、和對比強化度)，證明gadopiclenol 0.05 mmol/kg 體重(BW)增強MRI 與非增強MRI 相較，對病患轉介接受中樞神經系統(CNS)對比增強MRI 之優越性。
主要目的2：
o 根據3 項病灶視覺化共同主要標準(邊緣界定、內部型態、和對比強化度)，證明gadopiclenol 0.05 mmol/kg 相較於gadobutrol 0.1 mmol/kg，對病患轉介接受中樞神經系統(CNS)對比增強MRI 之非劣性。
針對FDA，需達成主要目的1。主要目的2 將做為次要目的之一。
針對EMA，需達成主要目的1 和2。
藥品名稱
Gadopiclenol
主成份
Gadopiclenol
劑型
Solution for intravenous injection
劑量
0.5
評估指標
主要標準1：
○ 病灶視覺化(根據3 項共同主要標準：邊緣界定、內部形態和對比強化度)將是由3
位獨立試驗中心外之盲性判讀者使用4 分量表，評估gadopiclenol 的成對(注射前+
後)影像相對於注射前的影像(外部判讀)
主要標準2 (針對EMA、FDA 的次要標準)：
○ 病灶視覺化(根據3 項共同主要標準：邊緣界定、內部形態和對比強化度)將是由3
位獨立試驗中心外之盲性判讀者使用4 分量表，評估gadopiclenol 相較於gadobutrol
之成對(注射前+後)影像(外部判讀)。
將對最多3 個最具代表性的病灶進行主要標準的評估。代表性病灶是根據病灶大小和對比
強化度來定義。注射顯影前的影像判讀，由於不能完全預見對比強化，則應選擇3 個最大
的潛在增強病灶。對於成對的影像讀取，應優先考慮3 個最大的增強病灶。
將評估3 項共同主要標準(邊緣界定、內部形態和對比強化度)，並將依以下方式計算3 項共
同主要標準中每項的平均分數：
分數的平均值= 病灶1 的分數+ 病灶2 (如果有)的分數+病灶3 (如果有)的分數，除以病
灶的數量(最多3 個最具代表性的病灶)。
每位判讀者基於主要標準1 評估的目的，僅考量成對影像和注射前影像之間的匹配病灶，
而基於主要標準2 的評估時，才會考量gadopiclenol 與gadobutrol 成對影像間的配對病
灶。
每位判讀者若無法評估MR 影像，或如果成對影像和注射前影像之間沒有辨識出配對的病
灶，該病患將不列入主要標準1 的評估中。同樣地，若無法評估MR 影像，或如果
gadopiclenol 和gadobutrol 的成對影像之間沒有辨識出配對的病灶，該病患將不列入主要標
準2 的評估中。
每個病灶視覺化共同主要標準和每位判讀者的分數平均值為1 至4 分。
○ 病灶視覺化(根據3 項共同主要標準：邊緣界定、內部形態和對比強化度)將是由3
位獨立試驗中心外之盲性判讀者使用4 分量表，評估gadopiclenol 的成對(注射前+
後)影像相對於注射前的影像(外部判讀)
主要標準2 (針對EMA、FDA 的次要標準)：
○ 病灶視覺化(根據3 項共同主要標準：邊緣界定、內部形態和對比強化度)將是由3
位獨立試驗中心外之盲性判讀者使用4 分量表，評估gadopiclenol 相較於gadobutrol
之成對(注射前+後)影像(外部判讀)。
將對最多3 個最具代表性的病灶進行主要標準的評估。代表性病灶是根據病灶大小和對比
強化度來定義。注射顯影前的影像判讀，由於不能完全預見對比強化，則應選擇3 個最大
的潛在增強病灶。對於成對的影像讀取，應優先考慮3 個最大的增強病灶。
將評估3 項共同主要標準(邊緣界定、內部形態和對比強化度)，並將依以下方式計算3 項共
同主要標準中每項的平均分數：
分數的平均值= 病灶1 的分數+ 病灶2 (如果有)的分數+病灶3 (如果有)的分數，除以病
灶的數量(最多3 個最具代表性的病灶)。
每位判讀者基於主要標準1 評估的目的，僅考量成對影像和注射前影像之間的匹配病灶，
而基於主要標準2 的評估時，才會考量gadopiclenol 與gadobutrol 成對影像間的配對病
灶。
每位判讀者若無法評估MR 影像，或如果成對影像和注射前影像之間沒有辨識出配對的病
灶，該病患將不列入主要標準1 的評估中。同樣地，若無法評估MR 影像，或如果
gadopiclenol 和gadobutrol 的成對影像之間沒有辨識出配對的病灶，該病患將不列入主要標
準2 的評估中。
每個病灶視覺化共同主要標準和每位判讀者的分數平均值為1 至4 分。
主要納入條件
納入條件：
1. 女性或男性成人病患(病患已達法定成人年齡)。
2. 根據先前造影程序(例如電腦斷層掃描(CT)或MRI)的結果，病患出現已知或高度
疑似CNS 病灶，其具有破壞的血腦障壁(BBB)(例如，原發性和繼發性腫瘤)的病
灶區域；造影程序應於ICF 簽署之前的12 個月內進行。
3. 由於臨床原因，病患排定進行CNS 對比增強MRI 檢查，並同意為試驗目的進行
第二次對比增強MRI 檢查。
4. 若在先前影像評估和試驗MRI 檢查之間對病患進行治療(放射性、手術、切片檢
查或其他相關治療)，則仍應根據獲得的臨床資訊具有高度疑似剩餘病灶。
5. 病患能夠並願意參與試驗。
6. 病患於進行任何試驗相關程序之前已閱讀該資訊，並以註明日期和簽署受試者同
意書的方式提供書面形式同意參與。
7. 根據當地主管機關要求，隸屬於國家健康保險的病患。
1. 女性或男性成人病患(病患已達法定成人年齡)。
2. 根據先前造影程序(例如電腦斷層掃描(CT)或MRI)的結果，病患出現已知或高度
疑似CNS 病灶，其具有破壞的血腦障壁(BBB)(例如，原發性和繼發性腫瘤)的病
灶區域；造影程序應於ICF 簽署之前的12 個月內進行。
3. 由於臨床原因，病患排定進行CNS 對比增強MRI 檢查，並同意為試驗目的進行
第二次對比增強MRI 檢查。
4. 若在先前影像評估和試驗MRI 檢查之間對病患進行治療(放射性、手術、切片檢
查或其他相關治療)，則仍應根據獲得的臨床資訊具有高度疑似剩餘病灶。
5. 病患能夠並願意參與試驗。
6. 病患於進行任何試驗相關程序之前已閱讀該資訊，並以註明日期和簽署受試者同
意書的方式提供書面形式同意參與。
7. 根據當地主管機關要求，隸屬於國家健康保險的病患。
主要排除條件
不納入條件：
1. 病患出現額外的顱內病灶和/或硬膜外病灶。
2. 病患有多發性硬化症急性復發符合CNS病灶條件。
3. 根據美國紐約心臟學會心臟功能分類(NYHA)，病患出現已知第III/IV級充血性心
臟衰竭。
4. 病患在進入試驗前7天內接受任何試驗性藥品，或排定在試驗過程中接受任何試
驗性治療。
5. 病患出現MRI檢查的任何禁忌症。
6. 病患先前在試驗中已進行隨機分配。
7. 病患在第一次試驗用產品給藥前3 天內接受任何顯影劑(MRI 或CT)檢查，或在
試驗過程中、或第二次試驗用產品給藥後24 小時內安排接受任何顯影劑檢查。
8. 病患預期/排定進行任何可能影響2 次MRI 檢查之間造影病灶方面的治療或醫療
程序(例如化學療法、放射療法、切片檢查或手術等......)。(篩選回診時和整個試
驗期間皮質類固醇和/或維持化療劑量穩定的病患可納入)。
9. 預期、目前或過去有損害病患安全性或其參與試驗能力之狀況(醫療、心理、社會
或地域因素)的病患。
10. 病患不太可能遵守試驗計畫，例如不合作的態度、無法返院進行追蹤回診和/或不
太可能完成試驗。
11. 病患與試驗主持人或任何其他直接參與試驗執行之試驗人員或親屬有親戚關係。
於V1、V2 和V4 時需檢查的不納入條件：
12. 出現急性或慢性腎功能不全的病患，定義為在每次顯影劑注射前1 天內評估的估
計腎小球濾過率(eGFR)< 30 mL/min/1.73m2 。
13. 懷孕或哺乳期的女性病患(具生育能力或停經未達12 個月的女性病患，在試驗
MRI 前1 天內進行尿液懷孕檢測結果必須為陰性，並且必須使用醫學上認可的避
孕方法，直到最後一次試驗回診)。
14. 患有已知禁忌症的病患，或已知對試驗產品或其他GBCA 過敏(如過度敏感、顯
影劑後急性腎損傷)。
1. 病患出現額外的顱內病灶和/或硬膜外病灶。
2. 病患有多發性硬化症急性復發符合CNS病灶條件。
3. 根據美國紐約心臟學會心臟功能分類(NYHA)，病患出現已知第III/IV級充血性心
臟衰竭。
4. 病患在進入試驗前7天內接受任何試驗性藥品，或排定在試驗過程中接受任何試
驗性治療。
5. 病患出現MRI檢查的任何禁忌症。
6. 病患先前在試驗中已進行隨機分配。
7. 病患在第一次試驗用產品給藥前3 天內接受任何顯影劑(MRI 或CT)檢查，或在
試驗過程中、或第二次試驗用產品給藥後24 小時內安排接受任何顯影劑檢查。
8. 病患預期/排定進行任何可能影響2 次MRI 檢查之間造影病灶方面的治療或醫療
程序(例如化學療法、放射療法、切片檢查或手術等......)。(篩選回診時和整個試
驗期間皮質類固醇和/或維持化療劑量穩定的病患可納入)。
9. 預期、目前或過去有損害病患安全性或其參與試驗能力之狀況(醫療、心理、社會
或地域因素)的病患。
10. 病患不太可能遵守試驗計畫，例如不合作的態度、無法返院進行追蹤回診和/或不
太可能完成試驗。
11. 病患與試驗主持人或任何其他直接參與試驗執行之試驗人員或親屬有親戚關係。
於V1、V2 和V4 時需檢查的不納入條件：
12. 出現急性或慢性腎功能不全的病患，定義為在每次顯影劑注射前1 天內評估的估
計腎小球濾過率(eGFR)< 30 mL/min/1.73m2 。
13. 懷孕或哺乳期的女性病患(具生育能力或停經未達12 個月的女性病患，在試驗
MRI 前1 天內進行尿液懷孕檢測結果必須為陰性，並且必須使用醫學上認可的避
孕方法，直到最後一次試驗回診)。
14. 患有已知禁忌症的病患，或已知對試驗產品或其他GBCA 過敏(如過度敏感、顯
影劑後急性腎損傷)。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
15 人
-
全球人數
313 人
